Endnu engang: Spinraza-drøftelser ikke færdige

Det er nærmest forhekset. Medicinrådet kan bare ikke komme med en afgørelse på, om alle med den forfærdelige muskelsvindsygdom SMA skal have medicinen Spinraza.

Medicinrådet har i dag, mandag, drøftet Spinraza på et ekstraordinært rådsmøde. Igen-igen-igen. Men rådet afsluttede ikke drøftelserne på mødet, og sagen er derfor fortsat i proces. Rådet fortsætter drøftelserne skriftligt, meddeler Medicinrådet lakonisk mandag aften på sin hjemmeside.

Også 18. juni udskød Medicinrådet sin afgørelse om Spinraza (nusinersen), da der på det virtuelle rådsmøde opstod tvivl om tolkningen af visse data. En afgørelse kan dog ventes inden sommerferien, fortalte patientrepræsentant Leif Vestergaard Pedersen dengang efter mødet.

Medicinrådet ville derfor indkalde fagudvalget til et ekstraordinært møde om sagen inden sommerferien, så der hurtigt kan træffes en afgørelse, fortalte han. Det var dette møde, der blev afholdt i dag, mandag.

Spinraza er allerede tre gange blevet vurderet af Medicinrådet, og alle gange har Medicinrådets beslutning skabt debat og vakt stor utilfredshed blandt forældre til børn, der kunne være kandidater til behandlingen.

Den nye, fjerde vurdering kommer efter, at Danske Regioner besluttede at give mulighed for at inddrage upublicerede data i vurderingerne af lægemidler til sjældne sygdomme. Fagudvalget vedrørende spinal muskelatrofi har forud for den nye vurdering indsamlet relevant data, ligesom regionernes indkøbsorganisation Amgros har forhandlet nye prisaftaler på plads med firmaet bag Spinraza.

Medicinrådet har ved hver af de tidligere vurderinger udvidet gruppen af patienter, der kan få behandlingen, en smule, men Danmark er stadig langt mere restriktiv i brugen af Spinraza end lande som eksempelvis Sverige, Norge og Tyskland. Medicinrådets begrundelse for det er, at den høje pris ikke står mål med den meget spinkle dokumentation for behandlingens effekt. 

 

 

 

De tre første vurderinger af Spinraza i Medicinrådet

  • 12.oktober 2017: Medicinrådet  siger nej til at tage Spinraza i brug som standardbehandling, primært på grund af den høje pris. Der anbefales dog protokolleret ibrugtagning til præsymptomatiske spædbørn samt til patienter med SMA type I med to SMN2-kopier og symptomdebut før seksmånedersalderen, som ikke er i permanent respirationsbehandling.
  • 30. januar 2018. Medicinrådet siger nej til at tage Spinraza i brug som standardbehandling, primært på grund af manglende evidens. Der anbefales dog protokolleret ibrugtagning til præsymptomatiske spædbørn samt til patienter med SMA type I med to-tre SMN2-kopier og symptomdebut før seksmånedersalderen, som ikke er i permanent respirationsbehandlin
  • 30. maj 2018. Under anvendelse af alvorlighedsprincippet udvider Medicinrådet anbefalingen vedrørende nusinersen til også at omfatte børn med SMA type 2, som opfylder en række kriterier, bl.a. skal alder ved symptomdebut maks. være to år, og der skal maks. være fire års sygdomsvarighed ved opstart af behandling. Børnene kan altså maks. være seks år og må heller ikke være i respirator.

 

Om Spinraza

  • Lægemiddel med indholdsstoffet nusinersen
  • Nusinersen blev udviklet i samarbejde mellem Adrian Krainer på Cold Spring Harbor Laboratory og Ionis Pharmaceuticals. En del af udviklingsomkostninger blev betalt af organisationen Cure SMA.
  • I 2012 begyndte et samarbejde mellem Ionis Pharmaceuticals og Biogen, og Biogen købte i 2015 rettighederne til nusinersen.
  • Blev i december 2016 godkendt af de amerikanske lægemiddelmyndigheder som det første lægemiddel til behandling af spinal muskelatrofi.
  • Blev godkendt af de europæiske lægemiddelmyndigheder i maj 2017.
  • Listeprisen på Spinraza var i 2017 i Danmark 620.000 kr. pr. dosis. Behandlingen består af fire startdoser med 14 dages mellemrum, hvorefter patienten skal have en dosis hver fjerde måned. Derfor skal patienten det første behandlingsår have seks doser, og i efterfølgende år tre doser, hvilket giver en listepris på 3,72 mio. kr. det første år og 1,86 mio. kr. årene efter.
  • Den pris, som regionernes lægemiddelorganisation, Amgros, har forhandlet sig frem til, og den rabat, som Biogen har ønsket at give, er hemmelig.

 

Fakta om spinal muskelatrofi type (SMA)

Spinal muskelatrofi (SMA) er en sygdom i nervecellerne i rygmarven. Det er de store nerveceller (forhornsceller) i rygmarvens forreste del, der ikke fungerer optimalt. Sygdommen medfører svind af musklerne, fordi de celler, som via nervebanerne signalerer til musklerne, at de skal trække sig sammen, forsvinder.

Sygdommen er en arvelig sygdom, som skyldes en defekt i SMN1-genet (Survival Motor Neuron 1). Ved alle personer findes der kopier (SMN2) af SMN1-genet, som til en vis grad erstatter SMN1-genets funktion.

SMA inddeles i tre typer, afhængig af tidspunktet for, hvornår symptomerne først viser sig, og hvordan barnet udvikler sig motorisk. Generelt kan det siges, at jo tidligere i livet de første symptomer viser sig, jo mere omfattende vil kraftnedsættelsen udvikle sig.

  • SMA type I: Barnet får symptomer, før han/hun er seks måneder, og ofte ses symptomerne allerede ved fødslen. Barnet kommer ofte aldrig til at sidde selv og bliver sjældent mere end et par år, dog afhængig af hvor intensiv vejrtrækningshjælp, der bliver iværksat. (Der er dog undtagelser, bl.a. to danske børn, som er blevet hhv. 19 (Magnus) og 11 år (Esma), som Sundhedspolitisk Tidsskrift tidligere har haft artikler om)
  • SMA type II: Symptomerne viser sig, før barnet er 12 måneder gammel. Barnet kan sidde selv, men kan ikke stå eller gå selv, og barnet får derfor tidligt brug for kørestol. Benene er mere påvirkede end armene og skuldrene mere påvirkede end hænder. Det betyder, at barnet tidligt skal have hjælp til daglige funktioner. Graden af kraftnedsættelse kan være forskellig fra person til person.
  • SMA type III: Er den mildeste form. Symptomerne viser sig fra 18-månedersalderen og op i voksenalderen. Kraftnedsættelsen er mest udtalt i hofter, skuldre og krop og breder sig langsomt til albuer og knæ. Benene er oftest svagere end armene. Graden af kraftnedsættelse er meget forskellig fra person til person.

- Kilde: Muskelsvindfonden

Tags: Spinraza

Like eller del denne artikel