Biogen: Lange udsigter for Spinraza til danske SMA-patienter

Det kommer til at tage otte-ni måneder at få fremskaffet de data, som det danske Medicinråd forlanger for overhovedet at overveje at tage Spinraza i brug - og som Danmark er ene om at kræve. Og så lang tid kommer de danske patienter med muskelsygdommen SMA altså  til at vente - og det er ovenikøbet i bedste fald.

Det forklarer Janne Harder, adm. direktør for den danske del af virksomheden bag lægemidlet, Biogen, efter Norge netop har besluttet at tage Spinraza i anvendelse, akkurat som Sverige gjorde det kort før jul.

I begge lande er beslutningen truffet, efter Biogen har tilbudt en rabat. Rabatten er fortrolig, men altså tilstrækkelig til at få landene til at skrifte mening. 

I Danmark traf Medicinrådet på sit møde 30. januar beslutning om at afvise Spinraza for anden gang.

"Ved den lejlighed tilbød vi den samme rabat, som blev givet i Sverige og Norge, men Medicinrådet vil stadig se både en endnu lavere pris og flere data." siger Janne Harder.

"Problemet med flere data er, at Danmark står helt alene med sit urealistiske høje krav til effekt på motorisk funktions-forbedring for disse børn. Vi kan ikke frembringe data, der møder det uopnåelige, høje danske krav. Danmark står alene med det krav. Alle andre lande anerkender Spinrazas værdifulde effekt for disse børns udvikling. Nu er Spinraza taget i anvendelse ikke bare i Sverige og Norge, men bl.a. også i Tyskland, Frankrig og Spanien. Dér vil man løfte øjenbrynene over Danmark," siger hun. 

I både Sverige og Norge vurderes lægemidlet til at have stor effekt for SMA-patienterne, hvoraf mange er små børn, som lever i kort tid. Det samme har myndighederne vurderet i de andre europæiske lande.

Men i Danmark traf Medicinrådet den stik modsatte beslutning. Her mener man, at Spinraza har lille klinisk merværdi, og at evidensen bag lægemidlet er beskeden, og den afgørelse står fast. Derfor kommer det til at otte-ni måneder med at indsamle tilstrækkelig med data til at få Medicinrådet til at genoverveje sin beslutning.

"I den situation, som Danmark nu er i, henstiller jeg til, at Medicinrådet vil lave en undtagelse og genoverveje sin beslutning," siger Janne Harder.

 Hun glæder sig over den norske beslutning: "I Norge er Spinraza godkendt til børn under 18 år med alle tre typer af SMA. Behandlingen skal evalueres løbende, og der er præcise kriterier for, hvornår behandlingen stoppes på grund af manglende effekt."

Om Spinraza

• Lægemiddel med indholdsstoffet nusinersen
• Nusinersen blev udviklet i samarbejde mellem Adrian Krainer på Cold Spring Harbor Laboratory og Ionis Pharmaceuticals. En del af udviklingsomkostninger blev betalt af organisationen Cure SMA.
• I 2012 begyndte et samarbejde mellem Ionis Pharmaceuticals og Biogen, og Biogen købte i 2015 rettighederne til nusinersen.
• Blev i december 2016 godkendt af de amerikanske lægemiddelmyndigheder som det første lægemiddel til behandling af spinal muskelatrofi.
• Blev godkendt af de europæiske lægemiddelmyndigheder i maj 2017.
• Listeprisen på Spinraza var i 2017 i Danmark 620.000 kr. pr. dosis. Behandlingen består af fire startdoser med 14 dages mellemrum, hvorefter patienten skal have en dosis hver fjerde måned. Derfor skal patienten det første behandlingsår have seks doser, og i efterfølgende år tre doser, hvilket giver en listepris på 3,72 mio. kr. det første år og 1,86 mio. kr. årene efter.
• Den pris, som regionernes lægemiddelorganisation, Amgros, har forhandlet sig frem til, og den rabat, som Biogen har ønsket at give, er hemmelig.

Tidslinie i Spinraza-sagen

12.oktober 2017: Medicinrådet i Danmark siger nej til at tage Spinraza i brug som standardbehandling, primært på grund af den høje pris

20.december 2017. Det svenske NT-råd siger ja til, at patienter under 18 år med SMA af type 1 og 2 kan under visse betingelser og under skarp kontrol tilbydes behandling med lægemidlet Spinraza.

30. januar 2018. Medicinrådet i Danmark siger nej til at tage Spinraza i brug som standardbehandling, primært på grund af manglende evidens

11. februar 2018. Det norske Beslutningsforum siger ja til Spinraza til SMA-patienter, type 1, 2 og 3 - men under 11 forudsætninger.

Fakta om spinal muskelatrofi type (SMA)

Spinal muskelatrofi (SMA) er en sygdom i nervecellerne i rygmarven. Det er de store nerveceller (forhornsceller) i rygmarvens forreste del, der ikke fungerer optimalt. Sygdommen medfører svind af musklerne, fordi de celler, som via nervebanerne signalerer til musklerne, at de skal trække sig sammen, forsvinder.
Sygdommen er en arvelig sygdom, som skyldes en defekt i SMN1-genet (Survival Motor Neuron 1). Ved alle personer findes der kopier (SMN2) af SMN1-genet, som til en vis grad erstatter SMN1-genets funktion.

SMA inddeles i tre typer, afhængig af tidspunktet for, hvornår symptomerne først viser sig, og hvordan barnet udvikler sig motorisk. Generelt kan det siges, at jo tidligere i livet de første symptomer viser sig, jo mere omfattende vil kraftnedsættelsen udvikle sig.

• SMA type I: Barnet får symptomer, før han/hun er seks måneder, og ofte ses symptomerne allerede ved fødslen. Barnet kommer aldrig til at sidde selv og bliver sjældent mere end et par år, dog afhængig af hvor intensiv vejrtrækningshjælp, der bliver iværksat.
• SMA type II: Symptomerne viser sig, før barnet er 12 måneder gammel. Barnet kan sidde selv, men kan ikke stå eller gå selv, og barnet får derfor tidligt brug for kørestol. Benene er mere påvirkede end armene og skuldrene mere påvirkede end hænder. Det betyder, at barnet tidligt skal have hjælp til daglige funktioner. Graden af kraftnedsættelse kan være forskellig fra person til person.
• SMA type III: Er den mildeste form. Symptomerne viser sig fra 18-månedersalderen og op i voksenalderen. Kraftnedsættelsen er mest udtalt i hofter, skuldre og krop og breder sig langsomt til albuer og knæ. Benene er oftest svagere end armene. Graden af kraftnedsættelse er meget forskellig fra person til person.

- Kilde: Muskelsvindfonden