Medicinrådet drøfter Spinraza på videokonference

Medicinrådet drøfter ny pris og data for lægemidlet Spinraza mod sygdommen spinal muskelatrofi på et videomøde i maj.

Efter et skriftligt møde har Medicinrådet besluttet at drøfte et nyt pristilbud fra Biogen på et videomøde den 13. maj 2020, skriver Medicin rådet på sin hjemmeside.

Desuden vil Rådet på samme videomøde drøfte, om de data, som Medicinrådets fagudvalg har indsamlet, giver grundlag for at ændre anbefalingen.

På baggrund af Medicinrådets efterlysning af yderligere data for effekt og bivirkninger har fagudvalget bl.a. forelagt Medicinrådet data fra et nyt tysk studie, som viser, at Spinraza ikke blot viser effekt hos børn, men også hos voksne patienter. 

Det tyske studie er foretaget blandt 173 personer med SMA i aldersgruppen 16-65 år. De har alle modtaget behandling med Spinraza i op til 14 måneder. Konklusionen på studiet er, at behandlingen medfører en meningsfuld forbedring af patienternes fysiske funktionsniveau.

"Sagen har vist sig at være for kompleks til en skriftlig behandling. Derfor er det nødvendigt med et mundtligt møde, hvor vi kan drøfte både det nye pristilbud og de nye data," forklarer Jørgen Schøler Kristensen, der er den ene af Medicinrådets to formænd.

På videomødet vil Medicinrådet tage stilling til, om der grundlag for at ændre anbefalingen.

 

 

Fakta om spinal muskelatrofi type (SMA)

Spinal muskelatrofi (SMA) er en sygdom i nervecellerne i rygmarven. Det er de store nerveceller (forhornsceller) i rygmarvens forreste del, der ikke fungerer optimalt. Sygdommen medfører svind af musklerne, fordi de celler, som via nervebanerne signalerer til musklerne, at de skal trække sig sammen, forsvinder.
Sygdommen er en arvelig sygdom, som skyldes en defekt i SMN1-genet (Survival Motor Neuron 1). Ved alle personer findes der kopier (SMN2) af SMN1-genet, som til en vis grad erstatter SMN1-genets funktion.

SMA inddeles i tre typer, afhængig af tidspunktet for, hvornår symptomerne først viser sig, og hvordan barnet udvikler sig motorisk. Generelt kan det siges, at jo tidligere i livet de første symptomer viser sig, jo mere omfattende vil kraftnedsættelsen udvikle sig.

  • SMA type I: Barnet får symptomer, før han/hun er seks måneder, og ofte ses symptomerne allerede ved fødslen. Barnet kommer ofte aldrig til at sidde selv og bliver sjældent mere end et par år, dog afhængig af hvor intensiv vejrtrækningshjælp, der bliver iværksat. (Der er dog undtagelser, bl.a. to danske børn, som er blevet hhv. 18 (Magnus) og 10 år (Esma), som Sundhedspolitisk Tidsskrift tidligere har haft artikler om)
  • SMA type II: Symptomerne viser sig, før barnet er 12 måneder gammel. Barnet kan sidde selv, men kan ikke stå eller gå selv, og barnet får derfor tidligt brug for kørestol. Benene er mere påvirkede end armene og skuldrene mere påvirkede end hænder. Det betyder, at barnet tidligt skal have hjælp til daglige funktioner. Graden af kraftnedsættelse kan være forskellig fra person til person.
  • SMA type III: Er den mildeste form. Symptomerne viser sig fra 18-månedersalderen og op i voksenalderen. Kraftnedsættelsen er mest udtalt i hofter, skuldre og krop og breder sig langsomt til albuer og knæ. Benene er oftest svagere end armene. Graden af kraftnedsættelse er meget forskellig fra person til person.

- Kilde: Muskelsvindfonden

 

Relateret artikel:

 

Om Spinraza

  • Lægemiddel med indholdsstoffet nusinersen
  • Nusinersen blev udviklet i samarbejde mellem Adrian Krainer på Cold Spring Harbor Laboratory og Ionis Pharmaceuticals. En del af udviklingsomkostninger blev betalt af organisationen Cure SMA.
  • I 2012 begyndte et samarbejde mellem Ionis Pharmaceuticals og Biogen, og Biogen købte i 2015 rettighederne til nusinersen.
  • Blev i december 2016 godkendt af de amerikanske lægemiddelmyndigheder som det første lægemiddel til behandling af spinal muskelatrofi.
  • Blev godkendt af de europæiske lægemiddelmyndigheder i maj 2017.
  • Listeprisen på Spinraza var i 2017 i Danmark 620.000 kr. pr. dosis. Behandlingen består af fire startdoser med 14 dages mellemrum, hvorefter patienten skal have en dosis hver fjerde måned. Derfor skal patienten det første behandlingsår have seks doser, og i efterfølgende år tre doser, hvilket giver en listepris på 3,72 mio. kr. det første år og 1,86 mio. kr. årene efter.
  • Den pris, som regionernes lægemiddelorganisation, Amgros, har forhandlet sig frem til, og den rabat, som Biogen har ønsket at give, er hemmelig. 
  • I Sverige og Norge, hvor myndighederne ikke har samme indstilling som det danske Medicinråd, anvendes Spinraza til bredere og større målgrupper, og i dag anvender vores nabolande Spinraza langt mere offensivt, end danske børneneurologer. I Finland, Tyskland og Polen kan alle børn og unge med SMA op til 18 år få behandling med Spinraza. I Tyskland behandles også voksne SMA-patienter med Spinraza.

 

 

Tags: Spinraza

Like eller del denne artikel