“Det er den fredeligste afgørelse, vi har haft på det sygdomsområde, for der var bred enighed i rådet," siger Leif Vestergaard Pedersen.

Mindre børn med SMA får nu ny standardbehandling

Medicinrådet anbefaler lægemidlet Evrysdi (risdiplam) som standardbehandling til alle børn op til og med fem år med den alvorlige muskelsvindsygdom SMA 1, 2 eller 3. Det vedtog rådet på Medicinrådsmødet onsdag, og anbefalingen vil formentlig betyde, at mange af de børn i denne aldersgruppe, som i dag behandles med Spinraza (nusinersen), vil skifte til den orale behandling, vurderer patientrepræsentant i Medicinrådet Leif Vestergaard Pedersen.

“Det er den fredeligste afgørelse, vi har haft på det sygdomsområde, for der var bred enighed i rådet. Evrysdi bliver standardbehandling, og børn, der allerede er i behandling, får mulighed for at skifte, og der vil formentlig ske det, at de fleste af de børn, der i dag er i behandling med nusinersen vil komme til at skifte til risdiplam, fordi det er en meget mere skånsom behandling end nusinersen,” siger han.

Evrysdi er en oral behandling, der opløses i en væske, som patienten drikker, og behandlingen kræver for eksempel ikke anæstesi, fordi den skal injiceres i rygmarven, som det er tilfældet med den hidtidigt eneste godkendte behandling Spinraza.

Hos Muskelsvindfonden udtrykte formand Simon Toftgaard Jespersen i forbindelse med rådets vurdering af Evrysdi kliniske merværdi skuffelse over, at man ikke har valgt at udvide indikationen til flere aldersgrupper, men det har Medicinrådet ikke vurderet, at der var datagrundlag til at gøre. Rådet fandt heller ikke en dokumenteret merværdi hos patienter med SMA type 2 i forhold til Spinraza, men en samlet vurdering blev, at de to behandlinger er lige gode, og Evrisdy anbefales derfor som standardbehandling. 

I Sverige er Spiraza anbefalet til alle SMA-patienter op til 18 år. I Tyskland er behandlingen givet fri til alle SMA-patienter, og i England overvejer man det samme, og Simon Toftgaard Jespersen udtrykte i forbindelse med vurderingen i september frustration over, hvad han kaldte Danmarks enegang på dette område. 

“Det er frustrerende, at man fortsat vurderer data så forskelligt i Danmark og vores nabolande. Vi er stadig ved at undersøge, hvad der er sket, men vi er selvfølgelig kede af, at man kun vil anbefale lægemidlet til den gruppe patienter, der allerede tilbydes behandling, og ikke ser en bedre effekt hos de 6- til 25-årige. Endnu engang anerkender man ikke de samme data og den effekt, som landene omkring os gør. Vi kan ikke forstå, hvad Medicinrådet ikke ser, som de andre lande ser,” sagde han.

 

Tags: SMA, risdiplam

Like eller del denne artikel