Pris på lægemiddel: 30 millioner kroner

Den første genterapi-behandling er netop godkendt i Europa, og flere vil følge. Priserne bliver astronomiske. Prisen på Spinrazas arvtager, genterapien AVXS-101, forventes således at ville koste ca. 30 millioner kroner i USA.

Lægemidlet Luxturna er som den første og eneste genterapi netop godkendt i EU til behandling af børn og voksne med en sjælden arvelig nethindesygdom, der forårsager blindhed i en tidlig alder hos størstedelen af patienterne.

Prisen forventes at blive skyhøj, da listeprisen i USA er 850.000 dollars eller 5,6 millioner kroner.

Genterapien er udviklet af Spark Therapeutics, som har indgået en licens- og distributionsaftale med Novartis om markedsføring af genterapien i EU.

Midlet er kun det første af en række genterapier, som er på vej. Der er overvejende tale om behandlinger, der kun skal gives en gang. Og priserne ser generelt ud til at blive astronomiske. 

I første halvår af 2019 forventes genterapien AVXS-101 at blive godkendt af de amerikanske lægemiddelmyndigheder, FDA, og firmaet Novartis planlægger at tage fire millioner dollar (26,3 millioner kroner) for lægemidlet. Mindst. Ja, måske endda fem millioner dollars (32.8 millioner kroner).  

AVXS-101 er et middel til patienter med den agressive muskelsvindsygdom spinal muskelatrofi, som i dag kun har en behandlingsmulighed, nemlig lægemidlet Spinraza, som med sin listepris på 3,6 millioner kroner for første års behandling er så dyr, at Medicinrådet herhjemme har besluttet, at langt fra alle patienter med sygdommen kan få det.

FDA betegner andre engangsbehandlinger som Novartis' Kymriah og Gileads Yescarta (til visse hæmatologisk kræftformer) for genterapier, da lægemidlerne involverer patienternes egne genmodificerede immunceller - en behandling, som kaldes CAR-T. Men Luxturna betegnes af mange som den første "rigtige" genterapi, fordi den behandler mutationer i bestemte gener. 

Kymriah koster i øvrigt ca. tre millioner kroner og Yescarta ca. 2,4 millioner kroner.

Luxturna

Genterapien Luxturna (voretigen neparvovec), som lige er blevet godkendt i EU, er en engangsbehandling til patienter med synstab forårsaget af en genetisk mutation i begge kopier af RPE65-genet, og som har et tilstrækkeligt antal funktionsdygtige celler i nethinden. Den sjældne øjensygdom er arvelig og hedder Lebers Kongenitale Amaurose og rammer ca. 1 ud af 200.000

Mennesker, der er født med mutationer i begge kopier af RPE65-genet, kan opleve omfattende synstab fra en tidlig alder, og de fleste udvikler total blindhed. Hos næsten 60 procent af patienterne opstår der svært synstab allerede kort efter fødslen.

Luxturna indføres som en injektion i øjet, der tilfører en fungerende kopi af RPE65-genet, som så kan genoprette og forbedre synet hos børn og voksne.

”Luxturna ser ud til at blive en attraktiv løsning for en mindre gruppe af blindhedstruede børn og unge mennesker, som man i dag slet ikke kan behandle. Det er det første lægemiddel i, hvad der ser ud til at blive en strøm af nye behandlinger til øjensygdomme baseret på genterapi”, siger Michael Larsen, overlæge og professor ved Rigshospitalets Øjenkliniks Enhed for Medicinske Nethindesygdomme i en pressemeddelse fra Novartis.

EU-godkendelsen er baseret på en positiv udtalelse fra det Europæiske Lægemiddelagenturs (EMA) Udvalg for Lægemidler til Mennesker(CHMP), som undersøgte data fra et Fase-I klinisk forsøg og et dertil opfølgende klinisk forsøg, samt det første randomiserede, kontrollerede Fase-III studie med en genterapi mod en arvelig sygdom. 90 procent af patienterne, som var i behandling med Luxturna, oplevede en forbedring af synet efter 1 år, og 65 procent kunne fejlfrit navigere igennem en rute med en rimelig hastighed ved 1 lux, som svarer til lyset en sommeraften uden måneskin.

Patienter, som var med i forsøget, har også i interviews beskrevet til FDA, at de har kunnet se snefnug for første gang og været i stand til at læse.

AVXS-101

Genterapien AVXS-101 til spinal muskelatrofi, som forventes at blive godkendt af FDA i 2019, kommer sandsynligvis til at slå alle rekorder i pris. Prisen forventes at blive mellem fire millioner dollar og fem millioner dollars (26,3 millioner kroner - 32,8 millioner kroner).

"Fire millioner dollars er en signifikant mængde penge, men vi mener, at lægemidlet har et kosteffektivt niveau. Hvis man ser på udgifterne over 10 år for den enkelte patient uden lægemidlet, ville pleje og behandling koste mellem 16 og 32 millioner kroner," sagde Dave Lennon, præsident i AveXis for nylig ved et investormøde ifølge Reuters. AveXis har udviklet AVXS-101, og Novartis købte AveXis i foråret for 57 milliarder kroner.

Spørgsmålet er, hvordan sundhedsvæsener verden over overhovedet kan betale for så dyre lægemider, og der diskuteres derfor nye former for prisaftaler.

Herhjemme har Lægemiddelindustriforeningen også peget på behovet for risikodelingsaftaler, hvor prisen afhænger af den solgte mængde eller den opnåede behandlingseffekt, såvel som prisaftaler med mulighed for prisdifferentiering på samme lægemiddel, hvis det anvendes til forskellige sygdomme.

I oktober indgik regionernes indkøbsorganisation, Amgros, og medicinfirmaet Vertex en helt ny type prisaftale om indkøb af medicin til at behandle cystisk fibrose. Kontrakten indeholdt en fast årlig pris og omfattede alle Vertex’ kommende lægemidler til cystisk fibrose, så snart de bliver godkendt, og den giver omkring 500 danske cystisk fibrose-patienter adgang til allerede godkendte lægemidler.

Like eller del denne artikel

Nyheder fra Medicinske Tidsskrifter

Hæmatologisk Tidsskrift

Diagnostisk Tidsskrift

 

Redaktion

Chefredaktører

Kristian Lund
kristian@medicinsketidsskrifter.dk

Nina Vedel-Petersen
nina@medicinsketidsskrifter.dk

Redaktionschef

Helle Torpegaard
helle@medicinsketidsskrifter.dk

Research

Birgitte Gether
Jan Fuhs (automatiseret research)

Webmaster

Tilknyttede journalister

Signe Juul Kraft - onkologi, hæmatologi, sundhedspolitik
Berit Andersen – hjerte-kar, psykiatri, sundhedspolitik 
Nina Bro - sclerose, sundhedspolitik 
Birgit Brunsted - onkologi, hjerte-kar, generelt 
Lea Landsted - kultur, sundhedspolitik 
Jette Marinus - respiratorisk
Mathilde Louise Stenild - diabetes, reumatologi, sundhedspolitik 
Grit Blok - dermatologi 
Maria Cuculiza - kultur, sundhedsteknologi, sundhedspolitik 
Maibrit Jürs - reumatologi 
Pernille Marrot – Propatienter.dk, osteoporose, diabetes 
Maiken Skeem – hjertekar, sundhedsteknologi, sundhedspolitik 
Birgitte Rask Sønderborg – generelt, sundhedspolitik
Annette Lausten - gastroenterologi
Marianne Rohweder - overvægt, sundhedspolitik

Om os

Om os

Annoncer

Jobannoncer

Persondatapolitik

Kontakt

Abonnement
birgitte@medicinsketidsskrifter.dk

Mail redaktionen

Medicinske Tidsskrifters medier

www.medicinsketidsskrifter.dk
www.sundhedspolitisktidsskrift.dk
www.propatienter.dk
www.medicinsktidsskrift.dk
www.onkologisktidsskrift.dk
www.haematologisktidsskrift.dk
www.mstidsskrift.dk
www.diagnostisktidsskrift.dk

Redaktionen

Redaktion

Chefredaktører

Kristian Lund
kristian@medicinsketidsskrifter.dk

Nina Vedel-Petersen
nina@medicinsketidsskrifter.dk

Redaktionschef

Helle Torpegaard
helle@medicinsketidsskrifter.dk

Research

Birgitte Gether
Jan Fuhs (automatiseret research)

Webmaster

Tilknyttede journalister

Signe Juul Kraft - onkologi, hæmatologi, sundhedspolitik
Berit Andersen – hjerte-kar, psykiatri, sundhedspolitik 
Nina Bro - sclerose, sundhedspolitik 
Birgit Brunsted - onkologi, hjerte-kar, generelt 
Lea Landsted - kultur, sundhedspolitik 
Jette Marinus - respiratorisk
Mathilde Louise Stenild - diabetes, reumatologi, sundhedspolitik 
Grit Blok - dermatologi 
Maria Cuculiza - kultur, sundhedsteknologi, sundhedspolitik 
Maibrit Jürs - reumatologi 
Pernille Marrot – Propatienter.dk, osteoporose, diabetes 
Maiken Skeem – hjertekar, sundhedsteknologi, sundhedspolitik 
Birgitte Rask Sønderborg – generelt, sundhedspolitik
Annette Lausten - gastroenterologi
Marianne Rohweder - overvægt, sundhedspolitik

Om os

Om os

Annoncer

Jobannoncer

Persondatapolitik

Kontakt

Abonnement
birgitte@medicinsketidsskrifter.dk

Mail redaktionen

Medicinske Tidsskrifters medier

www.medicinsketidsskrifter.dk
www.sundhedspolitisktidsskrift.dk
www.propatienter.dk
www.medicinsktidsskrift.dk
www.onkologisktidsskrift.dk
www.haematologisktidsskrift.dk
www.mstidsskrift.dk
www.diagnostisktidsskrift.dk