Nyt førstevalg til sjælden blodsygdom kan frigive millioner

Fire lige gode lægemidler til den sjældne blodsygdom PNH er nu ligestillet – og det billigste bliver førstevalg. Det kan spare millioner uden at gå ud over patientbehandlingen, skriver Medicinrådet.

Fra november skal det billigste lægemiddel fremover være førstevalg til patienter med den sjældne blodsygdom PNH. Det har Medicinrådet besluttet, efter at fire såkaldte komplementhæmmere nu vurderes til at være lige gode – og én af dem, eculizumab, fås nu til en markant lavere pris. 

"Lægemidlerne har sammenlignelig effekt, og efter meget store prisnedsættelser på særligt et af lægemidlerne – nemlig eculizumab – er der meget store besparelser at hente for sundhedsvæsnet ved, at de fleste af patienterne får dette lægemiddel fremfor et af de andre sammenlignelige lægemidler," siger Jannick Brennum, næstforperson i Medicinrådet.

Sjælden sygdom med alvorlige symptomer

PNH står for paroksystisk natlig hæmoglobinuri og er en sjælden blodsygdom, som skyldes en mutation i de stamceller, der danner blod. Mutationen betyder, at blodcellerne mangler et beskyttende lag. Derfor tror kroppens immunforsvar, at blodcellerne er fremmede, og begynder at nedbryde dem.

Det fører til en lang række symptomer, blandt andet blodmangel, træthed, blod i urinen, smerter, svimmelhed, synkebesvær og impotens, og i nogle tilfælde kan sygdommen give blodpropper og knoglemarvssvigt.

Sygdommen rammer oftest voksne og kan variere meget i sværhedsgrad. Nogle har få symptomer, mens andre bliver alvorligt syge. Behandlingen består af såkaldte komplementhæmmere, som blokerer den del af immunforsvaret, der angriber blodcellerne. Det kan føre til, at patienterne får det væsentligt bedre og i nogle tilfælde bliver næsten symptomfrie.

Behandlingen er som regel livslang. I Danmark er omkring 60 patienter i behandling for PNH, og der diagnosticeres hvert år 3-4 nye tilfælde.

Ingen forskel i effekt og sikkerhed

Den nye lægemiddelrekommandation bygger på en vurdering, som Medicinrådet godkendte i februar. Her gennemgik rådet evidens for fire præparater: eculizumab, ravulizumab, crovalimab og pegcetacoplan. Alle virker ved at hæmme kroppens såkaldte komplementsystem, som hos patienter med PNH nedbryder deres egne blodlegemer.

De tre første lægemidler – eculizumab, ravulizumab og crovalimab – hæmmer proteinet C5 og beskytter mod nedbrydning af blodceller i blodbanen. Det fjerde lægemiddel, pegcetacoplan, hæmmer et tidligere trin (C3) og beskytter også mod nedbrydning uden for blodbanen.

Efter at have gennemgået effekten på blandt andet træthed, blodmangel, livskvalitet og transfusionsbehov konkluderede Medicinrådet, at alle fire præparater har "sammenlignelig effekt og sikkerhed" og derfor bør betragtes som ligeværdige.

"Behandlingerne er generelt veltolererede med en lav forekomst af alvorlige hændelser," står der i opsummeringen fra Medicinrådet.

Førstevalg til 80 procent af patienterne

Beslutningen betyder, at eculizumab fremover ifølge Medicinrådet bør være førstevalg til mindst 80 procent af patienterne. Den resterende gruppe kan få et af de øvrige lægemidler, hvis der er tungtvejende grunde – for eksempel bivirkninger eller præferencer for injektion frem for infusion. Eculizumab og ravulizumab gives som drop i en blodåre – altså som en infusion på hospitalet. Crovalimab og pegcetacoplan gives som indsprøjtninger under huden – også kaldet subkutane injektioner. 

Prisen for 78 ugers behandling med komplementhæmmere har indtil nu ligget på en listepris på mellem 3,8 og 4,2 millioner kroner per patient. Men efter udbudsrunden er eculizumab blevet betydeligt billigere – præcise rabatter er dog fortrolige.

"Når virksomhederne også spiller med og sætter priserne væsentligt ned, får vi den samme gavnlige effekt for patienterne, samtidig med at vi frigiver millioner af kroner, som kan bruges på andre patienter. Det er vi meget tilfredse med," siger Jannick Brennum.

Den nye rekommandation træder i kraft 1. november 2025.