"Vores indstilling er, at alle under 18 år, der lider af SMA, bør tilbydes behandling efter de samme retningslinjer, som vi ser i andre lande," siger Niels Ove Illum, der er overlæge i neurologi på børneafdelingen ved Odense Universitets Hospital til Avisen Danmark - en sektion, der udkommer med samtlige 13 af Jysk Fynske Mediers dagblade.
Niels Ove Illum er sammen med overlæge Charlotte Olesen fra Aarhus Universitetshospital og overlæge Peter Born fra Rigshospitalet de tre eksperter i det såkaldte fagudvalg, som kunne råde Medicinrådet, inden rådet afskar lægerne fra at bruge Spinraza til de fleste patienter med SMA (se faktaboks under artiklen).
Ifølge Peter Born har de tre eksperter reelt ikke haft chancen for at overbevise Medicinrådet om, at Spinraza bør tilbydes til alle. Det var nemlig ikke den opgave, de fik.
"Medicinrådet har desværre ikke bedt om vores mening, men kun om at vurdere den eksisterende videnskabelige litteratur for graden af evidens. Det er ikke et frit taleforum," siger Peter Born til Avisen Danmark.
Det ærgrer ham især, fordi det handler om en patientgruppe, der ingen andre muligheder har for behandling.
"Det er ikke en tilfredsstillende situation. De her mennesker har ikke ubegrænset tid, og jo tidligere vi sætter ind med behandlingen, jo større er effekten," siger han.
Lægernes kommentarer får nu SF's sundhedsordfører Kirsten Normann Andersen til at spørge sundhedsminister Ellen Trane Nørby om, i hvilken grad Medicinrådet har rådført sig med eksperter på området. Også sundhedsordfører for Dansk Folkeparti og formand for Folketingets sundhedsudvalg, Liselott Blixt, vil gå til sundhedsministeren.
"I Dansk Folkeparti ser vi kritisk på medicinrådets udmelding, når både læger og andre af vores nabolande mener, at medicinen har en gavnlig virkning på SMA," siger Liselott Blixt til Avisen Danmark.
Hun er fortørnet over, at medicinens pris har været udslagsgivende for, at Medicinrådet vendte tommelfingeren ned for det nye lægemiddel. Hun mener, det strider mod den aftale om de syv regler for Medicinrådets virke, som partiet tilsluttede sig:
"Da vi gik med i aftalen om de syv retningslinjer for medicinrådet, var det netop vores holdning, at vi skulle sikre de sjældne sygdomme, samt ny innovativ medicin," siger hun.
De tre overlægers indstilling ændrer intet for Medicinrådet, fastslår Steen Werner Hansen, der er en af rådets to formænd:
"Der er intet overraskende i, at tre eksperter, der har en meget tæt kontakt til de her patienter, synes det skal tilbydes til alle, når der ligger noget nyt. I Medicinrådet forholder vi os til de data, der er tilgængelige," siger han til Avisen Danmark.
"Vi skal også være økonomisk ansvarlige. Prioritering er desværre en vægtning. For at Medicinrådet kan tage stilling til Spinraza igen, kræver det en solid klinisk dokumentation på, at den også virker på SMA-patienter af type 2 og 3. Ellers skal Biogen komme med et bedre tilbud, som gør, at man kan betale for en protokolleret ibrugtagning i Danmark," siger formanden.
Om Spinraza
- Lægemiddel med indholdsstoffet nusinersen
- Nusinersen blev udviklet i samarbejde mellem Adrian Krainer på Cold Spring Harbor Laboratory og Ionis Pharmaceuticals. En del af udviklingsomkostninger blev betalt af organisationen Cure SMA.
- I 2012 begyndte et samarbejde mellem Ionis Pharmaceuticals og Biogen, og Biogen købte i 2015 rettighederne til nusinersen.
- Blev i december 2016 godkendt af de amerikanske lægemiddelmyndigheder som det første lægemiddel til behandling af spinal muskelatrofi (SMA). Det er foreløbig også det eneste lægemiddel til SMA.
- Blev godkendt af de europæiske lægemiddelmyndigheder i maj 2017.
- Listeprisen på Spinraza var i 2017 i Danmark 620.000 kr. pr. dosis. Behandlingen består af fire startdoser med 14 dages mellemrum, hvorefter patienten skal have en dosis hver fjerde måned. Derfor skal patienten det første behandlingsår have seks doser, og i efterfølgende år tre doser, hvilket giver en listepris på 3,72 mio. kr. det første år og 1,86 mio. kr. årene efter.
- Den pris, som regionernes lægemiddelorganisation, Amgros, har forhandlet sig frem til, og den rabat, som Biogen har ønsket at give, er hemmelig. Ifølge Biogen er rabatten i Danmark på niveau med den rabat, som Sverige og Norge har sagt ja til.
Tidslinie i Spinraza-sagen
12.oktober 2017. Medicinrådet i Danmark siger nej til at tage Spinraza i brug som standardbehandling, primært på grund af den høje pris. Der kan iværksættes protokolleret ibrugtagning af nusinersen til en mindre gruppe patienter: præsymptomatiske spædbørn samt til patienter med SMA type I med to SMN2-kopier og symptomdebut før seksmånedersalderen, som ikke er i permanent respirationsbehandling.
20.december 2017. Det svenske NT-råd siger ja til, at patienter under 18 år med SMA af type 1 og 2 kan under visse betingelser og under skarp kontrol tilbydes behandling med lægemidlet Spinraza.
30. januar 2018. Medicinrådet i Danmark siger nej til at tage Spinraza i brug som standardbehandling, primært på grund af manglende evidens. Der kan stadig iværksættes protokolleret ibrugtagning af nusinersen til en mindre gruppe patienter. I forhold til anbefalingen fra 12. oktober har Medicinrådet tilføjet, at patienterne med SMA type I kan have to til tre SMN2-kopier frem for to kopier.
11. februar 2018. Det norske Beslutningsforum siger ja til Spinraza til SMA-patienter, type 1, 2 og 3 - men under 11 forudsætninger.
Fakta om spinal muskelatrofi type (SMA)
Spinal muskelatrofi (SMA) er en sygdom i nervecellerne i rygmarven. Det er de store nerveceller (forhornsceller) i rygmarvens forreste del, der ikke fungerer optimalt. Sygdommen medfører svind af musklerne, fordi de celler, som via nervebanerne signalerer til musklerne, at de skal trække sig sammen, forsvinder.
Sygdommen er en arvelig sygdom, som skyldes en defekt i SMN1-genet (Survival Motor Neuron 1). Ved alle personer findes der kopier (SMN2) af SMN1-genet, som til en vis grad erstatter SMN1-genets funktion.
SMA inddeles i tre typer, afhængig af tidspunktet for, hvornår symptomerne først viser sig, og hvordan barnet udvikler sig motorisk. Generelt kan det siges, at jo tidligere i livet de første symptomer viser sig, jo mere omfattende vil kraftnedsættelsen udvikle sig.
- SMA type I: Barnet får symptomer, før han/hun er seks måneder, og ofte ses symptomerne allerede ved fødslen. Barnet kommer aldrig til at sidde selv og bliver sjældent mere end et par år, dog afhængig af hvor intensiv vejrtrækningshjælp, der bliver iværksat.
- SMA type II: Symptomerne viser sig, før barnet er 12 måneder gammel. Barnet kan sidde selv, men kan ikke stå eller gå selv, og barnet får derfor tidligt brug for kørestol. Benene er mere påvirkede end armene og skuldrene mere påvirkede end hænder. Det betyder, at barnet tidligt skal have hjælp til daglige funktioner. Graden af kraftnedsættelse kan være forskellig fra person til person.
- SMA type III: Er den mildeste form. Symptomerne viser sig fra 18-månedersalderen og op i voksenalderen. Kraftnedsættelsen er mest udtalt i hofter, skuldre og krop og breder sig langsomt til albuer og knæ. Benene er oftest svagere end armene. Graden af kraftnedsættelse er meget forskellig fra person til person.
- Kilde: Muskelsvindfonden
