Professor: Nye, dyre øjenbehandlinger trækker ressourcer fra kroniske øjenpatienter

Genterapien Luxturna (voretigen neparvovec) repræsenterer et nyt og lovende behandlingsprincip, primært til børn, som kan blive blinde og i dag ingen behandlingsmuligheder har.  Det vil uden tvivl være fascinerende at få lov til at behandle patienter med Luxturna, men hvis det betyder, at jeg som klinikchef skal kannibalisere på behandlingen af andre øjenpatienter, ønsker jeg ikke at tage Luxturna i brug," siger professor i kirurgisk oftalmologi, Morten la Cour, der er klinikchef på Rigshospitalets øjenafdeling i Glostrup.

Genterapien Luxturna (voretigen neparvovec) repræsenterer et nyt og lovende behandlingsprincip til en gruppe øjenpatienter, som i dag ingen behandlingsmuligheder har.

I USA, hvor Luxturna allerede er godkendt til behandling af patienter med den arvelige nethindelidelse Lebers Kongenital Amaurose (LCA), er listeprisen 850.000 dollar svarende til 5,6 mio. danske kr.

Listepriser er hverken i USA eller Danmark det samme som den pris, produktet ender med at have, og traditionelt er danske priser lavere end amerikanske. Men det er alligevel vigtigt, at en eventuel godkendelse af Luxturna i Danmark ses i sammenhæng med, hvilke behandlinger øjenafdelingerne i øvrigt skal levere, lyder vurderingen fra professor i kirurgisk oftalmologi, Morten la Cour, der er klinikchef på Rigshospitalets øjenafdeling i Glostrup.

"Øjenafdelingerne får generelt ikke tilført flere ressourcer, når et nyt, dyrt lægemiddel godkendes til behandling. Det vil uden tvivl være fascinerende at få lov til at behandle patienter med Luxturna, men hvis det betyder, at jeg som klinikchef skal kannibalisere på behandlingen af andre øjenpatienter, ønsker jeg ikke at tage Luxturna i brug. Øjenafdelingerne er blevet beskåret så meget de senere år, at alt, hvad vi foretager os, er evidensbaseret eller lovpligtigt grundet patientrettigheder. Det er vanskeligt at finde plads til nye, dyre behandlinger i et så stramt budget, og det er afgørende, at vi foretager de rigtige prioriteringer," siger han.

Medicinrådet vurderer aktuelt Luxturna, som er den første genterapi til behandling af børn og voksne med LCA.

LCA forårsager blindhed i en tidlig alder. Luxturna blev sidste år i november godkendt af de europæiske lægemiddelmyndigheder EMA på baggrund af data fra et fase III-studie. Studiet viste, at børn i behandling med Luxturna oplevede markante forbedringer af deres natte- og orienteringssyn. Luxturna gives én gang, hvorefter effekten formentlig er livslang.  

Evidens er altafgørende

Medicinrådet konkluderer i sin førstebehandling af Luxturna, at genterapien "giver en vigtig klinisk merværdi sammenlignet med observation. Evidensens kvalitet er meget lav," lyder det i publikationen. Morten la Cour sidder med i arbejdsgruppen under Medicinrådet, der behandler ansøgningen om godkendelse af Luxturna, og han ønsker af denne grund ikke at udtale sig konkret om den igangværende proces. Han lægger dog vægt på, at den endelige afgørelse bør afspejle evidensen for præparatets effekt.

"Vi har desværre gennem tiden været vidne til, at nogle af de meget dyre præparater, der er blevet godkendt til sjældne sygdomme, er blevet godkendt uden at have demonstreret statistisk, signifikant effekt. Og så har vi balladen – for så snart en behandling er godkendt, kræver patienterne naturligvis at få den tilbudt – og vi har som hospital svært ved at afvise at give dem behandlingen, selvom den måske i bund og grund ikke kommer til at gavne dem synderligt," siger Morten la Cour og tilføjer:

"Det siger jeg ikke for hverken at tale for eller imod en godkendelse af Luxturna. Der ligger naturligvis en usikkerhed i forhold til, at vi aktuelt kun har toårs-data og derfor ikke kan sige, om præparatet forhindrer blindhed på sigt. Jeg siger, som jeg gør, for at gøre opmærksom på, at vi er nødt til at sikre os, at vi bruger sundhedsmidlerne rigtigt. Der bør generelt være et rimeligt forhold imellem pris og effekt." 

Kronikere mister ressourcer

Luxturna er en engangsbehandling, hvorfor udgifterne til behandlingen naturligt også kun optræder én gang i budgettet. Det betyder, ifølge Morten la Cour, at behandlingen kan tillade sig at være noget dyrere end de behandlinger, der gives ad flere omgange – og til tider livslangt. Hans pointe er dog, at præparatet ikke må trække ressourcer fra andre patienter, der også har brug for behandling.

"Vi kan allerede i dag se den dynamik. De dyre behandlinger æder ressourcer fra de kroniske øjenpatienter, da det er den eneste gruppe, der ikke er omfattet af patientrettigheder. De står så at sige sidst i køen, og det er de patienters ve og vel, vi kannibaliserer på, når nye behandlinger introduceres. Og når vi er tvunget til at leve op til udrednings- og behandlingsretten for alle patienter," siger Morten la Cour.

Han henviser til behandling af patienter med nethindelidelsen aldersrelateret macula degeneration (AMD). I 2007 indførtes en meget effektiv behandling (anti-VEGF-behandling), der betød, at forekomsten af blindhed i Danmark halveredes på få år. Siden 2013 har øjenafdelingerne imidlertid ikke fået ressourcer til at finansiere udgifterne til anti-VEGF-behandling. Populationen af øjenpatienter med behov for anti-VEGF-behandling vokser, og behandlingen får løbende flere indikationer, hvilket betyder, at behandlingen æder ressourcer fra behandlingen af andre øjenpatienter, også dem der, ligesom AMD patienterne, er i fare for at miste syn, siger Morten la Cour.

"Det er sådan dynamikken er, når nye, dyre behandlinger introduceres. Jeg kan ikke bruge øjenafdelingens ressourcer to gange. Så realiteten er den opgave, jeg får stillet af systemet, at jeg skal flytte ressourcer fra de kroniske syge øjenpatienter, som i den grad har brug for at blive fulgt tæt," lyder det.

Morten la Cour efterspørger i forlængelse heraf en debat omkring brugen af de offentlige ressourcer. Bl.a. stiller han sig kritisk over for, at væsentlige dele af øjenafdelingernes budgetter bruges på at leve op til udrednings- og behandlingsretten over for patienter, der kun har beskedne funktionsudfald, og som f.eks. fortsat ser betydeligt bedre end kørekortgrænsen.

Luxturna er udviklet af det amerikanske lægemiddelfirma Spark Therapeutics, der har indgået en licens- og distributionsaftale med Novartis om markedsføring af genterapien i Europa.

 

LÆS OGSÅ: 

Tags: luxturna

Like eller del denne artikel

Nyheder fra Medicinske Tidsskrifter

Hæmatologisk Tidsskrift

Diagnostisk Tidsskrift

 

Redaktion

Chefredaktører

Kristian Lund
kristian@medicinsketidsskrifter.dk

Nina Vedel-Petersen
nina@medicinsketidsskrifter.dk

Redaktionschef

Helle Torpegaard
helle@medicinsketidsskrifter.dk

Research

Birgitte Gether
Jan Fuhs (automatiseret research)

Webmaster

Tilknyttede journalister

  • Signe Juul Kraft - onkologi, hæmatologi, sundhedspolitik
    Berit Andersen – hjerte-kar, psykiatri, sundhedspolitik 
    Nina Bro - sclerose, sundhedspolitik 
    Birgit Brunsted - onkologi, hjertekar, generelt 
    Bo Karl Christensen - diabetes, generelt
    Jette Marinus - respiratorisk
    Mathilde Louise Stenild - diabetes, reumatologi, sundhedspolitik 
    Grit Blok - dermatologi 
    Maria Cuculiza - kultur, sundhedsteknologi, sundhedspolitik 
    Ebbe Fisher - generelt
    Pernille Marrot – Propatienter.dk, osteoporose, diabetes 
    Maiken Skeem – hjertekar, reumatologi, sundhedsteknologi, sundhedspolitik 
    Annette Lausten - gastroenterologi
    Marianne Rohweder - overvægt, sundhedspolitik

Om os

Om os

Annoncer

Jobannoncer

Persondatapolitik

Kontakt

Abonnement
birgitte@medicinsketidsskrifter.dk

Mail redaktionen

Medicinske Tidsskrifters medier

www.medicinsketidsskrifter.dk
www.sundhedspolitisktidsskrift.dk
www.propatienter.dk
www.medicinsktidsskrift.dk
www.onkologisktidsskrift.dk
www.haematologisktidsskrift.dk
www.mstidsskrift.dk
www.diagnostisktidsskrift.dk

Redaktionen

Redaktion

Chefredaktører

Kristian Lund
kristian@medicinsketidsskrifter.dk

Nina Vedel-Petersen
nina@medicinsketidsskrifter.dk

Redaktionschef

Helle Torpegaard
helle@medicinsketidsskrifter.dk

Research

Birgitte Gether
Jan Fuhs (automatiseret research)

Webmaster

Tilknyttede journalister

  • Signe Juul Kraft - onkologi, hæmatologi, sundhedspolitik
    Berit Andersen – hjerte-kar, psykiatri, sundhedspolitik 
    Nina Bro - sclerose, sundhedspolitik 
    Birgit Brunsted - onkologi, hjertekar, generelt 
    Bo Karl Christensen - diabetes, generelt
    Jette Marinus - respiratorisk
    Mathilde Louise Stenild - diabetes, reumatologi, sundhedspolitik 
    Grit Blok - dermatologi 
    Maria Cuculiza - kultur, sundhedsteknologi, sundhedspolitik 
    Ebbe Fisher - generelt
    Pernille Marrot – Propatienter.dk, osteoporose, diabetes 
    Maiken Skeem – hjertekar, reumatologi, sundhedsteknologi, sundhedspolitik 
    Annette Lausten - gastroenterologi
    Marianne Rohweder - overvægt, sundhedspolitik

Om os

Om os

Annoncer

Jobannoncer

Persondatapolitik

Kontakt

Abonnement
birgitte@medicinsketidsskrifter.dk

Mail redaktionen

Medicinske Tidsskrifters medier

www.medicinsketidsskrifter.dk
www.sundhedspolitisktidsskrift.dk
www.propatienter.dk
www.medicinsktidsskrift.dk
www.onkologisktidsskrift.dk
www.haematologisktidsskrift.dk
www.mstidsskrift.dk
www.diagnostisktidsskrift.dk