EMA anbefaler ny genterapi til en særlig gruppe patienter med blærekræft

Det Europæiske Lægemiddelagentur, EMA, anbefaler en betinget markedsføringstilladelse for Adstiladrin (nadofaragene firadenovec).

Behandlingen er rettet mod voksne patienter med en særlig form for blærekræft, hvor sygdommen sidder i blærens slimhinde og ikke er vokset ned i blæremusklen. Den gives til patienter, hvor standardbehandlingen med BCG ikke længere virker. BCG er en behandling, der gives direkte i blæren for at aktivere kroppens immunforsvar mod kræftcellerne.

EMA’s anbefaling bygger på et studie med 103 patienter. Her forsvandt tegnene på kræft hos 53,4 procent af patienterne efter behandlingen. Det vil sige, at lægerne ikke længere kunne finde sygdommen hos lidt over halvdelen. Hos de patienter, der havde effekt, holdt virkningen typisk i 9,7 måneder. Studiet kan ses her: NCT02773849 på ClinicalTrials.gov.

Adstiladrin er en form for genterapi. Det betyder, at behandlingen bruger et uskadeliggjort virus som transportmiddel til at få genetisk materiale ind i cellerne i blæren. Cellerne begynder derefter at danne et protein, interferon alfa-2b, som kan aktivere kroppens eget immunforsvar til at angribe kræftcellerne.

De mest almindelige bivirkninger er gener fra blæren og urinvejene. Det kan være udflåd efter behandlingen, blærekramper, pludselig vandladningstrang, smerter ved vandladning, blod i urinen og urinvejsinfektion. Nogle patienter får også træthed, feber, kulderystelser, hovedpine eller diarré.

Der er tale om en betinget markedsføringstilladelse. Det gives til lægemidler, hvor der er et stort behov for nye behandlinger, og hvor fordelene ved at tage behandlingen i brug vurderes at være større end usikkerheden ved, at der stadig mangler flere data. Det betyder, at virksomheden bag lægemidlet, Ferring Pharmaceuticals A/S, senere skal fremlægge mere omfattende resultater.

Anbefalingen blev givet på et møde i EMA’s lægemiddeludvalg CHMP den 26. marts. Den endelige afgørelse skal træffes af Europa-Kommissionen, før behandlingen kan tages i brug i EU.

Virtuel debat – se del 1 og vær med til del 2

Medicinske Tidsskrifter inviterer til politisk debat om fremtidens vurdering og prioritering af ny medicin

 Moderne medicin rummer nye muligheder for behandling, men en række udfordringer står i vejen for, at vi til fulde udnytter mulighederne for personlig medicin, skræddersyet behandling og rationel anvendelse af lægemidler.

Vi samler klinikere, videnskabelige selskaber, myndigheder, politikere, patientforeninger og andre nøgleaktører til en debat om, hvordan man skaber bedre og hurtigere veje til ibrugtagning af ny medicin, så faglighed og patientbehov inden for sundhedsvæsenets økonomiske rammer er i balance – i takt med at behandlingsmulighederne udvikler sig.

Næste del er en politisk debat om samme emne.

Torsdag den 23. april kl. 15-17.30 – om løsningerne (ny dato på grund af folketingsvalg)

Tilmeld dig den politiske debat

Vi håber, at du har lyst til at deltage, og du er velkommen til at dele invitationen med kolleger.

Optagelsen af "Ånden i ordinationsretten – del 1" fra 19. marts med klinikerne kan ses eller genses her: