Skip to main content

Sundhedspolitisk Tidsskrift

Medicinrådet anbefaler nyt lægemiddel mod sjælden blodsygdom

Skrevet af Signe Juul Kraft den . Skrevet i Behandlinger.

Medicinrådet har besluttet at anbefale Aspaveli (pegcetacoplan) til voksne patienter med den sjældne blodsygdom kaldet paroksystisk natlig hæmoglobinuri (PNH). Denne sygdom kan forårsage anæmi, som er en tilstand, hvor man har for få røde blodlegemer.

a href="https://medicinraadet.dk/media/10mh24dx/medicinrådets-anbefaling-vedr-pegcetacoplan-til-pnh-vers-3-0-x.pdf""""Denne anbefaling blev givet på et møde i onsdags. Den gælder for patienter, der stadig er anæmiske selv efter at have fået behandling med en anden type medicin, kaldet en C5-hæmmer, i mindst tre måneder. Årsagen til, at Medicinrådet anbefaler Aspaveli, er, at det ser ud til at mindske anæmi og reducere behovet for blodtransfusioner sammenlignet med fortsat behandling med C5-hæmmere. Dette kan forbedre patienternes livskvalitet.

Prismæssigt ligger Aspaveli på samme niveau som den billigste behandling med C5-hæmmere. Men Aspaveli kan have en økonomisk fordel, da de fleste patienter selv kan administrere medicinen, som gives som en injektion under huden to gange om ugen, og de vil sandsynligvis have brug for færre blodtransfusioner. Dette betyder, at Aspaveli samlet set kan være billigere end de nuværende C5-hæmmere, som er ravulizumab og eculizumab.

Medicinrådet bemærker i anbefalingen, at både pegcetacoplan og de to eksisterende behandlinger på området (C5-hæmmerne) er ”ekstremt dyre” behandlinger. Anbefalingen er derfor ikke udtryk for, at Medicinrådet finder de samlede omkostninger til disse behandlinger rimelige, understreger rådet.

For patienter, som opnår bedring af anæmi, forventes forbedringen at være vedvarende og potentielt livslang. Medicinrådet anslår, at otte-ti patienter aktuelt vil være kandidater til pegcetacoplan, og cirka en ny patient vil komme til hvert andet år.

Pegcetacoplan, som er indholdsstoffet i Aspaveli, fungerer ved at bremse en del af kroppens immunsystem, der kaldes komplementsystemet. Dette hjælper med at mindske ødelæggelsen af blodceller, hvilket er et stort problem for folk med den sjældne blodsygdom. Ved at gøre dette, hjælper pegcetacoplan med at reducere symptomerne på PNH.

Behandlingen er godkendt til patienter på minimum 18 år, som fortsat har anæmi, selvom de har fået behandling med ravulizumab eller eculizumab i minimum tre måneder.