SMA-patienter fra seksårsalderen og op har gavnlig effekt af lægemidlerne Spinraza (nusinersen) og Evrysdi (risdiplam), og derfor er Medicinrådet indstillet på at udvide målgruppen for disse behandlinger, hvis medicinalvirksomhederne til gengæld vil sænke priserne. Det skriver Medicinrådet i en pressemeddelelse efter rådsmødet onsdag 15. december og lægger dermed sit lod på vægten til de forestående prisforhandlinger.
SMA dækker over sværhedsgrader, der spænder fra få ugers overlevelse til progredierende forværring af motoriske funktioner over mange år. Men i 2017 kom den første af de nuværende behandlinger, som kunne stoppe den stadige forværring og gøre, at nogle fik tabte funktioner tilbage. I dag er behandlingerne kun anbefalet til patienter under seks år, men den nye vejledning kan føre til, at langt flere patienter får adgang til behandling, men ifølge Medicinrådet vil en sådan anbefaling kræve prisreduktioner.
Den restriktive linje fra Medicinrådet gennem de seneste fem år har blandt andet ført til, at børn som 13-årige Benjamin hidtil ikke har kunnet få behandling, fordi han har været for gammel.
Benjamin fik konstateret muskelsvind, da han var cirka ti måneder gammel – nærmere spinal muskeltrofi type 2. Det gør, at han aldrig kommer til at gå, men han er en kvik ung mand og den dygtigste i hans klasse til flere fag, har hans far tidligere fortalt til Sundhedspolitisk Tidsskrift. Men den manglende behandling har gjort, at Benjamin ikke længere kan løfte sine arme, bruge en blyant og i nogen grad har mistet evnen til at spise selv.
Den nye udmelding fra Medicinrådet indeholder for mange uklarheder til, at Chris Nørregaard, der er far til Benjamin, får for store forhåbninger. For alt vil afhænge af, hvor man ender med at sætte aldersgrænsen næste gang, og hvilken pris man i dag vurderer er for høj.
“Vi er passivt positivt afventede, for vi er blevet skuffede før. Medicinrådet har før udvidet gruppen, men vi er blevet skilt fra hver gang, og i og med, at det er flere år siden, at Medicinrådet kom med sin første anbefaling, er Benjamin blevet dårligere i mellemtiden,” siger Chris Nørregaard.
Han frygter, at det kan være en gratis omgang at udvide målgruppen på betingelse af prisreduktioner, for dels er prisforhandlingerne hemmelige, så man i Danmark kan ende med endnu en begrænset udvidelse af målgruppen med henvisning til en pris, offentligheden ikke får adgang til. Og dels er målgruppen blevet ældre og dårligere siden sidst, og dem, der ikke blev inkluderet sidst, kan ende med ikke at blive det igen.
Chris Nørregaard er desuden skeptisk over for den danske sologang inden for medicin til sjældne sygdomme. I landene omkring os har man behandlet både børn og voksne med SMA i flere år, og Danmark en betydeligt mere restriktiv tilgang til behandling af SMA end de lande, vi normalt sammenligner os med. Chris Nørregaard har sine tvivl om, hvorvidt regionernes indkøbsorganisation Amgros vil kunne hente særlige rabatter hjem mod et løfte om at udvide målgruppen, for med mindre Danmark hidtil har fået en væsentligt dyrere pris end landene omkring os, vil der ikke være meget at hente for virksomhederne på et lille marked som det danske.
“Som man har ageret indtil videre, vil de små patientgrupper altid tabe. Det vil alt andet lige altid være dyrere at udvikle medicin til små patientgrupper, og sammenlagt med den langsommelige dataindsamling får man en automatisk udregning, hvor de små patientgrupper altid vil tabe, og det undrer mig, at vores politikere ikke har gjort sig selv det bevidst. Jeg synes endnu engang, at man tager vores børn som gidsler. Vi er bekymrede for, at man fastholder status quo, samtidig med, at man udadtil lader vide, at man har flyttet sig. Der er nogle mekanismer i det her, der er meget uigennemsigtige, og jeg synes stadig ikke, at Danmark kan være det bekendt. Hvis det ikke er velfærdssamfundets opgave at tage sig af børn med muskelsvind, så ved jeg ikke, hvad velfærdssamfundets opgave er,” siger Chris Nørregaard.
Når alt det er sagt, så håber Benjamins far inderligt, at det lykkes denne gang.
“Jeg kan kun forholde mig til de data, der ligger, og de viser, at behandlingen vil give en stabilisering af Benjamins tilstand, og selv om det er et andet udgangspunkt end sidst, er der stadig masser at kæmpe for. Han kan spille computer og spise visse ting selv. Vi har i hele Benjamins levetid haft fokus på kost, træning og udstrækning, så han har et godt udgangspunkt, så hvis man ser på data, vil der forventeligt være en stor effekt af behandling. Effekten vil være mindre, end den ville have været for fem år siden, og om fem år vil den være mindre igen,” siger Chris Nørregaard.
"Efterspurgt i årevis"
Medicinrådet har altid forklaret den restriktive linje med, at der har været manglende evidens for, at behandlingen kan hjælpe større børn, unge og voksne. Jørgen Schøler Kristensen, formand for Medicinrådet, hilser da også den nye dokumentation velkommen.
"Det er godt, at vi nu endelig har fået mere dokumentation, der tyder på, at medicinsk behandling kan gavne børn fra seks år og voksne ved at stabilisere deres sygdom. Det har vi efterspurgt i årevis," siger han. Han tilføjer, at dokumentationen for effekt stadig er svag – særligt for behandling af voksne patienter.
En udvidelse af anbefalingerne kan betyde, at op til seks gange så mange SMA-patienter kommer i medicinsk behandling, fortæller Steen Werner Hansen, som deler formandskabet for Medicinrådet med Jørgen Schøler Kristensen.
"Derfor vil vores anbefalinger til disse patienter også afhænge af, om lægemiddelvirksomhederne vil sænke priserne på behandlingerne væsentligt, nu hvor de har udsigt til et større marked," siger han.
Den nye behandlingsvejledning har været et år undervejs, og i den periode har fagudvalget og Medicinrådet foretaget en omfattende gennemgang af nye studier af medicinsk behandling af SMA. Her har man fundet, at der er påvist behandlingseffekt hos en større gruppe, end man hidtil har kendt til, men altså ikke så overbevisende, at effekten kan måle sig med de omkostninger, der vil følge med en udvidelse af målgruppen til de nuværende priser.
Baggrunden for behandlingsvejledningen er, at der de seneste år er kommet tre lægemidler på markedet til behandling af den invaliderende muskelsvindsygdom, nemlig Spinraza (nusinersen), Evrysdi (risdiplam og Zolgensma (onasemnogene abeparvovec). Sidstnævnte er foreløbig kun godkendt til små børn af EMA, og derfor er der ikke tale om en udvidelse af målgruppen for den behandling.
Regionernes indkøbsorganisation Amgros indhenter nu nye pristilbud på Spinraza, Zolgensma og Evrysdi. På baggrund af pristilbuddene vil rådet på et senere rådsmøde tage stilling til om og hvordan, at anbefalingerne skal udvides.
Lettelse efter fem års kamp
Muskelsvindfondens formand Simon Toftgaard Jespersen er spændt på, hvad pristilbuddene vil føre med sig.
"Medicinrådet har uden forbehold for andet end prisen anerkendt, at langt de fleste mennesker med SMA uanset alder og type kan have gavn af de nye behandlinger. Det er vi efter fem års hård kamp utroligt lettede over,” siger han og fortsætter:
”Nu ligger der et enormt etisk ansvar på medicinalindustrien skuldre, så prisen ikke skal være den eneste årsag til, at vi fortsat skal stå uden for behandling. Eftersom datagrundlaget ikke er helt så tydeligt for visse grupper, er det kun rimeligt, at industrien går på kompromis med deres høje priser for at få alle i behandling.”
