Birgitte Klindt Poulsen havde onsdag sin debut som Medicinrådets forperson. Og Jannick Breum havde sin debut som næstforperson. Foto: Medicinrådet
Ny forperson for Medicinrådet havde travl start: Seks anbefalinger om ny medicin
Birgitte Klindt Poulsen havde onsdag den 26. februar sin første møde som forperson for Medicinrådet, og det blev en travl start. Rådet godkendte nemlig seks anbefalinger om ny medicin samt en behandlingsvejledning for paroksystisk natlig hæmoglobinuri (PNH).
Ja til ny genterapi mod seglcellesygdom
Medicinrådet har vurderet genterapien exagamglogene autotemcel (exa-cel), som behandling til personer over 12 år, der lider af svær seglcellesygdom og oplever gentagne smerteanfald. Behandlingen anbefales til dem, hvor en stamcelletransplantation ellers ville være en mulighed, men hvor der ikke findes en egnet donor i familien.
Seglcellesygdom er en alvorlig, arvelig blodsygdom, der typisk viser sig, inden barnet fylder et år. Sygdommen skyldes en fejl i de røde blodceller, som bliver deforme og stive. Det gør, at de hurtigere nedbrydes, og at blodkarrene kan blive blokeret. Det fører til blodmangel, betændelse i blodkarrene og tilbagevendende smerteanfald (også kaldet vaso-okklusive kriser, VOC).
Patienter med svær seglcellesygdom behandles i dag med medicinen hydroxyurea, som øger en bestemt type hæmoglobin i blodet, samt jernudskillende medicin. Derudover kan de have behov for blodtransfusioner hver 4.-6. uge for at erstatte de syge blodceller.
Exa-cel er en genterapi, som kun gives én gang og har potentiale til at virke resten af livet. Den virker ved at ændre patientens egne stamceller, så kroppen producerer en mere stabil type hæmoglobin, der kan forhindre blodcellerne i at klumpe sammen og blokere blodkarrene.
Studier viser, at exa-cel kan reducere eller helt fjerne smerteanfaldene i op til fem år efter behandlingen. Den nye behandling øger også blodets hæmoglobinniveau til et mere normalt niveau. Dog er der stadig begrænset viden om, hvor længe effekten varer, og om der kan være uventede langsigtede bivirkninger.
Som en del af behandlingen skal patienten først have en anden medicin, busulfan, for at klargøre kroppen. Denne medicin kan have alvorlige og potentielt langvarige bivirkninger. Der er også bivirkninger ved den eksisterende behandling, så begge behandlingsmuligheder har fordele og ulemper.
Selvom exa-cel er en meget dyr behandling til flere millioner kroner (prisen er hemmeligholdt), vurderer Medicinrådet, at den kan have stor betydning for patienterne. Behandlingen kan muligvis gøre dem fri for medicin og blodtransfusioner resten af livet og forbedre deres livskvalitet markant.
De europæiske myndigheder har godkendt exa-cel med en betingelse om, at virksomheden bag skal fortsætte med at indsamle data om effekten og sikkerheden. Medicinrådet vil derfor vurdere anbefalingen igen om to år, når der foreligger flere data.
Da der er behov for certificering og oplæring af sundhedspersonale i brugen af exa-cel, vil der gå mindst tre måneder, før de første patienter kan begynde behandlingen.
Læs også:
Det hører til sjældenhederne, at Medicinrådet gør brug af alvorlighedsprincippet. Men på det senes
Ja til ny genterapi mod transfusionsafhængig β-talassæmi
Medicinrådet har vurderet genterapien exagamglogene autotemcel (exa-cel), som en mulig behandling til personer over 12 år med den alvorlige blodsygdom transfusionsafhængig β-talassæmi (TDT). Behandlingen anbefales til dem, hvor en stamcelletransplantation ellers kunne være en mulighed, men hvor der ikke findes en egnet donor i familien.
TDT er en arvelig sygdom, hvor kroppen ikke kan producere nok af et vigtigt protein i de røde blodceller, kaldet β-globin. Uden dette protein kan de røde blodceller ikke fungere normalt, hvilket fører til alvorlig blodmangel (anæmi).
For at overleve har patienter med TDT brug for regelmæssige blodtransfusioner hele livet. Disse transfusioner hjælper med at opretholde et sundt niveau af røde blodceller, men de fører også til ophobning af jern i kroppen. For meget jern kan skade vigtige organer som hjertet, leveren og hormonproducerende kirtler, og patienterne skal derfor tage jernudskillende medicin for at undgå alvorlige komplikationer.
TDT kan føre til alvorlige helbredsproblemer, herunder knogleskader, hjertesygdom, forstørret milt og lever, træthed, vækstproblemer og øget risiko for infektioner. Uden behandling vil de fleste børn med sygdommen ikke overleve. Selvom moderne behandlinger forlænger livet, er gennemsnitsalderen for patienter med TDT stadig lavere end for den generelle befolkning.
Exa-cel er en genterapi, som kun gives én gang og har potentiale til at virke resten af livet. Behandlingen fungerer ved at ændre patientens egne stamceller, så kroppen begynder at producere en sund type hæmoglobin (føtalt hæmoglobin), der kan erstatte den manglende β-globin.
Ifølge studier bliver over 90 procent af de behandlede patienter uafhængige af blodtransfusioner, og effekten ser ud til at vare i mindst fem år.
Fordele: Exa-cel kan gøre patienterne uafhængige af blodtransfusioner, blodmanglen (anæmien) forbedres, hvilket giver mere energi og bedre livskvalitet, risikoen for jernophobning og de alvorlige følgesygdomme reduceres.
Risici: Der er stadig begrænset viden om langtidseffekten og sikkerheden af behandlingen. Før behandlingen kan gives, skal patienten gennemgå en kraftig kemoterapi med stoffet busulfan, som kan have alvorlige bivirkninger, herunder skader på knoglemarven og risiko for infertilitet. Selvom exa-cel ser lovende ud, er der stadig usikkerhed om, hvor længe effekten varer.
Selvom exa-cel er en meget dyr behandling til flere millioner kroner (prisen er hemmeligholdt), vurderer Medicinrådet, at den kan have stor betydning for patienterne. Det er den eneste behandling, der potentielt kan gøre patienter fri for sygdommen, og den kan forbedre livskvaliteten markant.
De europæiske myndigheder har godkendt exa-cel med den betingelse, at virksomheden bag skal fortsætte med at indsamle data om effekten og sikkerheden. Medicinrådet vil derfor vurdere anbefalingen igen om to år, når der foreligger flere data.
Læs også:
Det hører til sjældenhederne, at Medicinrådet gør brug af alvorlighedsprincippet. Men på det senes
Ja til ny behandling til patienter med tidlig brystkræft med høj risiko for tilbagefald
Medicinrådet anbefaler, at patienter med en bestemt type tidlig brystkræft, hvor der er høj risiko for tilbagefald, kan få behandling med lægemidlet abemaciclib i kombination med hormonbehandling. Formålet er at mindske risikoen for, at kræften kommer igen, og at øge patienternes chancer for at leve længere uden tilbagefald. Behandlingen anbefales til patienter med hormonfølsom (ER-positiv) og HER2-negativ brystkræft, som har spredning til lymfeknuderne og en høj risiko for, at sygdommen vender tilbage efter operation.
Abemaciclib er en medicin, der hæmmer enzymer (CDK4/6), som spiller en rolle i kræftcellernes vækst. Ved at blokere disse enzymer kan medicinen forhindre kræftceller i at dele sig og sprede sig. Behandlingen gives sammen med hormonbehandling og varer i op til to år. Studier viser, at patienter, der får abemaciclib i kombination med hormonbehandling, har en lavere risiko for, at kræften vender tilbage – både lokalt og i andre dele af kroppen – sammenlignet med patienter, der kun får hormonbehandling. Det er dog endnu usikkert, om behandlingen også forlænger patienternes samlede levetid.
Behandling med abemaciclib kan give flere bivirkninger end hormonbehandling alene. De mest almindelige bivirkninger er diarré, kvalme og påvirkning af knoglemarven, hvilket kan øge risikoen for infektioner. Der er også en mindre risiko for alvorlige bivirkninger som blodpropper i venerne (venøs tromboemboli) og en sjælden form for lungesygdom (pneumonitis). På grund af risikoen for bivirkninger anbefaler Medicinrådet, at læger og patienter i fællesskab beslutter, om denne behandling er det rette valg.
Medicinrådet vurderer, at omkostningerne ved behandlingen er rimelige i forhold til den effekt, den har på at forhindre tilbagefald af brystkræft. Tidligere blev behandlingen afvist, men nye studier har vist bedre resultater, og prisen på medicinen er blevet justeret. Det forventes, at der vil gå flere år, før det kan afgøres, om behandlingen også fører til længere overlevelse.
Ja til middel mod kronisk nyresygdom
Medicinrådet anbefaler, at voksne patienter med kronisk nyresygdom, som er i vedligeholdelsesdialyse og lider af blodmangel (anæmi), kan behandles med vadadustat. Behandlingen vurderes at have en effekt og bivirkningsprofil, der samlet set er på niveau med den nuværende standardbehandling, som består af medicin fra gruppen erythropoiesis-stimulerende midler (ESA). Begge behandlinger kan forbedre patienternes hæmoglobinniveau. Omkostningerne ved behandling med vadadustat er ikke markant højere end ved ESA, og Medicinrådet vurderer, at prisen er rimelig i forhold til effekten.
Kronisk nyresygdom forårsager gradvis nedsat nyrefunktion og inddeles i fem sværhedsgrader. De mere alvorlige stadier kan føre til nyresvigt, hvor patienterne har brug for dialyse eller en nyretransplantation for at overleve. Mange patienter oplever blodmangel, fordi nyrerne mister deres evne til at danne det hormon, der stimulerer produktionen af røde blodceller (EPO). Anæmien kan medføre træthed, madlede, hudkløe og øget belastning af hjertet, hvilket øger risikoen for hjertesvigt og tidlig død.
Vadadustat er et lægemiddel, der virker på en anden måde end de nuværende behandlinger. I stedet for at tilføre EPO udefra stimulerer vadadustat kroppen til selv at producere mere EPO og øger tilgængeligheden af jern i blodet. Medicinen tages som en daglig tablet, og dosis tilpasses patientens hæmoglobinniveau for at sikre, at det holdes inden for de anbefalede grænser.
I Danmark behandles blodmangel ved kronisk nyresygdom typisk med ESA-medicin, som efterligner kroppens eget EPO. Behandlingen fortsætter normalt resten af livet eller indtil en eventuel nyretransplantation. Patienter i dialyse har generelt en kortere forventet levetid, med en median levetid på cirka fem år, men der er stor variation, og nogle patienter lever i mere end ti år med behandlingen.
Medicinrådets vurdering af vadadustat bygger på to store studier, hvor medicinen blev sammenlignet med darbepoetin alfa, et af de mest brugte ESA-præparater. Studierne viste, at vadadustat og darbepoetin alfa har sammenlignelig effekt på hæmoglobinniveauet, og at der ikke var forskel på risikoen for alvorlige hjerte-kar-komplikationer. Der blev dog ikke indsendt data om patienternes livskvalitet, så det er uklart, om behandlingen opleves anderledes end den nuværende standardbehandling.
Den økonomiske analyse af behandlingen viser, at omkostningerne ved vadadustat er på niveau med darbepoetin alfa, og at merudgifterne for regionerne vil være begrænsede, hvis behandlingen bliver taget i brug. Medicinrådet vurderer, at vadadustat kan være et relevant alternativ til ESA-medicin for patienter i dialyse med blodmangel.
Nej til middel mod sjælden autoimmun sygdom
Medicinrådet anbefaler ikke, at patienter med den sjældne autoimmune sygdom generaliseret myastenia gravis får behandling med zilucoplan som supplement til deres nuværende medicin. Myastenia gravis er en sygdom, der påvirker nervesystemets signaler til musklerne og fører til hurtig udtrætning og svækkelse i blandt andet nakke, arme og ben. Patienter kan opleve problemer med at tale, tygge, synke og trække vejret. Den eksisterende behandling består typisk af medicin, der hjælper med at forbedre nerve-muskel-signaleringen, steroider og andre immundæmpende midler.
Zilucoplan er en ny medicin, der kan mindske muskelsvagheden og forbedre livskvaliteten for nogle patienter. Studier viser, at medicinen kan have en gavnlig effekt, men kun i kortere tid, da det hidtil kun er undersøgt over 12 uger. Det betyder, at der ikke er sikker viden om, hvordan behandlingen virker på længere sigt, og om der er risiko for alvorlige bivirkninger som infektioner, hvilket ses ved lignende behandlinger.
Medicinrådet vurderer, at prisen på zilucoplan er meget høj, især fordi behandlingen skal gives resten af livet. I forhold til den dokumenterede effekt er omkostningerne urimeligt høje, mener Medicinrådet, og derfor anbefales behandlingen ikke.
Nej til middel mod forhøjet blodtryk i lungekredsløbet
Medicinrådet anbefaler ikke behandling med sotatercept til voksne patienter med pulmonal arteriel hypertension (PAH) i funktionsklasse II og III. PAH er en alvorlig sygdom, hvor øget modstand i lungekredsløbet fører til forhøjet blodtryk i lungearterierne og kan medføre højresidigt hjertesvigt. Patienterne oplever ofte åndenød, træthed og nedsat fysisk funktionsevne. Den nuværende behandling består af en kombination af tre lægemiddelgrupper, der forbedrer patienternes tilstand og overlevelse.
Sotatercept, der virker ved at regulere balancen mellem vækstfaktorer i lungekredsløbet, har vist sig at forbedre patienternes gangdistance, funktionsniveau og reducere risikoen for forværring af sygdommen sammenlignet med standardbehandlingen alene. Behandlingen kan dog give bivirkninger, herunder alvorlige blødninger.
Medicinrådet vurderer, at sotatercept er en meget dyr behandling, og at omkostningerne ikke står mål med den forventede effekt. Derudover er datagrundlaget begrænset, og der mangler langtidsopfølgning for at vurdere den fulde effekt og sikkerhed af behandlingen. Medicinrådet opfordrer lægemiddelvirksomheden (MSD) til at vende tilbage med en lavere pris og mere langvarige data.
Behandlingsvejledning
Medicinrådets behandlingsvejledning vedrørende lægemidler til paroksystisk natlig
hæmoglobinuri (PNH).
Læs behandlingsvejledningen her