De to formænd for Medicinrådet, Jørgen Schøler Kristensen (til venstre) og Steen Werner Hansen.
Tre nye anbefalinger om ny medicin fra Medicinrådet
Efter nyt møde i Medicinrådet onsdag er rådet kommet med tre nye anbefalinger af ny medicin, to positive og en negativ.
Ja til middel til Cushings syndrom
Medicinrådet anbefaler lægemidlet osilodrostat til behandling af Cushings syndrom hos patienter, hvor fjernelse af den hormonproducerende tumor ikke har været mulig, og hvor behandling med midlerne ketokonazol eller metyrapon ikke har givet den ønskede effekt.
Cushings syndrom er den kliniske tilstand, som opstår, når kroppen gennem længere tid udsættes for forhøjede mængder af binyrebarkhormon (kortisol). Cushings syndrom kan skyldes forhøjet produktion af kortisol fra binyrerne (endogent Cushings syndrom), men det kan også opstå som følge af langvarig behandling med lægemidler. Patienter med Cushings syndrom kan få en række forskelligartede symptomer, for eksempel vægtøgning, forhøjet blodtryk, nedsat muskelstyrke, psykiske forstyrrelser, blødningstendens, dårlig sårheling, øget infektionsrisiko og knogleskørhed. Desuden har patienterne en større risiko for at udvikle diabetes.
Der er ca. 20-30 nye tilfælde om året af endogent Cushings syndrom i Danmark. Af disse antages det, at ca. 5-8 patienter er kandidater til medicinsk behandling.
Behandling med osilodrostat kan muligvis medføre, at flere patienter får et normalt kortisolniveau, end hvis de behandles med pasireotid, ketoconazol og metyrapon, som er de nuværende standardbehandlinger.
Datagrundlaget for vurderingen af osilodrostats effekt og bivirkninger er samlet set meget usikkert, vurderer Medicinrådet, da osilodrostat ikke er sammenlignet direkte med de lægemidler, der er standardbehandling i dag. Det er derfor ikke muligt med sikkerhed at vurdere, om osilodrostat er en lige så god eller bedre behandling end den nuværende standardbehandling. Det er heller ikke muligt at vurdere, om der er forskel på de bivirkninger, der kan opstå ved behandling med osilodrostat og behandling med ketoconazol og metyrapon. Behandling med pasireotid er forbundet med en øget risiko for udvikling af type 2-diabetes.
Osilodrostat er væsentligt dyrere end metyrapon og ketoconazol. Medicinrådet anbefaler derfor, at regionerne kun anvender osilodrostat til patienter, som ikke har effekt af metyrapon eller ketoconazol, eller som oplever uacceptable bivirkninger ved de to behandlinger.
Ja til middel som tillægsbehandling til SLE
Reumatologer kan se frem til at kunne tilbyde en ny tillægsbehandling i form af det monoklonale antistof Saphnelo (anifrolumab) til patienter med moderat til svær aktiv systemisk lupus erythematosus (SLE), der er autoantistof-positive.
Det sker, efter Medicinrådet kommer med en ny anbefaling på området efter årets sidste rådsmøde.
I vurderingen fremgår det, at Medicinrådet vurderer, at anifrolumabs effekt og bivirkningsbyrde er sammenlignelig med belimumab, som er den tillægsbehandling, patienterne kan få i dag.
Begge behandlinger kan reducere patienternes behov for glukokortikoid og mindske risikoen for sygdomsopblussen sammenlignet med ingen tillægsbehandlinger. Anbefalingen er derfor, at anifrolumab skal betragtes som ligestillet med belimumab, og at omkostningerne til behandlingerne er rimelige.
Medicinrådet anbefaler også, at der opsamles data for anvendelse og effekt af begge tillægsbehandlinger i DANBIO, hvor rådet efter tre år vil vurdere, om der er grundlag for en revurdering.
Saphnelo (anifrolumab) er et humant immunglobulin G1κ monoklonalt antistof, der binder til type I-interferonreceptoren (IFNAR1), og forhindrer signalering og biologisk aktivitet af receptoren. Saphnelo adskiller sig dermed fra belimumab, der er et B-celle depleterende lægemiddel, hvorfor det er muligt, at nogle patienter, der ikke har effekt af det ene lægemiddel, efterfølgende kan have effekt af det andet.
Der er mindre forskelle mellem indikationerne for anifrolumab og belimumab, hvor belimumab er indikeret til patienter med høj grad af sygdomsaktivitet (f.eks. positivt anti-dsDNA og lavt komplementniveau), mens anifrolumab er indikeret ved moderat til svær aktiv sygdom. I klinisk praksis vil det dog være de samme patienter, som vil være kandidater til begge behandlinger.
Nej til middel mod leversygdom
Medicinrådet anbefaler ikke behandling med lægemidlet odevixibat til patienter med progressiv familiær intrahepatisk kolestase (PFIC).
PFIC er en sjælden leversygdom, hvor galde ophobes i lever og blod, fordi kroppens evne til at udskille galden til tarmen er begrænset. Det fører til invaliderende kløe, hæmmet vækst, risiko for leverkræft og leversvigt inden voksenalderen. De fleste patienter har brug for en levertransplantation inden voksenalderen.
Odevixibat gives i tillæg til den nuværende standardbehandling, der består af kløestillende lægemidler, tilskud af vitaminer samt energitilskud.
Medicinrådet vurderer, at odevixibat i kombination med nuværende standardbehandling kan medføre en reduktion i graden af kløe, en reduktion i niveauerne af galdesyre og en normalisering af børns vækst. Datagrundlaget for behandlingens effekt er dog meget usikkert, fordi odevixibat kun er undersøgt hos få patienter i en begrænset periode. Derfor er det ikke dokumenteret, om odevixibat udskyder tiden til levertransplantation.
Medicinrådet vurderer, at omkostningerne til behandlingen er for høje, og opfordrer ansøger til at vende tilbage med en betydeligt lavere pris.
Medicinrådet behandlede også en ny behandlingsvejledning om spinal muskelatrofi (SMA)
Den kan du læse mere om her:
Nye studier tyder på, at flere patienter ser ud til at kunne have gavn af medicinsk behandling mod
Medicinrådet behandlede også vurderingen af lægemidlets Spravatos værdi. Midlet er til selvmordstruede.
Det kan du læse mere om her:
