Farvel og goddag. Medicinrådets forperson Jørgen Schøler Kristensen havde i onsdags sit sidste møde som forperson. Birgitte Klindt Poulsen overtager 1. februar hans forpersonspost.
Her er anbefalingerne fra Schølers sidste møde som forperson for Medicinrådet
Det var Medicinrådsmøde nummer 100. Og det var ikke mindst Jørgen Schøler Kristensens sidste møde som forperson for Medicinrådet, da rådet holdt møde onsdag. Det blev ikke til en rolig, sidste dag på kontoret – anbefalingerne hobede sig op.
Medicinrådet fastholder anbefaling af lenalidomid trods manglende effekt
Danske patienter med knoglemarvskræft (myelomatose) kan fortsat få vedligeholdelsesbehandling med lenalidomid efter højdosis kemoterapi med stamcellestøtte. Medicinrådet har valgt at fastholde sin anbefaling, selvom nye danske registerdata viser, at behandlingen ikke har nogen tydelig effekt i klinisk praksis.
I august 2023 besluttede Medicinrådet at genoverveje sin anbefaling af lenalidomid. Det skete på baggrund af danske real-world-data, der viste, at patienterne ikke havde nogen fordel af behandlingen – hverken i forhold til tiden, før sygdommen forværredes, eller deres samlede overlevelse. Det var første gang, at rådet revurderede en anbefaling baseret på danske patientdata.
Efter en grundig gennemgang af resultaterne fastholder Medicinrådet dog sin oprindelige anbefaling. Rådet vurderer, at lenalidomid stadig kan være en relevant behandlingsmulighed for nogle patienter, og at valget af behandling bør baseres på en informeret dialog mellem patient og læge.
Tidligere blev lenalidomid anbefalet under kategorien 'anvend', men behandlingen placeres nu i kategorien 'overvej'. Det betyder, at fordelene ved behandlingen anses for større end ulemperne, men at evidensen ikke er entydig.
Selvom de danske registerdata har skabt debat, vurderer Medicinrådet, at de er for usikre til at ændre anbefalingen. Dataene dækker en relativt kort periode og kan være påvirket af ændringer i patientgrupper, behandlinger og COVID-19-pandemien. Rådet understreger dog, at det vil følge nye undersøgelser, der kan give et mere præcist billede af behandlingens effekt over tid.
Læs artikel her
Danske patienter med knoglemarvskræft (myelomatose) kan fortsat tilbydes vedligeholdelsesbehandlin
Ja til forebyggelse af RS-virus hos spædbørn i risikogrupper
Medicinrådet anbefaler nirsevimab som forebyggende behandling mod RS-virus hos for tidligt fødte spædbørn og spædbørn med særlig risiko i deres første RSV-sæson. RS-virus (respiratorisk syncytialvirus) er en af de mest almindelige årsager til alvorlige luftvejsinfektioner hos spædbørn og kan føre til hospitalsindlæggelse, især hos de allermindste og mest sårbare.
Sagen har dog været sat i bero siden den 18. december 2024, fordi Medicinrådet ønskede yderligere prisforhandlinger med medicinalfirmaet Sanofi. Derudover afventer rådet en vurdering fra Sundhedsstyrelsen om, hvorvidt vaccination af gravide kan bruges til at beskytte spædbørn mod RS-virus. Indtil denne vurdering er på plads, har Medicinrådet sat beslutningen om nirsevimab til raske spædbørn født til termin på pause.
Medicinrådet vurderer, at nirsevimab er effektiv til at forebygge RSV-infektioner hos spædbørn i risikogrupper og kan nedbringe antallet af hospitalsindlæggelser. Behandlingen består af en enkelt injektion, der gives før starten af RSV-sæsonen eller ved fødslen, hvis barnet fødes i sæsonen. Nirsevimab kan erstatte den nuværende forebyggende behandling med palivizumab, som har en kortere virkningstid og kræver flere doser gennem sæsonen.
Ja til ny behandling mod nyrekræft
På rådsmødet onsdag besluttede Medicinrådet at anbefale to behandlinger til en mindre gruppe patienter med svær, agressiv metastatisk nyrekræft, der har behov for hurtigt virkende behandling. Det drejer sig om pembrolizumab i kombination med lenvatinib og pembrolizumab i kombination med axitinib, som begge er immunterapier i kombination med tyrosinkinasehæmmere (IO+TKI).
Beslutning er truffet efter en grundig undersøgelse af, hvilke af de mest syge nyrekræftpatienter i intermediær eller dårlig prognosegruppe, der vil have større gavn af disse behandlinger i forhold til at holde sygdommen i ro sammenlignet med nuværende standardbehandling med lægemidlerne nivolumab kombineret med ipilimumab.
"På opfordring fra danske nyrekræftlæger har vi sammen med fagudvalget for nyrekræft identificeret de patienter, der vil have større fordel af immunterapi i kombination med tyrosinkinasehæmmere i stedet for den nuværende standardbehandling. Vi vurderer, at nogle af de mest syge nyrekræftpatienter opnår bedre sygdomskontrol med IO+TKI, og i dag mangler der en god behandlingsmulighed til disse meget syge patienter. Selvom priserne er meget høje i forhold til effekten af behandlingen, anbefaler vi nu behandlingen til de patienter, der har størst behov efter en grundig og vanskelig drøftelse i rådet," siger formand for Medicinrådet, Jørgen Schøler Kristensen.
Anbefalingen gælder patienter med svær, aggressiv, symptomatisk sygdom, stor tumorbyrde, metastaser nær rygraden, symptomatiske metastaser i centralnervesystemet samt autoimmune sygdomme. Medicinrådet forudsætter, at danske nyrekræftlæger systematisk opsamler viden om effekten for de patienter, der får IO+TKI-behandlinger. På baggrund af disse data vil Medicinrådet revurdere sin anbefaling efter et år.
Lægemidlet axitinib, som indgår i en af de to anbefalede behandlinger, går af patent i 2025. I den forbindelse forventer Medicinrådet, at omkostningerne til behandling med IO+TKI vil falde væsentligt.
En tredje IO+TKI-behandling, nemlig nivolumab i kombination med cabozantinib, er ikke anbefalet som mulig standardbehandling. Det skyldes, at omkostningerne ved denne behandling er betydeligt højere end for de øvrige to behandlinger.
Medicinrådet anslår, at 40-50 patienter årligt vil komme i behandling med immunterapi i kombination med en tyrosinkinasehæmmer.
Læs Medicinrådets anbefalinger af IO+TKI-behandling her:
Lenvatinib (Kisplyx) i kombination med pembrolizumab (Keytruda) til nyrekræft og
Pembrolizumab (Keytruda) i kombination med axitinib (Inlyta) - Metastaserende nyrecellekarcinom
Nej til ny medicin mod sjælden nervesygdom
Medicinrådet anbefaler ikke brug af lægemidlet omaveloxolone til behandling af Friedreichs ataksi hos voksne og unge over 16 år. Beslutningen skyldes, at effekten af behandlingen er usikker, og prisen er meget høj i forhold til den mulige gevinst.
Medicinrådet havde for første gang anbefalinger på dagsordenen, hvor lægemidlernes effekt, bivirkninger og omkostningseffektivitet er vurderet i det nordiske samarbejde Joint Nordic HTA Bodies (JNHB), og omaveloxolone var et af midlerne.
Friedreichs ataksi er en sjælden, arvelig sygdom, der gradvist nedbryder nervesystemet. Den begynder typisk i barndommen eller ungdommen og fører til alvorlige motoriske problemer, hjertesygdomme og nedsat levealder. Patienterne mister ofte evnen til at gå efter 14 år med sygdommen og har en gennemsnitlig levetid på 37 år.
Studier viser, at omaveloxolone kan forsinke sygdommens udvikling en smule. Patienter, der fik medicinen i et år, klarede sig lidt bedre i bevægelsestests end patienter, der ikke fik den. Men effekten er usikker, og der er ingen beviser for, at medicinen forlænger levetiden eller mindsker andre sygdomme, der ofte følger med Friedreichs ataksi.
Bivirkningerne ved omaveloxolone inkluderer hovedpine, kvalme, træthed og mavesmerter. De fleste bivirkninger er milde til moderate, men enkelte patienter har oplevet mere alvorlige reaktioner.
Ud over den usikre effekt er medicinen også meget dyr. Medicinrådet vurderer, at omkostningerne ikke står mål med den mulige forbedring af patienternes tilstand. Derfor anbefales lægemidlet ikke til behandling i Danmark.
Nej til middel mod fremskreden galdegangskræft
Medicinrådet anbefaler ikke ivosidenib til behandling af voksne patienter med lokalt fremskreden eller metastatisk galdegangskræft (kolangiokarcinom) med en IDH1 R132-mutation, som tidligere har fået mindst én linje af systemisk medicinsk behandling. Det er selvom behandlingen kan spare hospitalet og patienten for ressourcer.
Ivosidenib kan forlænge patienternes overlevelse og tiden til sygdomsforværring sammenlignet med best supportive care, skriver rådet. Men alligevel er der usikkerhed om effektforbedringen i forhold til dansk standard.
”Kemoterapi i form af FOLFOX er også et behandlingstilbud til patientgruppen, og det er usikkert, om ivosidenib er mere effektivt end FOLFOX, eller om effekten af de to behandlinger er sammenlignelig,” skriver rådet i deres afgørelse.
Bivirkningsprofilen er dog mildere ved ivosidenib end ved FOLFOX. Herudover er ivosidenib en tabletbehandling, der kan tages af patienten i hjemmet, mens FOLFOX kræver hospitalsbesøg.
Således er ivosidenib at foretrække for hospital og patient, men ivosidenib er dyrere end både best supportive care og FOLFOX, skriver rådet og konkluderer, at:
”Omkostningerne til behandlingen er for høje i forhold til effekten, også når man tager fordele vedrørende administration og bivirkninger med i betragtning.”
Medicinrådet opfordrer virksomheden Servier, der står bag lægemidlet, til at vende tilbage med en lavere pris.
Medicinrådet havde for første gang anbefalinger på dagsordenen, hvor lægemidlernes effekt, bivirkninger og omkostningseffektivitet er vurderet i det nordiske samarbejde Joint Nordic HTA Bodies (JNHB), og ivosidenib var et af midlerne.
Ja til ny behandling af sjælden blodsygdom
Medicinrådet anbefaler crovalimab til behandling af patienter fra 12 år med paroksystisk natlig hæmoglobinuri (PNH), der enten har høj sygdomsaktivitet eller er stabile efter mindst seks måneders behandling med en C5-hæmmer.
PNH er en sjælden og alvorlig blodsygdom, hvor kroppens eget immunforsvar angriber og nedbryder de røde blodlegemer. Det kan føre til blodmangel, træthed, blodpropper og mørkfarvet urin. Sygdommen skyldes en genetisk forandring i knoglemarven, og den kan udvikle sig i alle aldre. Der findes ingen kur, men behandling kan mindske symptomerne og forbedre livskvaliteten.
Crovalimab virker ved at blokere den del af immunsystemet, der nedbryder de røde blodlegemer. Studier viser, at medicinen har samme effekt som eculizumab, en af de nuværende behandlinger for PNH. Patienter, der får crovalimab, har mindre behov for blodtransfusioner og lavere risiko for pludselige anfald af blodcelleødelæggelse.
En væsentlig fordel ved crovalimab er, at det gives som en injektion under huden hver fjerde uge, hvilket patienterne selv kan administrere derhjemme. De eksisterende behandlinger kræver derimod hyppige intravenøse infusioner på hospitalet.
Crovalimab er billigere end de nuværende behandlinger med eculizumab og ravulizumab. Medicinrådet vurderer, at regionerne bør vælge det lægemiddel, der samlet set har de laveste omkostninger.
Nej til ny efterbehandling af lungekræft
Medicinrådet anbefaler ikke alectinib som supplerende behandling efter operation hos patienter med ALK-positiv ikke-småcellet lungekræft i stadie IB-IIIA.
Formålet med denne type behandling er at mindske risikoen for, at sygdommen vender tilbage efter operation. Medicinrådet vurderer, at alectinib kan udskyde et eventuelt tilbagefald, men det er usikkert, om behandlingen også forlænger patienternes levetid sammenlignet med den nuværende standardbehandling, som er kemoterapi.
En stor del af patienterne i denne gruppe vil aldrig få tilbagefald, og for dem vil behandlingen med alectinib kun medføre risiko for bivirkninger uden en sikker fordel.
Medicinrådet vurderer, at der er behov for længere opfølgning for at afgøre, om alectinib reelt forbedrer overlevelsen. Derfor anbefales lægemidlet ikke som standardbehandling på nuværende tidspunkt.
Nej til ny behandling af akut leukæmi
Medicinrådet anbefaler ikke brug af ivosidenib i kombination med azacitidin til behandling af voksne med nyligt diagnosticeret akut myeloid leukæmi (AML) med en IDH1-mutation, som ikke kan tåle standard kemoterapi.
Ivosidenib er ikke direkte sammenlignet med den nuværende standardbehandling, venetoclax kombineret med azacitidin. De tilgængelige studier viser forskelle i patientgrupperne, hvilket skaber usikkerhed om effekten. Medicinrådet vurderer derfor, at det er uklart, om ivosidenib reelt forlænger patienternes levetid eller forsinker sygdomsforværring sammenlignet med den eksisterende behandling.
Behandlingen med ivosidenib ser ud til at have færre bivirkninger end venetoclax, men prisen er væsentligt højere. Medicinrådet mener, at omkostningerne ikke står mål med den usikre effekt.
Rådet opfordrer lægemiddelvirksomheden til at komme med en lavere pris, så behandlingen kan genovervejes.
Medicinrådet havde for første gang anbefalinger på dagsordenen, hvor lægemidlernes effekt, bivirkninger og omkostningseffektivitet er vurderet i det nordiske samarbejde Joint Nordic HTA Bodies (JNHB), og ivosidenib var et af midlerne.
Pause i vurderingen af ny genterapi mod seglcellesygdom
Medicinrådet har midlertidigt sat vurderingen af genterapien exagamglogene autotemcel (Casgevy) på pause fra den 29. januar 2025. Årsagen er, at rådet ønsker yderligere prisforhandlinger med lægemiddelvirksomheden, før der træffes en endelig beslutning om anbefalingen.