På den europæiske neurologikongres EAN i sommer blev der præsenteret en række studier af nye behandlinger mod myasthenia gravis. Det er en sjælden sygdom, hvor immunforsvaret forstyrrer forbindelsen mellem nerver og muskler. Det kan blandt andet medføre muskelsvaghed, synkebesvær og problemer med at trække vejret.
Et af studierne var fase III-studiet ADAPT-SERON. Det viser, at Vyvgart kan mindske symptomerne hos patienter, som ikke har antistoffer rettet mod den såkaldte acetylkolinreceptor, AChR. Receptoren sidder på muskelcellerne og gør det muligt for nerverne at sende besked til musklerne om at bevæge sig.
Antistoffer mod AChR findes hos størstedelen af patienterne med myasthenia gravis. Patienter uden antistofferne kaldes AChR-negative. De har ikke tidligere været omfattet af de studier, som dokumenterede effekten af Vyvgart.
Lægemidlet har tidligere vist effekt hos patienter med AChR-antistoffer, men Medicinrådet har afvist at indføre behandlingen som standardtilbud til denne patientgruppe.
De nye resultater giver håb for de AChR-negative patienter, siger Josefine Jul Jarbæk Nielsen, der har bidraget til studiet. Hun er læge og postdoc ved Neurologi på Aarhus Universitetshospital.
”Det er et positivt resultat til gruppen af seronegative patienter, der tit har været overset,” siger hun.
Patienterne vurderede deres symptomer
ADAPT-SERON omfattede 119 patienter, som alle var AChR-negative. Nogle havde andre antistoffer, mens man hos andre ikke kunne finde nogen af de tre kendte typer antistoffer, der forbindes med sygdommen. AChR-negative patienter udgør omkring 15 til 20 procent af patienterne med generaliseret myasthenia gravis, hvor muskelsvagheden rammer flere dele af kroppen.
I den første del af studiet blev patienterne ved lodtrækning fordelt til fire ugers behandling med enten Vyvgart eller placebo, som er en behandling uden aktivt lægemiddel. Behandlingen blev givet direkte i en blodåre én gang om ugen. Derefter blev patienterne fulgt i fem uger.
Studiets anden del er stadig i gang. Her ved både patienterne og forskerne, hvilken behandling der bliver givet, og patienterne kan vælge at blive fulgt i op til to år.
Forskerne målte først og fremmest effekten ved hjælp af en skala, hvor patienterne besvarer otte spørgsmål om, hvor meget sygdommen påvirker deres hverdag. Spørgsmålene handler blandt andet om tale, synkning, vejrtrækning og evnen til at udføre almindelige aktiviteter. Jo lavere en score, desto færre symptomer har patienten.
Vyvgart mindskede symptomerne
Efter fire uger var patienternes score i gennemsnit faldet med 3,35 point med Vyvgart mod 1,90 point med placebo. Forskellen mellem grupperne var 1,45 point. Resultatet var statistisk sikkert, hvilket betyder, at det med stor sandsynlighed ikke skyldtes tilfældigheder.
Josefine Jul Jarbæk Nielsen vurderer, at forbedringen er stor nok til at have betydning for patienterne i hverdagen. Hun understreger samtidig, at skalaen ikke måler alle de måder, sygdommen kan påvirke patienterne på. En fordel ved den er dog, at den er gennemprøvet og gør det muligt at sammenligne resultater fra forskellige studier.
Nye behandlinger er blevet afvist
I de seneste år er der udviklet flere nye lægemidler mod myasthenia gravis. Det afspejlede sig også i de mange studier, der blev præsenteret på EAN i sommer.
Medicinrådet har hidtil vurderet to af de nyere behandlinger, men afvist at anbefale dem som standardbehandling. I 2024 afviste rådet Vyvgart til patienter med AChR-antistoffer, og i 2025 blev Zilbrysq (zilocoplan) afvist. I begge tilfælde vurderede Medicinrådet, at prisen var urimelig høj i forhold til behandlingens effekt. Behandling med eksempelvis Vyvgart forventes som udgangspunkt at skulle fortsætte resten af livet.
Afvisningerne ærgrer John Vissing, der er overlæge og professor ved Nerve- og Muskelsygdomme på Rigshospitalet.
”Det betyder selvfølgelig, at de danske patienter får en dårligere behandling, end de kunne have fået. Men jeg mener ikke, at der er brug for en bred anbefaling af de nye lægemidler til alle med myasthenia gravis. Det vil være fint, hvis de hårdest ramte patienter kunne få adgang til de nye behandlinger, men de fleste vil godt kunne behandles med standardbehandling,” siger John Vissing.
Standardbehandlingen består i dag blandt andet af medicin, der forbedrer forbindelsen mellem nerver og muskler, binyrebarkhormon og andre lægemidler, som dæmper immunforsvaret. Behandlingerne kan gives hver for sig eller kombineres.
Læge: Vi kan ikke være tilfredse
Josefine Jul Jarbæk Nielsen mener ligesom John Vissing, at der er behov for at gøre Vyvgart tilgængeligt for udvalgte danske patienter. Det gælder især patienter, som ikke har tilstrækkelig gavn af de nuværende behandlinger, eller som får alvorlige bivirkninger.
Hun peger på, at en mulig vej kan være at søge Medicinrådet om at bruge Vyvgart tidligt i sygdomsforløbet og i en begrænset periode frem for at give behandlingen resten af patientens liv. Der mangler dog fortsat data, som kan dokumentere effekten af denne fremgangsmåde.
Artiklen er en omskrevet version af artiklen Afvist lægemiddel til myasthenia gravis viser effekt i ny patientgruppe på Neurologisk Tidsskrift
