Patienter med knoglemarvskræft får nu et nyt behandlingsvalg, når sygdommen vender tilbage efter første behandlingsforløb. Medicinrådet anbefaler selinexor i kombination med bortezomib og dexamethason, og behandlingen bliver dermed et ekstra træk i behandlingsforløbet, når de almindelige muligheder ikke længere virker.
Knoglemarvskræft, også kaldet myelomatose, er en kronisk kræftsygdom i knoglemarven. Den kan give knoglebrud, blodmangel, nyrepåvirkning, smerter, træthed og svækket immunforsvar. Sygdommen kan ikke helbredes, men der findes mange behandlinger, som kan holde den i ro og forlænge livet. I Danmark lever omkring 3.400 mennesker med diagnosen, og hvert år har omtrent 400 behov for behandling.
Selinexor gives som tablet én gang om ugen sammen med bortezomib og dexamethason. Kombinationen kaldes SelBorDex. Den er målrettet patienter, hvor sygdommen er begyndt at udvikle sig igen, og hvor tidligere behandling med lenalidomid ikke længere virker. Den kan også bruges, hvis patienten ikke kan få behandling med et CD38-antistof, som ellers er en central del af standardbehandlingen i dag.
Selvom behandlingen formelt kan bruges efter første behandlingsforløb, forventes den især taget i brug i tredje behandlingslinje, fordi mange patienter i dag får CD38-baseret behandling i anden linje. Ifølge vurderingsmaterialet drejer det sig om cirka 165 patienter om året, hvoraf omtrent 100 er resistente over for lenalidomid. Derudover vurderes cirka 15 procent ikke tidligere at have fået CD38-antistoffer.
Medicinrådet vurderer, at effekten på overlevelse og sygdomskontrol er på niveau med de nuværende behandlinger, som blandt andet inkluderer carfilzomib med dexamethason og pomalidomid med bortezomib og dexamethason. Det betyder, at SelBorDex ikke giver bedre resultater end de eksisterende muligheder, men at den fungerer som et værdifuldt alternativ for patienter, som har brug for endnu et behandlingsspor.
Patienterne forventes i gennemsnit at være i behandling i omkring 10 måneder. Ifølge Medicinrådet svarer det til lægemiddeludgifter på cirka 670.000 kroner. Priserne er beregnet ud fra offentlige listepriser, og der er forhandlet en fortrolig rabat, som betyder, at de reelle udgifter er lavere. Rådet peger på, at kombinationen samlet set er billigere end en af de nuværende standardbehandlinger (carfilzomib med dexamethason), mens den er dyrere end en anden (pomalidomid med bortezomib og dexamethason). Regionerne anbefales derfor at bruge den behandling, der samlet set har den laveste omkostning for den enkelte patient.
Bivirkningerne ved SelBorDex adskiller sig fra de nuværende behandlinger, men vurderes samlet set hverken at være værre eller bedre. Typiske gener kan være træthed, kvalme og lavt antal blodceller, og derfor kan lægerne justere dosis efter behov.
Medicinrådet vurderer, at dokumentationen er solid, og har ikke fundet væsentlige usikkerheder, som kan ændre konklusionen. Den samlede vurdering er, at SelBorDex er på niveau med eksisterende standardbehandlinger både i effekt og bivirkninger, men til en pris, der samlet set vurderes at være konkurrencedygtig.
Læs anbefalingen her
Nyt lægemiddel mod høretab til børn med kræft afvist – effekten vurderes for lille i Danmark
Børn og unge, der får kræftbehandling med cisplatin, får ikke adgang til natriumthiosulfat gennem sygehusene. Medicinrådet har besluttet ikke at anbefale lægemidlet, som skulle forebygge høretab i forbindelse med kemoterapi.
Cisplatin er en velkendt og effektiv kræftbehandling, som anvendes hos børn og unge med forskellige solide tumorer. En kendt bivirkning er risiko for høretab, og undersøgelser viser, at op mod 60 procent af patienterne kan opleve påvirket hørelse under og efter behandlingen.
I Danmark følges hørelsen tæt under kræftbehandling, og hvis der ses tegn på begyndende høretab, ændrer lægerne dosis eller skifter til en anden behandling, eksempelvis carboplatin. Derfor udvikler de fleste børn kun mildt høretab, og i langt de fleste tilfælde er der ikke behov for høreapparat eller implantat.
Natriumthiosulfat har i studier vist, at det kan halvere risikoen for høretab. Medicinrådet vurderer dog, at effekten for danske patienter sandsynligvis vil være mindre end i de internationale studier, fordi behandlingsstrategien i Danmark allerede mindsker risikoen. Derudover er der usikkerhed om, hvor stor betydning et mildt høretab har for livskvaliteten, da der mangler data, som afspejler danske forhold.
Behandlingen kræver også præcis timing. Natriumthiosulfat skal gives seks timer efter cisplatin, for at det virker uden at påvirke kræftbehandlingen, hvilket kan være en praktisk udfordring i travle kræftforløb hos børn.
Prisen spiller også ind. Ifølge Medicinrådets materiale koster behandlingen omkring 990.000 kroner per patient baseret på listepris. Der er forhandlet rabat, men selv med lavere faktisk pris vurderer rådet, at udgiften er for høj i forhold til den forventede gevinst for patienterne i Danmark.
Samlet vurderer Medicinrådet, at selv om natriumthiosulfat kan reducere risikoen for høretab, er gevinsten usikker og begrænset, når man sammenholder det med danske behandlingsrutiner og omkostningerne. Derfor anbefales lægemidlet ikke som standardbehandling.
Læs vurderingen her
Ingen anbefaling til ny medicin mod fremskreden nyrekræft
En ny behandling til personer med fremskreden nyrekræft, belzutifan (Welireg), bliver ikke taget i brug i det offentlige sundhedsvæsen. Medicinrådet vurderer, at effekten er for usikker og for lille i forhold til prisen.
Belzutifan er udviklet til voksne med metastatisk clearcelle-nyrekræft, hvor sygdommen er blevet værre trods flere tidligere behandlinger. Gruppen omfatter patienter, som allerede har fået immunterapi og mindst to målrettede kræftbehandlinger. Det er en fase i sygdomsforløbet, hvor mulighederne i forvejen er begrænsede, og patienterne ofte er hårdt ramte.
Nyrekræft i fremskreden form har en dårlig prognose, og fem år efter diagnose er det kun omkring en fjerdedel af patienterne, der stadig er i live. Sygdommen kan give træthed, vægttab, smerter og påvirke både funktionsevne og livskvalitet markant.
Kliniske studier viser, at belzutifan kan bremse sygdommens udvikling lidt længere end den nuværende standardbehandling. Til gengæld er der endnu ikke dokumentation for, at det forlænger livet. Medicinrådet vurderer, at den mulige gevinst i overlevelse ligger i spændet fra ingen gevinst til et halvt ekstra leveår, og gevinsten i livskvalitet vurderes tilsvarende lille og usikker.
Belzutifan har bivirkninger, der ligner dem, der ses med eksisterende behandlinger. En mulig fordel er, at risikoen for betændelse i lungerne (pneumonitis) ser ud til at være lavere. Denne bivirkning kan være alvorlig, og det tæller derfor positivt i vurderingen – men ikke nok til at ændre den samlede anbefaling.
Økonomisk er det en dyr behandling. En gennemsnitlig patient forventes at være i behandling i omkring 20 måneder, hvilket svarer til en udgift på cirka 1,7 millioner kroner baseret på offentlige listepriser. Da nuværende behandlinger også koster, lander merudgiften ved at vælge belzutifan på omkring 1,6 millioner kroner per patient. Der er forhandlet en fortrolig rabat, som gør prisen lavere, men selv med rabatten mener Medicinrådet, at forholdet mellem pris og sundhedsgevinst ikke hænger sammen.
Rådet peger samtidig på betydelig usikkerhed i data, da det endnu ikke er vist, at belzutifan faktisk forlænger livet. Derfor vurderes det, at merudgiften ikke er rimelig, og medicinen anbefales ikke som en del af standardbehandlingen.
Beslutningen betyder, at patienter i Danmark fortsat vil få de nuværende behandlinger, også i senere linjer, hvor sygdommen er fremskreden. Belzutifan kan dog fortsat søges via enkelttilskud i helt særlige tilfælde, hvis læger vurderer, at det er den bedste mulighed for en konkret patient.
Læs vurderingen her
Eksisterende lungekræftmedicin får nej til tidligere brug
Medicinrådet siger nej til at udvide brugen af kræftmedicinen osimertinib (Tagrisso) til en ny gruppe patienter med ikke-småcellet lungekræft.
Det drejer sig om personer, der har en særlig genetisk forandring i kræftcellerne (EGFR-mutation), og hvor sygdommen er lokal, men ikke kan fjernes ved operation. I dag får patienterne kemoterapi og strålebehandling og kan i mange tilfælde få en længere pause uden kræftbehandling bagefter.
Virksomheden ønskede, at osimertinib skulle bruges som tillægsbehandling umiddelbart efter kemoterapi og stråler, i stedet for først når sygdommen vender tilbage.
Rådet siger nej.
Ifølge Medicinrådets vurdering kan tidlig behandling med osimertinib godt udskyde, at kræften vender tilbage. Men det er stadig uklart, om patienterne lever længere af den grund. Samtidig betyder den tidligere behandling, at patienterne mister en behandlingsfri periode, som mange ellers får på over et år. Det kan have stor betydning i en hverdag præget af træthed, vejrtrækningsproblemer og påvirket livskvalitet.
Derudover er omkostningerne høje. Patienterne forventes i gennemsnit at skulle være i behandling i fem år, hvilket svarer til en udgift på omkring 2,1 millioner kroner pr. patient baseret på listepriser. Selvom der er givet rabat, ligger meromkostningen i størrelsesordenen én million kroner sammenlignet med den nuværende praksis, hvor medicinen først gives ved tilbagefald.
Medicinrådet vurderer derfor, at usikkerheden om den reelle gevinst ikke står mål med den højere pris og den længere tid i behandling. Rådet skriver, at det fortsat er uklart, om behandlingen faktisk forlænger livet, og at de kliniske studier ikke afspejler danske forhold.
Rådet opfordrer virksomheden til at vende tilbage med nye data, når der er længere opfølgning på studierne.
Læs vurderingen her
Nyt middel til svær epilepsi hos børn får nej
Et nyt lægemiddel til børn og unge med en af de mest alvorlige former for epilepsi, Lennox-Gastaut syndrom, bliver ikke taget i brug i det offentlige sundhedsvæsen. Medicinrådet anbefaler ikke fenfluramin (Fintepla) som tillæg til den eksisterende behandling.
Lennox-Gastaut syndrom begynder typisk i førskolealderen og giver hyppige, alvorlige anfald – ofte flere gange dagligt. Mange mister pludseligt muskelkontrollen og falder om, og sygdommen er ofte ledsaget af udviklingshæmning og behov for omfattende støtte og overvågning i hverdagen. Behandlingen handler om at mindske antallet af anfald og give så stabil hverdag som muligt.
Studier viser, at fenfluramin kan hjælpe nogle patienter. Omkring hver tredje oplever, at antallet af pludselige faldanfald bliver halveret, og omsorgspersoner rapporterer markante forbedringer i helbredstilstand hos en lignende andel. Medicinrådet vurderer, at der kan være en gevinst i livskvalitet og levetid, anslået til omkring 0,2-0,4 kvalitetsjusterede leveår.
Men der er stor usikkerhed om, hvor stor forbedringen faktisk er. De beregnede gevinster bygger delvist på vurderinger fra raske personer om, hvordan det ville være at leve med sygdommen, og det kan betyde, at effekten enten er overvurderet eller undervurderet.
Fenfluramin kan give bivirkninger som nedsat appetit og træthed, og som ved anden epilepsimedicin kan der også opstå mere alvorlige bivirkninger. De vurderes dog ikke at være mere alvorlige end ved eksisterende behandlinger.
Økonomien spiller også en væsentlig rolle. Årlig pris ligger mellem cirka 140.000 og 450.000 kroner afhængigt af patientens vægt. Der er forhandlet rabat, men den reelle pris er fortrolig. Rådet vurderer, at merudgifterne samlet set ikke står mål med gevinsten for patientgruppen.
Samlet konkluderer Medicinrådet, at fenfluramin kan hjælpe enkelte patienter, men at den samlede sundhedsgevinst er for usikker og for dyr i forhold til udbyttet. Derfor anbefales medicinen ikke som standardbehandling.
Læs vurderingen her
Rekommandationer, der blev vedtaget på mødet
Psoriasis - find rekommandationen her.
HER2-positiv brystkræft - find rekommandationen her.
Nyrekræft - find rekommandationen her.
