Sygdommen er arvelig og rammer næsten kun drenge. Den begynder typisk i to til fem-årsalderen og fører til, at musklerne gradvist svækkes. Mange mister evnen til at gå i barndommen, og sygdommen forkorter livet til omkring 30 år. I Danmark lever cirka 160 patienter med diagnosen.
I dag behandles børnene med binyrebarkhormon – typisk prednisolon eller deflazacort – som kan bremse sygdommen, men også giver betydelige bivirkninger, blandt andet hæmmet vækst.
Det nye lægemiddel, vamorolon (Agamree), er udviklet af Santhera Pharmaceuticals og gives som en daglig mikstur. Målet er at opnå samme effekt med færre bivirkninger.
Medicinrådet vurderer dog, at det endnu ikke er dokumenteret godt nok, at behandlingen virker lige så godt som den nuværende.
"Der er ingen tvivl om, at denne patientgruppe har et stort behov for bedre behandlinger," siger Medicinrådets forperson Birgitte Klindt Poulsen til Medicinrådets hjemmeside.
"Men desværre har virksomheden bag vamorolon kun meget begrænset dokumentation for, at lægemidlet gavner patienterne," siger hun og fortsætter: "Det betyder, at vi på nuværende tidspunkt ikke kan anbefale vamorolon."
Rådet peger samtidig på, at prisen er markant højere end den behandling, patienterne allerede får.
Et behandlingsforløb med vamorolon er beregnet til omkring 4,3 millioner kroner over 22 år. Det er en merudgift på cirka 3,7 til 4,2 millioner kroner pr. patient sammenlignet med den nuværende behandling. Den reelle pris er dog lavere end listeprisen, fordi regionernes indkøbsorganisation Amgros har forhandlet en rabat med virksomheden. Rabatten er dog fortrolig, og det betyder, at hverken offentligheden eller klinikere kender den faktiske pris.
Medicinrådet vurderer samlet, at omkostningerne ikke står mål med den usikre effekt.
Studier med få patienter og korte forløb
Vurderingen bygger især på et klinisk studie, VISION-DMD, hvor 121 drenge i alderen 4 til 7 år blev fulgt i 24 uger. Her blev vamorolon sammenlignet direkte med prednisolon og placebo.
Begge behandlinger forbedrede børnenes muskelfunktion sammenlignet med placebo. Men i direkte sammenligning klarede vamorolon sig dårligere på mindst ét centralt mål for funktion – hvor hurtigt børnene kunne gå op ad trapper.
På andre mål var forskellene mindre, men gennemgående viste resultaterne en tendens til lavere effekt med vamorolon.
Derudover bygger vurderingen på en indirekte sammenligning med et andet studie, FOR-DMD, hvor vamorolon er holdt op mod eksisterende behandlinger via statistiske modeller.
Den type sammenligning er mere usikker, fordi patienterne ikke er behandlet i samme studie, og resultaterne derfor påvirkes af forskelle mellem grupperne.
Medicinrådet peger derfor på, at datagrundlaget er begrænset og usikkert. Studierne omfatter få patienter, kun børn op til syv år og har kort opfølgning. Der mangler viden om langtidsvirkning og effekt hos ældre børn og voksne.
Mulige fordele – men ikke dokumenteret
Studierne peger på, at vamorolon muligvis giver færre bivirkninger, især i forhold til børns vækst. Det er også muligt, at behandlingen giver færre adfærdsændringer, men det er ikke dokumenteret tydeligt i studierne.
Til gengæld er der stadig bivirkninger, blandt andet infektioner, problemer med fordøjelsen og psykiatriske symptomer – som også ses ved den nuværende behandling.
Den samlede sundhedsgevinst vurderes til omkring 0,4 til 0,5 ekstra kvalitetsjusterede leveår, hvilket ifølge Medicinrådet svarer til en relativt begrænset forbedring i livskvalitet over et helt livsforløb.
Medicinrådet afviser ikke behandlingen endeligt, men opfordrer virksomheden til at vende tilbage med bedre dokumentation og en lavere pris. Hvis der kommer mere solide data for effekt og bivirkninger – og hvis prisen reduceres – kan lægemidlet blive taget op til vurdering igen.
