Trods længere overlevelse: Medicinrådet afviser dyr kræftbehandling

Et nyt og lavere pristilbud har ikke ændret Medicinrådets holdning. Rådet siger fortsat nej til at gøre den avancerede behandling CAR-T-celleterapi med lægemidlet Tecartus til et standardtilbud for voksne patienter med B-celle akut lymfatisk leukæmi, også kaldet B-ALL.

B-ALL er en aggressiv form for blodkræft, hvor kroppen danner for mange umodne hvide blodlegemer, som fortrænger de raske celler i knoglemarven.

Læger, der behandler sygdommen, havde ellers håbet, at Medicinrådet ville ændre beslutningen, da sagen blev taget op igen.

Da Medicinrådet i september sidste år første gang sagde nej til behandlingen for voksne patienter på 26 år og derover, opfordrede rådet firmaet bag lægemidlet til at komme tilbage med en lavere pris eller en bedre prisaftale. Det er nu sket, men Medicinrådet vurderer, at prisen stadig er for høj, og beslutningen fra 2025 står derfor ved magt.

Medicinrådet anerkender, at behandlingen kan forlænge patienternes liv betydeligt. Sammenlignet med den nuværende standardbehandling, som er kemoterapi, vurderer rådet, at patienterne i gennemsnit kan leve tre til fire år længere. Alligevel mener rådet, at udgiften ikke står mål med gevinsten, blandt andet fordi der er usikkerhed om, hvor stor effekten reelt er i praksis.

CAR-T-celleterapi er en meget avanceret form for immunterapi. Patientens egne immunceller bliver taget ud af kroppen, genetisk ændret på et laboratorium og derefter givet tilbage, så de bedre kan genkende og angribe kræftcellerne. Behandlingen er teknisk krævende og meget dyr.

Da Medicinrådet første gang sagde nej, kommenterede overlæge Andreja Dimitrijevic fra Hæmatologisk Afdeling X på Odense Universitetshospital beslutningen. Han sagde følgende:

”Jeg havde håbet, at vi kunne få lov til at give CAR-T-celleterapi til gruppen af voksne patienter med B-ALL. CAR-T-celleterapi har efterhånden været anvendt til gruppen af B-ALL-patienter over 26 år et godt stykke tid andre steder i verden, og resultaterne er gode.”

Tecartus har en officiel listepris på omkring 2,5 millioner kroner per patient. Hvis behandlingen blev indført som standard i Danmark, vurderes det, at den samlede merudgift for sundhedsvæsenet ville være cirka 2,2 millioner kroner per patient sammenlignet med den nuværende behandling. Der er forhandlet en rabat, men størrelsen på rabatten er fortrolig og derfor ikke offentligt kendt.

I dag bliver voksne patienter med B-ALL, hvor sygdommen enten er vendt tilbage efter behandling eller ikke reagerer på behandling, behandlet med forskellige former for kemoterapi. Nogle yngre patienter i god fysisk form, som responderer godt på kemoterapi, kan efterfølgende tilbydes en allogen stamcelletransplantation. Det er en behandling, hvor patienten får stamceller fra en donor, typisk en rask person, for at genopbygge et nyt og sundt immunsystem.

For den samlede gruppe af voksne patienter med tilbagevendende eller behandlingsresistent B-ALL er prognosen dog alvorlig. Halvdelen af patienterne lever i dag kun seks til syv måneder efter diagnosen i denne fase. Blandt de patienter, der kan gennemføre en stamcelletransplantation, er udsigterne bedre. Omkring halvdelen af dem er stadig i live fem år efter transplantationen.

Behandlingen Tecartus er undersøgt i et såkaldt fase II-studie, der hedder ZUMA-3. Et fase II-studie er et relativt tidligt studie, hvor man undersøger, om en behandling virker, men uden at sammenligne direkte med en kontrolgruppe. Medicinrådet har derfor sammenlignet resultaterne fra ZUMA-3 med resultater fra et andet studie, INO-VATE, hvor patienter fik kemoterapi eller et andet målrettet lægemiddel.

Medicinrådet peger på, at det er svært at sammenligne de to studier direkte. Blandt andet fordi den kemoterapi, som bruges i Danmark i dag, generelt er bedre end den kemoterapi, der blev brugt i det udenlandske studie. Derfor kan forskellen mellem CAR-T-behandling og kemoterapi i virkeligheden være mindre end den ser ud i studierne.

På trods af usikkerhederne når Medicinrådet frem til, at behandlingen i gennemsnit kan forlænge livet med tre til fire år og give en samlet sundhedsgevinst svarende til 2,5 til 3,3 kvalitetsjusterede leveår. Et kvalitetsjusteret leveår er et mål, der både tager højde for, hvor længe man lever, og hvordan livskvaliteten er i perioden.

Tecartus er godkendt i Europa til behandling af både B-ALL og en anden type blodkræft, mantlecellelymfom. Godkendelsen for B-ALL er betinget af, at firmaet løbende indsamler og afleverer data om langtidsvirkning og bivirkninger fra ZUMA-3-studiet.

På det samme møde vurderede Medicinrådet også behandlingen til patienter med mantlecellelymfom, hvor sygdommen er vendt tilbage eller ikke reagerer på tidligere behandling. Også her sagde rådet nej til at anbefale CAR-T-celleterapi som standardbehandling.

CAR-T-celleterapi er et område i hastig udvikling. I flere kræftformer tyder langtidsdata fra internationale studier på, at behandlingen hos nogle patienter kan give meget lange perioder uden sygdom og i enkelte tilfælde måske fungere som en egentlig helbredende behandling. Det gælder blandt andet ved knoglemarvskræft og diffust storcellet B-cellelymfom.

I Danmark har børn og unge med B-ALL op til 25 år haft adgang til CAR-T-celleterapi siden 2019. Denne mulighed gælder dog fortsat ikke for voksne patienter.

Artiklen er en omskrevet version af artiklen Medicinrådet holder fast: Voksne patienter med B-ALL får ikke adgang til CAR-T-celleterapi på Hæmatologisk Tidsskrift