Ledere inden for blodsygdomme: Det ser vi frem til i 2025
Et nyt år er begyndt, og det giver mulighed for udvikling, nye anbefalinger om medicin, offentliggørelse af vigtig forskning og chancen for at nå mål inden for blodsygdomme. Sundhedspolitisk Tidsskrifts søstermedie Hæmatologisk Tidsskrift har spurgt lederne af de nationale samarbejdsgrupper for hæmatologi (DMCG'er), hvad de forventer og håber på i 2025.
Første bud kommer fra…
Tarec Christoffer El-Galaly, klinisk professor på Aarhus Universitetshospital og forperson for Dansk Lymfom Gruppe (DLG), deler sine forventninger og håb for udviklingen inden for behandling af lymfekræft i 2025.
Tarec El-Galaly ser frem til resultater fra undersøgelser, der undersøger mulighederne for at forbedre den første behandling til patienter med svær lymfekræft. Han håber, at nye behandlinger som bispecifikke antistoffer kan hjælpe flere patienter til at leve længere og undgå, at sygdommen forværres så hurtigt. "Det bliver dog ikke i 2025, at vi får de svar," siger han. Han fremhæver også forskning i CAR-T-celleterapi og bispecifikke antistoffer som nye og lovende behandlinger for patienter, hvor der tidligere var begrænsede muligheder.
El-Galaly håber, at nye antistoffer vil blive godkendt til brug, enten alene eller i kombination med kemoterapi, til behandling af lymfekræft. Derudover mener han, at patienter med flere tilbagefald af follikulær lymfekræft kan få gavn af bispecifikke antistoffer og CAR-T-terapi. Han nævner også, at behandlinger som non-kovalente BTK-hæmmere og CAR-T kan blive værdifulde for patienter med tilbagevendende kræft i lymfeknuderne, særligt dem, hvor sygdommen har vist sig modstandsdygtig over for tidligere behandlinger.
Inden for Hodgkin lymfom, en type lymfekræft, ser El-Galaly frem til muligheder for at reducere bivirkninger ved behandling. For de ofte unge patienter vil det have stor betydning, hvis man kan mindske behovet for gentagne behandlinger. Han håber også, at kombinationer som BRECAPP og PD1-hæmmere med kemoterapi kan forbedre behandlingen yderligere.
En stor udfordring i sundhedsvæsenet er presset fra flere patienter uden tilsvarende vækst i personaleressourcer. Derfor, siger El-Galaly, er det vigtigt at fokusere på de opgaver, der skaber mest værdi. Han nævner, at retningslinjerne for behandling af lymfekræft allerede er blevet tilpasset, og at færre rutinekontroller nu skal implementeres i løbet af 2025.
El-Galaly håber, at Danmark fortsat kan tilbyde de bedste behandlinger for lymfekræft og understreger vigtigheden af godt samarbejde mellem fagfolk og myndigheder: "Vi i DLG ikke er de eneste, der har ønsker til nye behandlinger. Derfor skal dialogen være konstruktiv med gensidig forståelse – både mellem specialer og mellem specialer og myndigheder."
Andet bud kommer fra…
Hans Beier Ommen, overlæge på Afdeling for Blodsygdomme ved Aarhus Universitetshospital og forperson for Akut Leukæmigruppen (ALG), deler sine forventninger til forskning, afgørelser og visioner for akut leukæmi i det kommende år.
Hans Beier Ommen ser frem til resultaterne fra en undersøgelse, der tester en kombination af medicin, Venclyxto (venetoclax) og azacitidin, til behandling af patienter med højrisiko myelodysplastisk syndrom (MDS). MDS er en alvorlig blodsygdom, som i nogle tilfælde kan udvikle sig til akut myeloid leukæmi (AML). Han forklarer, at behandlingen tidligere har vist gode resultater ved akut leukæmi, der er relateret til myelodysplasi (AML-MR). Men han bemærker, at behandlingen også kan have så kraftige bivirkninger, at det muligvis udligner fordelene. Han nævner, at nogle patienter, som har fået behandlingen, har oplevet, at sygdommen blev mindre aktiv i en periode, men at effekten ofte kun har været kortvarig.
Han fremhæver også, at der i Norden er gennemført et større forskningsprojekt, hvor behandlingen er blevet testet. Der arbejdes nu på at inkludere flere patienter, så behandlingen kan undersøges bredere.
Forventninger til Medicinrådet
Ommen ser frem til Medicinrådets afgørelse om Tibsovo (ivosidenib) i kombination med azacitidin til behandling af patienter med akut myeloid leukæmi, der har en IDH1-mutation og ikke tåler intensiv kemoterapi. Han forklarer, at denne kombination ser ud til at være lige så effektiv som en eksisterende behandling med venetoclax og azacitidin, men at den sandsynligvis har færre bivirkninger. Han understreger dog, at der endnu ikke findes direkte sammenlignende undersøgelser mellem de to behandlinger, og at afgørelsen også afhænger af prisen.
Han nævner, at behandling af akut leukæmi kun finder sted på højt specialiserede hospitaler, og at resultaterne i Danmark er på niveau med førende amerikanske centre. "De danske resultater for behandling af AML kunne i 2024 dokumenteres at være på linje med de bedste resultater fra førende amerikanske centre," siger han. Han understreger dog, at beslutninger om behandling i stigende grad tages i tæt samarbejde med patienterne, da behandlingerne både kan være meget dyre og medføre alvorlige bivirkninger.
Visioner for 2025
En stor udfordring inden for behandling af akut leukæmi har været rekruttering af patienter til kliniske studier. Ifølge Ommen er der dog optimisme ved indgangen til 2025. "Tre protokoller eråbne i Danmark (...( Yderligere tre protokoller er desuden på vej," fortæller han. De eksisterende protokoller undersøger blandt andet nye kombinationer af behandlinger, som kan være relevante for forskellige undergrupper af patienter.
"Vi nærmer os en situation, hvor vi faktisk kan tilbyde et bredt udvalg af protokoller til vores patienter," siger han og tilføjer, at dette er en vigtig udvikling, selvom behandlingslandskabet er blevet mere opdelt end tidligere.
Tredje bud kommer fra…
Emil Hermansen, overlæge på Rigshospitalets Afdeling for Blodsygdomme og forperson for Dansk Myelomatose Studiegruppe (DMSG), deler sine forventninger til forskning, afgørelser og sundhedsvæsenets udvikling for patienter med knoglemarvskræft (myelomatose) i det kommende år.
Emil Hermansen ser især frem til resultater fra det danske livskvalitetsstudie, der blev gennemført mellem 2016 og 2023. Studiet undersøger blandt andet, hvordan behandling påvirker livskvaliteten for patienter med knoglemarvskræft (myelomatose). Knoglemarvskræft er en kræftsygdom, der rammer plasmacellerne, som er en type hvide blodlegemer i knoglemarven. Sygdommen kan føre til knogleskørhed, nedsat blodproduktion og påvirke immunsystemet.
"Vi forventer, at data kan hjælpe os med at tilpasse behandlingerne, så færre patienter får uacceptable bivirkninger, men stadig har god effekt. Og vigtigst: At vi hjælper patienterne til at få længere levetid med sygdommen med god livskvalitet," siger han.
Han nævner også det islandske iStopMM-studie, der over de næste ti år vil levere data om, hvordan forstadier til knoglemarvskræft, kaldet MGUS (monoklonal gammopati af ukendt betydning), bedst håndteres. Hermansen håber, at forskningen kan hjælpe med at identificere patienter med lav risiko for at udvikle sygdommen, så de kan undgå unødvendige blodprøver og kontroller.
Desuden venter han spændt på resultater fra det britiske UK Myeloma XIV-studie, som undersøger, hvordan behandling kan tilpasses bedre til patienternes skrøbelighedsniveau. Han forklarer, at de ældste og mest skrøbelige patienter ofte ikke kan tåle standardbehandlingerne, og at der derfor er behov for mere skånsomme metoder til at forebygge forværring og indlæggelser.
Forventninger til Medicinrådet
Hermansen ser frem til Medicinrådets vurdering af flere lægemidler, der kan blive relevante for behandling af knoglemarvskræft. Han fremhæver blandt andet Sarclisa (isatuximab), Blenrep (belantamab mafodotin) og Nexpovio (selinexor). Isatuximab, som er en type antistof, der målretter sig mod overfladen på kræftceller for at bekæmpe dem, kan ifølge Hermansen være med til at presse priserne på en tilsvarende behandling, daratumumab. Dette kan gøre det mere sandsynligt, at Medicinrådet anbefaler bredere brug af denne type behandling som førstevalg. De to andre lægemidler kan potentielt hjælpe patienter, hvor andre behandlinger ikke længere virker.
I november 2024 anbefalede Medicinrådet CAR-T-celleterapien Carvykti (cilta-cel) til behandling af knoglemarvskræft. Hermansen fortæller, at fokus i 2025 vil være på at få denne avancerede behandling implementeret. "Vi satser på at kunne tilbyde de første behandlinger i foråret 2025," siger han og tilføjer, at det bliver spændende at se, om kapaciteten matcher antallet af patienter, der opfylder kriterierne.
Han ser også frem til at følge udmøntningen af Kræftplan V, som blandt andet kan give patienter bedre adgang til senfølgeklinikker. Hermansen håber også, at regeringens sundhedsreform vil betyde, at behandling og opfølgning kan bringes tættere på patienterne. "Mange af vores patienter rejser langt og tidskrævende for at komme på sygehuset, hvilket kan gøres smartere på flere måder," forklarer han.
Visioner for fremtiden
Hermansen har flere visioner for udviklingen inden for knoglemarvskræft. Han ønsker blandt andet, at flere forskere undersøger de store datamængder, der allerede findes, og at man samkører databaser på tværs af landet for at finde nye sammenhænge, der kan komme patienterne til gavn.
Derudover drømmer han om at kunne mindske bivirkninger og senfølger som føleforstyrrelser, der er en hyppig og smertefuld bivirkning ved behandlingen. Han påpeger også, at færre patienter bør få besked om, at de har MGUS, hvis deres risiko for at udvikle sygdommen er minimal, da dette kan skabe unødig bekymring. "Det ville kunne spare en masse bekymringer og sygdomsangst. Og bidrage til, at vi som læger kunne koncentrere os bedre om dem, der faktisk er syge," siger han.
"Og så glæder jeg mig til at blive overrasket over dét, jeg ikke havde tænkt på. For der sker enormt meget i myelomatose-verdenen. Fremtiden er lys!"
Artiklen er en omskrevet version af artiklen "DMCG-forpersoner giver deres bud: Sådan bliver 2025" bragt på Hæmatologisk Tidsskrift