Sundhedspolitisk Tidsskrift

Nyt lægemiddel er et gennembrud i behandling af pletskaldethed

Patienter, der lider af pletskaldethed i form af den autoimmune sygdom alopecia areata, får nu mulighed for effektiv behandling af deres hårtab. Behandlingen er et gennembrud for patienterne, mener Kirsten Rønholt, der er specialist i hårtab.

Lægemiddelmyndighederne i USA og Europa har nemlig netop godkendt lægemidlet Olumiant (indholdstoffet hedder baricitinib) som den første og eneste behandling af alvorlig alpecia areata på baggrund af positive resultater fra to fase III-studier, BRAVE-AA1 og BRAVE-AA2- studierne, der blandt andet viser, at godt en tredjedel af patienter med alvorligt hårtab fik 80 procent af håret tilbage efter daglig pillebehandling i 36 uger.

”Det er glædeligt, at der nu kommer behandling for en sygdom, der kan være meget belastende både psykisk og socialt for patienterne, ” siger speciallæge i dermatologi ved Dermatologisk afdeling på Aarhus Universitetshospital Kirsten Rønholt. Hun ser resultaterne af studierne som et gennembrud for de patienter, der hidtil kun har været begrænset behandling til.

”Indtil nu har dermatologiske speciallæger for eksempel kunnet tilbyde hormoncremer, injektioner med binyrebark eller behandling med methotrexat. Dette er et skridt i den rigtige retning både på grund af effekten, og fordi behandlingen består af en daglig pille. Det vil mange patienter blive glade for,” siger hun.

Det aktive stof i Olumiant, baricitinib, er et immunundertrykkende lægemiddel (et lægemiddel, som undertrykker immunforsvarets aktivitet). Det virker ved at blokere aktiviteten af enzymer, der kaldes Janus-kinaser (JAK). Disse enzymer spiller en vigtig rolle i betændelsesprocessen og i den beskadigelse, der finder sted ved alopecia areata. Ved at blokere enzymerne mindsker baricitinib betændelsen i hårsækkene.

Første store studie

Studierne af effekt og sikkerhed ved brug af Olumiant til patienter med alvorlig alopecia areata blev publiceret i New England Journal of Medicine i maj. Studiet er finansieret af Lilly, som producerer behandlingen. 

Resultater fra tidligere mindre studier af JAK-hæmmeres effekt på hårtab har også været positive, men dette er med sine i alt godt 1.200 deltagere det hidtil største.

I BRAVE AA-1 og BRAVE AA-2 deltager henholdsvis 654 og 546 patienter, der alle har alvorlig alopecia areata målt med en SALT-score til 50 eller derover (SALT er en skala, hvor 0 er intet tab af hovedhår og 100 er komplet hovedhårstab). Det primære endemål var hårvækst svarende til 20 ved studiets afslutning efter 36 uger, et resultat, som i andre studier har vist sig at være meningsfuldt for patienterne.

Markante resultater, få bivirkninger

Patienterne blev delt i tre grupper, to som modtog Olumiant i en daglig dosis på henholdsvis fire og to mg samt en placebogruppe.

I BRAVE AA-1 var andelen af patienter med en SALT score på 20 eller mindre efter 36 uger 38,8 procent i gruppen, der fik en daglig dosis på fire mg, 22,8 procent i 2 mg-gruppen og 6,2 procent i gruppen af patienter, der fik placebo. I BRAVE AA-2 var de tilsvarende andele 35.9 procent, 19.4 procent, and 3.3 procent. De fleste af de patienter, der nåede det primære endemål, havde en SALT score på 10 eller mindre efter 36 uger. 

Bivirkningerne blev målt som milde eller moderate og omfattede blandt andre akne, infektioner, forhøjet kolesterol og kreatinkinase.

Vigtigt fokus

Det mest markante ved de nye studier er ifølge Kirsten Rønholt, at man nu har data på, at en oral behandling ser ud til at have en god effekt for en del med svær alopecia areata.

”En tredjedel af deltagerne i studiet opnår således 80 procent hårdække. Et betydeligt resultat, som mange patienter vil synes er værdifuldt,” siger hun.

”Hår betyder utrolig meget for de flestes liv og dagligdag. Når man mangler det i større eller mindre grad, som patienter med denne autoimmune lidelse gør, kan det være meget belastende og stigmatiserende.”

Hun er også glad for, at der med dette studie kommer fokus på behandlingen af anden autoimmun sygdom, ligesom man hidtil har set ved for eksempel psoriasis eller atopisk dermatitis, hvor der i dag er overordentligt effektive behandlinger.

”Det har været under opsejling længe, men en nød, der har været svær at knække. Med disse studier er der taget et vigtigt skridt,” siger hun.

Behov for flere studier

Selvom resultaterne af de to studier er markante, vil Kirsten Rønholt ikke kalde dem revolutionerende.

”Resultaterne er et vigtigt skridt, men der er behov for flere studier, så vi også får behandlinger, der kan hjælpe de patienter, som ikke fik effekt af baricitinib. Studierne er gennemført over 36 uger, og der er behov for mere viden om effekt og bivirkninger på længere sigt. Men resultaterne er lovende i forhold til en af de autoimmune sygdomme, der hidtil ikke har haft så stor bevågenhed, og for de patienter, som vi kun har begrænsede behandlingstilbud til.”

Foreløbig har Medicinrådet i Danmark kun anbefalet Olumiant mod moderat til svær atopisk eksem.

Like eller del denne artikel