”Det glæder mig enormt meget på patienternes vegne. Dataene, der ligger til grund for godkendelsen, taler for sig selv. Der er en meget tydelig gevinst på progressionsfri overlevelse,” siger Benedikte Hasselbalch, overlæge på Rigshospitalets Afdeling for Kræftbehandling, hvor hun er specialiseret i behandling af hjernekræft.
Det betyder, at patienterne i gennemsnit kan gå betydeligt længere, før sygdommen vokser eller forværres.
Benedikte Hasselbalch var ikke sikker på, at Medicinrådet ville sige ja til behandlingen.
”Jeg var bekymret for, at de ville finde behandlingen for dyr, men sådan gik det heldigvis ikke.”
Ifølge Medicinrådets beregninger ud fra de officielle listepriser koster et gennemsnitligt behandlingsforløb på cirka 5,3 år omkring 6,7 millioner kroner. Sammenlignet med at følge patienterne tæt uden at give behandling med det samme er merudgiften beregnet til cirka 6,4 millioner kroner per patient.
Den reelle pris er dog lavere, fordi der er forhandlet en rabat. Hvor stor rabatten er, er fortroligt efter ønske fra producenten Servier Danmark.
Benedikte Hasselbalch har modtaget honorar fra Servier Danmark for blandt andet deltagelse i advisory boards, intern undervisning samt rådgivning.
Største nyhed i 20 år
Anbefalingen bygger på resultater fra fase III-studiet INDIGO, hvor vorasidenib blev sammenlignet med placebo, altså snydemedicin.
Resultaterne blev præsenteret i juni 2023 på det amerikanske onkologiske selskabs årsmøde. Dengang kommenterede Benedikte Hasselbalch studiet for Onkologisk Tidsskrift og kaldte det den største nyhed i 20 år for patienter med denne type hjernetumor.
”Det er virkelig flotte tal, et elegant studie rent metodisk og en rigtig stor nyhed. Vi har ikke set noget lignende siden, man introducerede kombinationen af kemoterapi og stråler til patientgruppen for 20 år siden med RTOG 98-02-studiet. Det styrker også resultatet, at behandlingen er givet i første linje efter kirurgi, så studiet er meget rent og uden mislyde. Opfølgningstiden er indtil videre kort, de er startet i 2020, men det ser meget lovende ud,” lød det.
Det vigtigste mål i studiet var, hvor længe patienterne kunne leve, uden at scanninger viste, at sygdommen voksede eller forværredes.
For patienterne, der fik vorasidenib, gik der i median 27,7 måneder, før sygdommen forværredes. Hos patienterne, der fik placebo, var det 11,1 måneder.
Patienterne, som fik vorasidenib, kunne også gå betydeligt længere, før de havde behov for næste behandling.
Tre års ventetid
Efter de første resultater fra INDIGO-studiet blev offentliggjort i juni 2023, gik der mere end to år, før Europa-Kommissionen godkendte behandlingen i september 2025.
Nu, et år senere, får danske patienter adgang til den.
”Vi har været utålmodige på patienternes vegne, fordi der endelig var kommet en god behandling. Vi har også haft patienter, som har efterspurgt behandlingen,” siger Benedikte Hasselbalch.
Færre epileptiske anfald
Mange patienter med hjernetumorer får epileptiske anfald. Siden de første resultater fra INDIGO-studiet blev offentliggjort, har en ny analyse vist, at vorasidenib også kan reducere antallet af anfald.
”Det har stor betydning for patienternes livskvalitet. Det kan betyde, at flere i højere grad kan passe deres arbejde og fungere i familien og i deres sociale relationer. Så ud over at sygdomsudviklingen bliver forsinket, kan der også være en livskvalitetsgevinst ved behandlingen,” siger Benedikte Hasselbalch.
Det er endnu uvist, om patienterne lever længere
Det vides endnu ikke, om vorasidenib også får patienterne til at leve længere. Patienterne i studiet er endnu ikke blevet fulgt længe nok til, at forskerne kan afgøre det.
Medicinrådet har derfor lavet en beregning af den forventede langsigtede effekt. Den anslår, at behandlingen kan give patienterne 1,8 ekstra leveår i god livskvalitet og forlænge livet med omkring to år.
Det er imidlertid et beregnet resultat og ikke noget, der endnu er vist i studiet. Beregningen bygger blandt andet på en antagelse om, at hvis sygdommen holdes i ro i længere tid, vil patienterne også i sidste ende leve længere.
Benedikte Hasselbalch forventer selv, at behandlingen vil kunne forlænge livet.
”Det er spekulativt, og det er jeg nødt til at understrege, for vi har ikke data på overlevelse endnu. Men jeg har svært ved at forestille mig, at behandlingen ikke forbedrer overlevelsen. Hvis vi kan udskyde tiden til, at vi skal bruge den næste behandling, har vi i princippet fået nogle ekstra år at arbejde med. Derfor tror jeg også, at det på sigt vil kunne give noget på den samlede overlevelse.”
Et af de ubesvarede spørgsmål er, om flere års behandling med vorasidenib kan påvirke, hvor godt strålebehandling og kemoterapi virker senere i sygdomsforløbet.
Det ved man endnu ikke. Benedikte Hasselbalch peger dog på, at forsøg i laboratoriet og andre prækliniske undersøgelser foreløbig tyder på, at vorasidenib ikke gør den efterfølgende behandling mindre effektiv.
Artiklen er en lettere omskrevet version af artiklen Overlæge kaldte det den største nyhed i 20 år: Nu får danske hjernekræftpatienter adgang til ny behandling på Onkologisk Tidsskrift
