FDA kritiserer firma: Kendte til manipulation af data, før det fik godkendt sin genterapi

AveXis, datterselskab til Novartis, kendte til, at der var manipuleret med data i den ansøgning, som førte til, at de amerikanske lægemiddelmyndigheder FDA 24. maj i år godkendte firmaets genterapi mod spinal muskelatrofil, Zolgensma.

Alligevel fik FDA først en måned senere, 28. juni, information fra firmaet om datamaipulationen, og det er højst kritisabel, mener FDA, som overvejer, om det skal føre til en form for straf.

Det skriver FDA i en meddelelse.

Datamanipulationen i ansøgningen handlede om nøjagtigheden af ​​en lille portion testdata af dyr, og FDA understreger, at unøjagtighederne ikke har indlydelse på selve godkendelsen, men at den nok ville være blevet forsinket, fordi FDA skulle undersøge sagen.

FDA mener, at Zolgensma stadig skal være på markedet, og at der er evidens for, at den har en acceptabel sikkerhedsprofil og er effektiv.

"Ud af den store mængde af indsendte oplysninger, som agenturet har gennemgået, er vores bekymringer på dette tidspunkt begrænset til en lille del af de produkttestdata, der var indeholdt i markedsføringsansøgningen (...) Disse data ændrer ikke agenturets positive vurdering af informationen fra de humane kliniske forsøg, der blev udført som en del af udviklingsprogrammet," skriver FDA bl.a.

I Europa blev Zolgensma i juli uden videre forklaring fjernet fra det europæiske lægemiddelagentur EMA´s kø af medicin, som venter på godkendelse til hurtig ibrugtagning. I stedet kom det over i den almindelige kø, hvor sagsbehandlingen ikke er hurtigere end normalt. Den normale sagsbehandlingstid i EMA er 210 dage, og i "quick-køen" med hurtig ibrugtagning 150 dage.

Zolgensma er blevet udråbt til at være verdens dyreste lægemiddel, da en behandling koster 2,125 millioner dollars - eller 14,2 millioner kroner.

Selv mener Novartis, at prisen kun er ca. 50 procent af prisen for det konkurrerende lægemiddel Spinraza, hvis man ser det over 10 års forløb. Zolgesma skal nemlig kun gives en gang, da det er genterapi, hvorimod Spinraza skal gives med jævne mellemrum gennem hele livet.

Zolgensma blev godkendt af FDA på baggrund af kliniske studier, som har involveret 36 patienter med den livsfarlige sygdom spinal muskelatrofi (SMA) i alderen to uger til otte måneder. Meget ofte bliver de børn, som rammes tidligt, ikke ældre end to år, men Zolgensma viste, at børnene fik signifikante forbedringer i motorikken, bl.a. hovedkontrol og evne til at sidde op.

De mest almindelige bivirkninger til Zolgensma er forhøjede levertal og opkast, og FDA krævede derfor ved godkendelse, at indlægssedlen forsynes med en advarsel om, at Zolgensma kan bevirke pludselig, alvorlig leverpåvirkning.

 

Tags: genterapi

Like eller del denne artikel