De to formænd for Medicinrådet, Jørgen Schøler Kristensen (til venstre) og Steen Werner Hansen.
Syv nye anbefalinger fra Medicinrådet: Fire gange ja og tre gange nej
På sit rådsmøde i onsdag godkendte Rådet syv nye anbefalinger.
Ja til lægemiddel mod brystkræft
Medicinrådet anbefaler Enhertu (trastuzumab deruxtecan, T-DXd) til behandling af voksne patienter med ikke-resekterbar eller metastatisk HER2-positiv brystkræft. Anbefalingen gælder patienter, som er i god almen tilstand (performancestatus 0-1) uden symptomgivende hjernemetastaser.
Medicinrådet vurderer, at det er veldokumenteret, at en høj andel af patienterne har tumorsvind ved behandlingen, og at den forlænger tiden til forværring af sygdommen sammenlignet med nuværende standardbehandling (T-DM1). Samtidig vurderer Medicinrådet, at T-DXd forlænger patienternes levetid, dog er det usikkert hvor længe. Medicinrådet anbefaler derfor T-DXd, selvom det er væsentligt dyrere end den nuværende standardbehandling.
Medicinrådet bemærker, at T-DXd giver lidt flere og sværere bivirkninger end den nuværende behandling, herunder øget risiko for at udvikle lungesygdommen ILD.
Da patienterne i studierne kun er fulgt i kort tid i forhold til deres prognose, opfordrer Medicinrådet Danish Breast Cancer Group (DBCG) til at opsamle yderligere data for behandlingens effekt på patienternes samlede overlevelse. Medicinrådet vil se på disse data om tre år og vurdere, om anbefalingen fortsat skal være gældende.
Læs Medicinrådets anbefaling her
Læs artikel om det herunder:
Kvinder med en særlig type brystkræft får nu endelig mulighed for behandling med det nye lovende l
Nej til middel mod knoglemarvskræft
Medicinrådet anbefaler ikke daratumumab i kombination med lenalidomid og dexamethason (DaraLenDex) til nydiagnosticerede patienter med knoglemarvskræft, som ikke er egnede til højdosis kemoterapi med stamcellestøtte.
DaraLenDex kan ligesom de nuværende behandlinger bremse sygdomsudviklingen i en periode og forlænge patienternes liv. De nuværende behandlinger er daratumumab i kombination med bortezomib, melphalan og prednison (DaraBorMelPred) og bortezomib i kombination med lenalidomid og dexamethason (BorLenDex).
Medicinrådet finder det dog ikke dokumenteret, at effekten af DaraLenDex på patienternes levetid er bedre end de to andre behandlinger, men bivirkningsprofilen kan være mere fordelagtig, fordi der er færre tilfælde af neuropati blandt patienter behandlet med DaraLenDex end med de andre behandlinger.
Prislejet er allerede meget højt for DaraBorMelPred, og DaraLenDex er dyrere end DaraBorMelPred og væsentligt dyrere end BorLenDex. En anbefaling af DaraLenDex vil derfor være forbundet med for høje omkostninger for sundhedsvæsenet, og Medicinrådet opfordrer lægemiddelvirksomheden til at sænke prisen på behandlingen.
Læs Medicinrådets anbefaling her
Læs artikel om det herunder:
På onsdagens rådsmøde afslog Medicinrådet at anbefale lægemidlet Darzalex (daratumumab) i kombinat
Ja til middel mod muskelinvasiv blærekræft
Medicinrådet anbefaler adjuverende behandling med Opdivo (nivolumab) af visse patienter med blærekræft. Det skal være voksne med muskelinvasivt urotelialt karcinom (MIUC) med PD-L1-tumorcelleekspression ≥ 1 procent, som har høj risiko for tilbagefald efter at have gennemgået radikal resektion.
Medicinrådet vurderer, at immunterapien Opdivo udskyder tiden til sygdomstilbagefald sammenlignet med nuværende praksis, som ikke indebærer en aktiv behandling (observation).
For de fleste patienter, som får tilbagefald, vil sygdommen være uhelbredelig, skriver rådet.
Medicinrådet vurderer, at der i Danmark er cirka 50 patienter med MIUC om året, som er kandidater til adjuverende behandling med nivolumab.
Samlet set vurderer Medicinrådet, at omkostningerne til behandlingen er rimelige set i forhold til den forventede effekt. Medicinrådet anbefaler, at nivolumab gives i vægtbaseret dosering og i op til 12 måneder. Men behandling med nivolumab indebærer en risiko for alvorlige bivirkninger, herunder pneumonitis, colitis og binyrebarkinsufficiens.
Medicinrådet anbefaler desuden, at de behandlende afdelinger opsamler data vedrørende effekt og sikkerhed af nivolumab som adjuverende behandling af MIUC.
”Senest om tre år vil Medicinrådet med udgangspunkt i opfølgende data, herunder data vedrørende overlevelse, vurdere, om der er grundlag for at revurdere anbefalingen,” skriver rådet.
Listen over godkendte behandlinger til moderat til svær atopisk eksem bliver nu to punkter længere.
Det sker efter, at Medicinrådet på et rådsmøde har besluttet at anbefale JAK-hæmmerne abrocitinib og upadacitinib til behandling af atopisk dermatitis.
Cibinqo (abrocitinib) anbefales nu til voksne og Rinvoq (upadacitinib) til unge og voksne over 12 år med moderat til svær eksem. Indikationen er betinget af, at patienterne er kandidater til systemisk behandling, og før har afprøvet én eller flere af de traditionelle systemiske behandlinger (methotrexat, azathioprin, mycophenolatmofetil eller ciclosporin).
Derudover vurderer rådet, at 100/200 mg abrocitinib dagligt samt 15/30 mg upadacitinib har en sammenlignelig effekt som 300 mg dupilumab hver anden uge målt på eksemudbredelse, sværhedsgrad og livskvalitet. Dog reduceres kløe hurtigere ved 200 mg abrocitinib sammenlignet med dupilumab, understreges det.
Visse JAK-hæmmere fik i 2021 black-box advarsler af FDA, og EMA frarådede sidste år brugen af dem til visse patienter, efter flere studier påviste en øget risiko for alvorlige bivirkninger som kardiovaskulære hændelser, cancer og blodpropper.
Derfor anbefaler Medicinrådet ikke at anvende Cibinqo (abrocitinib) og Rinvoq (upadacitinib) til patienter med visse risikofaktorer, medmindre der ikke findes anden mulig behandling.
Risikofaktorerne er alder ≥ 65 år, rygning, arteriosklerose, øget risiko for alvorlig kardiovaskulær sygdom samt øget risiko for udvikling af kræft. Desuden anbefales forsigtighed ved behandling af patienter med risiko for venøs tromboemboli (VTE) af andre årsager end ovennævnte.
Et amerikansk studie viste dog overraskende i december 2022, at forekomsten af alvorlige bivirkninger blandt dermatologiske patienter behandlet med upadacitinib og abrocitinib var lavere end ved andre traditionelle behandlinger. Det fik førsteforfatter bag studiet lektor og dermatolog ved Yale Dermatology Associates i Middlebury, USA Christopher Bunick til at mane til ro blandt dermatologer. Læs mere om det her.
Læs Medicinrådets to anbefalinger her og her
Nej til middel mod sjælden sygdom, hvor proteiner aflejres i organer
Medicinrådet anbefaler ikke daratumumab i tillæg til den nuværende standardbehandling med cyclophosphamid, bortezomib og dexamethason (CyBorD) til nydiagnosticeret systemisk let-kæde amyloidose.
Amyloidose er en sjælden sygdom. Den skyldes, at specielle proteiner (æggehvidestoffer) aflejres i kroppens organer. De skadelige stoffer, som forårsager denne aflejring, kaldes amyloid. Proteinet der aflejrer sig ved let-kæde amyloidose er små proteiner, kaldet lette kæder. De dannes af en type hvide blodlegemer, kaldet plasmaceller, i knoglemarven. Symptomerne er meget forskellige fra person til person. Mange får amyloid-aflejringer i nyrerne, og dermed de symptomer, som ses ved nedsat nyrefunktion. Andre har primært aflejringer af amyloid i hjertet og dermed symptomer på hjertesvigt. Alvorsgraden er bestemt af i hvilke organer, aflejringerne sker. De 15-20 procent af patienterne, der har alvorlig hjertepåvirkning ved diagnosetidspunktet, har en forventet median overlevelse på seks måneder, mens patienter, der ikke er hjertepåvirkede, forventes at leve med sygdommen i fem til ti år. I Danmark diagnosticeres der cirka 70 nye patienter med AL amyloidose årligt.
Patienter med nydiagnosticeret AL amyloidose behandles i dag med cyclophosphamid, bortezomib og dexamethason (CyBorD). En mindre del af patienterne kan efterfølgende behandles med højdosis kemoterapi med stamcellestøtte, men de fleste behandles med daratumumab og/eller lenalidomid ved recidiv eller manglende effekt. Ved at tillægge daratumumab til førstelinjebehandlingen med CyBorD er det ifølge Medicinrådets anbefaling muligt at bremse sygdomsprogression. ”Der er imidlertid ikke dokumenteret effekt på patienternes overlevelse, ligesom det ikke er dokumenteret, om deres livskvalitet forbedres”, lyder det i en del af begrundelsen for afvisningen.
Medicinrådet lægger ydermere vægt på, at tillæg af daratumumab betyder, at omkostningerne til behandlingen bliver væsentligt dyrere. ”Medicinrådet vurderer derfor samlet set, at omkostningerne til behandlingen er for høje i forhold til den manglende dokumentation for effekten på patienternes levetid og livskvalitet,” står der i anbefalingen.
Medicinrådet opfordrer medicinalvirksomheden bag daratumumab (Janssen, red.) til at indsende opfølgende data, der dokumenterer en samlet forbedret overlevelse (OS), ”eller vende tilbage med en lavere og mere rimelig pris, der afspejler usikkerheden om effekten”, lyder det.
Effekten af og sikkerheden ved at tillægge daratumumab til CyBorD er undersøgt i det aktive fase III-studie ANDROMEDA. Studiet inkluderede 392 patienter med nydiagnosticeret AL amyloidose, der blev randomiseret 1:1 til CyBorD plus daratumumab eller CyBorD alene.
Den mediane opfølgningstid er 11,4 måneder, og der kan for nuværende ikke dokumenteres en forskel i OS i de to arme. Det er imidlertid for tidligt at konkludere, om tillæg af daratumumab har en effekt på OS, da antallet af dødsfald i de to arme på nuværende tidspunkt er henholdsvis 27 ud af 195 patienter (den eksperimentelle arm) og 29 ud af 193 patienter i kontrolarmen.
Data viser, at tiden til sygdomsprogression eller død var forlænget ved tillæg af daratumumab – flere patienter opnåede komplet hæmatologisk respons samt organrespons med bedring af de påvirkede organers funktion til følge.
Læs Medicinrådets anbefaling her
Nej til middel mod binyrebarkhyperplasi
Medicinrådet anbefaler ikke langtidsvirkende hydrokortison (Efmody) til behandling af klassisk medfødt binyrebarkhyperplasi hos voksne og unge fra 12-årsalderen. Medfødt binyrebarkhyperplasi er en arvelig sygdom, der findes hos ca. én af 10.000 nyfødte og skyldes mangel på et enzym, der omdanner et forstadium til et binyrebarkhormon. Enzymdefekten medfører nedsat produktion af hormon, hvilket giver anledning til forøget produktion af ACTH; dette medfører, at binyrerne forstørres, og at der dannes hormonforstadier i forøget mængde. Disse omdannes til mandligt kønshormon, hvilket kan medføre forandringer af kønspræget.
Der er ikke dokumenteret en forskel i effekt, bivirkninger eller livskvalitet hos patienter, der bliver behandlet med Efmody, sammenlignet med patienter i anden glukokortikoidbehandling, herunder korttidsvirkende hydrokortison, som er den nuværende standardbehandling i Danmark.
Behandling med Efmody er meget dyrere end den nuværende standardbehandling. Derfor vurderer Medicinrådet, at omkostningerne til behandlingen er for høje.