Thomas Lund, overlæge på Hæmatologisk Afdeling X i Odense, vurderer, at DaraLenDex både er skånsom og virker godt. Han forventer, at langt de fleste ældre patienter, som ikke kan få stamcelletransplantation, fremover vil få tilbudt netop denne behandling.
Tredje gang er lykkens gang: Medicinrådets anbefaling af middel mod knoglemarvskræft vækker stor glæde
Nu har Medicinrådet åbnet op for, at patienter med nydiagnosticeret myelomatose, som ikke er egnede til højdosis kemoterapi med stamcellestøtte, kan behandles med Darzalex (daratumumab) i kombination med lenalidomid og dexamethason (DaraLenDex). Det er en behandling, som læger og patienter har sukket efter at få lov til at tage i bruge i flere år, og anbefalingen vækker derfor stor glæde.
Medicinrådet vurderede første gang DaraLenDex tilbage i januar 2023. Dengang afviste rådet behandlingen med begrundelsen, at den ville være forbundet med for høje omkostninger for sundhedsvæsenet. Afgørelsen blev mødt med frustration og harme hos læger og patientrepræsentanter. I januar 2024 blev anbefalingen revurderet, men Medicinrådet fandt ikke anledning til at ændre anbefalingen – og det til trods for, at firmaet havde budt ind med en ny pris.
Men nu har piben fået en anden lyd. Her i tredje runde har Medicinrådet besluttet at anbefale DaraLenDex. Og den beslutning bliver taget rigtig positivt imod.
”Det er en glædelig nyhed for landets myelomatosepatienter, at DaraLenDex nu er godkendt i første linje svarende til internationale anbefalinger,” siger Ida Bruun Kristensen, overlæge ved Hæmatologisk Afdeling X på Odense Universitetshospital (OUH) og forperson for Dansk Myelomatose Studiegruppe (DMSG).
Det er hendes kollega, Thomas Lund, overlæge på Hæmatologisk Afdeling X ved OUH, helt enig i.
”Det er rigtig godt. DaraLenDex er en veltålt og effektiv behandling, som jeg forventer, at hovedparten af de ældre, ikke-transplantationsegnede patienter kommer til at få fremover, siger han.
Det er prisen, som har været tungen på vægtskålen. Medicinrådet skriver, at en anbefaling af DarLenDex med nuværende pristilbud samlet set forventes at medføre væsentlige besparelser i sundhedsvæsenet, og derfor anbefaler Medicinrådet DaraLenDex, lyder det.
Med anbefalingen forventer Medicinrådet, at 90 procent af patienter med nydiagnosticeret myelomatose, som ikke er kandidater til højdosis kemoterapi med stamcellestøtte, fremover vil modtage en daratumumab-baseret behandling i første linje.
Ude med riven
Da Medicinrådet tilbage i januar 2023 for første gang afviste DaraLenDex skabte det, som nævnt, stor furore. I en kaldte professor og overlæge Torben Plesner fra hæmatologisk afdeling på Vejle Sygehus afvisningen for et kæmpe tab og rådets beslutning for chokerende. Indignationen var ikke til at tage fejl af.
”Ud fra en faglig vurdering giver rådets beslutning ingen mening, men hvis man anskuer processen som en gidselaktion, hvor rådet kæmper med et medicinalfirma om prisen på et lægemiddel med patienterne som gidsler, så giver det perfekt mening. Men det er meget ubehageligt, at patienternes liv sættes på spil i denne kamp,” lød det dengang.
På det seneste rådsmøde i januar valgte Medicinrådet at stadfæste afvisningen af immunterapien Dar...
Dansk Myelomatose Forening var ligeledes ude med riven, og mente, at Medicinrådet i sin vurdering havde underkendt den overlevelsesgevinst, der var forbundet med behandlingen. En kritik daværende formand for Medicinrådet, Steen Werner Hansen, efterfølgende forholdt sig til og afviste.
Mere veltålt behandling
Patienter med nydiagnosticeret myelomatose, som ikke er kandidater til autolog stamcelletransplantation, har i forvejen adgang til daratumumab sammen med bortezomib, melphalan og prednison DaraBorMelPred og til bortezomib plus lenalidomid og dexamethason (BorLenDex).
Torben Plesner har tidligere udtalte sig om potentialet ved DaraLenDex i forbindelse med, at behandlingen blev afvist i januar 2023. Dengang sagde han blandt andet: ”(…) DaraLenDex-kombinationen er er så uendeligt meget bedre end alt andet, vi har i skuffen til denne her patientgruppe. Og med færre bivirkninger og færre fremmøder på sygehuset til behandling.”
Helt så begejstrede er Medicinrådet ikke. I anbefalingen skriver rådet, at DaraLenDex kan bremse udviklingen af sygdommen i en periode og forlænge patienternes liv i samme grad som de nuværende behandlinger.
”Medicinrådet har gennemgået evidensen og er nået frem til, at de tre behandlingsregimer er lige effektive. Det har jeg ikke noget grundlag for at modsige mig. Men der er til gengæld ingen tvivl om, at DaraLenDex har en bivirkningsprofil, som generelt er nemmere for patienterne at håndtere. Og hvis man kan få en ligeså god behandling med færre bivirkninger, så er det da helt sikkert et tilbud, jeg til en hver tid gerne ville tage imod, hvis jeg var patient,” siger Thomas Lund.
Medicinrådet peger i sin vurdering på, at bivirkningerne er forskellige mellem behandlingerne. DaraLenDex og en anden behandling kaldet DaraBorMelPred giver oftere bivirkninger, som påvirker blodet. En tredje behandling, BorLenDex, giver oftere nervegener, som i dansk praksis tit fører til, at man må stoppe behandlingen.
”Der kan stadig være patienter, som er bedre tjent med at få DaraBorMelPred-kombinationen. Bortezomib udskilles ikke gennem nyren – det gør lenalidomid til gengæld. Så for patienter med labil nyrefunktion, kan en kombination med bortezomib være bedre. Men det er min klare formodning, at langt de fleste ældre patienter vil fremadrettet blive behandlet med DaraLenDex,” siger Thomas Lund.
Usikker metode
DaraLenDex er blevet grundigt testet i et stort internationalt forsøg kaldet MAIA-studiet. Det er et såkaldt fase III-studie, hvor 737 patienter med nyopdaget knoglemarvskræft deltog. De var i gennemsnit 73 år gamle, og knap halvdelen var 75 år eller derover. Halvdelen fik standardbehandling, mens den anden halvdel også fik daratumumab. Behandlingen fortsatte, indtil sygdommen udviklede sig, eller bivirkningerne blev for alvorlige.
Studiets vigtigste målepunkter var, hvor lang tid der gik, før sygdommen blev værre (det kaldes progressionsfri overlevelse), og hvor lang tid patienterne levede i alt. Efter lidt over to års opfølgning viste studiet, at de patienter, der fik DaraLenDex, havde 44 procent lavere risiko for, at sygdommen blev værre eller for at dø. Efter 64 måneder levede patienterne i gennemsnit 61,9 måneder uden forværring, mod 34,4 måneder i kontrolgruppen. Og der var også en tydelig forbedring i, hvor længe patienterne samlet set levede.
Studiet viste desuden, at de patienter, som fik den nye behandling, oplevede en bedre livskvalitet. De havde færre gener i hverdagen og havde det bedre under behandlingsforløbet.
For at finde ud af, hvordan DaraLenDex klarer sig i forhold til andre behandlinger, har firmaet bag behandlingen også sammenlignet resultater fra forskellige studier med hinanden. Det kaldes en indirekte sammenligning. Men fordi patienterne i de forskellige studier ikke er de samme, og behandlingsforløbene kan være forskellige, er det en metode, som giver en vis usikkerhed. Resultaterne skal derfor tolkes med forsigtighed.