Jeppe Jakobsen mener, at det er den enkelte læge, som kender den enkelte patient, som skal træffe en faglig begrundet beslutning om, hvor vidt et barn med sygdommen skal have Spinraza eller ej.

"Hvis ikke principperne overholdes, skal Medicinrådet nedlægges"

Jeppe Jakobsen, som er ordfører på Medicinråds-området for Dansk Folkeparti, har kaldt sundhedsministeren i samråd om Spinraza-sagen.

"Jeg synes ikke, Danmark er så fattigt et land, at man behøver at tale om, at der nogle børn, som ikke fortjener at blive behandlet, når de er syge," siger han til TV Øst. Han hentyder til Medicinrådets nej til at tage det ekstremt dyre lægemiddel Spinraza i brug som standardbehandling til børn med den farlige muskelsvindsygdom spinal muskelatrofi (SMA).

Overlægerne Niels Ove Illum, Charlotte Olesen og Peter Born er de tre eksperter herhjemme, som ved mest om SMA, og deres indstilling er, at alle under 18 år, der lider af SMA, bør tilbydes behandling efter de samme retningslinjer, som en række andre lande omkring os har indført.

"Man skal selvfølgelig ikke bruge en masse penge på noget, der ikke virker, men det må vi jo lade være op til lægerne. Og der er nogle læger her, der mener, at de her børn vil have gavn af Spinraza, og derfor skal de også have lov til at ordinere det og forsøge det," siger Jeppe Jakobsen, som mener, at det er den enkelte læge, som kender den enkelte patient, som skal træffe en faglig begrundet beslutning om, hvor vidt et barn med sygdommen skal have Spinraza eller ej.

I Folketinget er der vedtaget syv principper, som skal overholdes, når det handler om anbefale medicin. Og dem mener Jeppe Jakobsen ikke, at rådet overholder i det her tilfælde.

"For det første skal regionerne tage et særligt hensyn til små patientgrupper – det er SMA-patienter – og dernæst skal der være fri adgang for ordinering af den enkelte læge, så de altid kan ordinere det præparat, som de vurderer er det bedste til den enkelte patient," siger han til TV Øst.

"Jeg håber, at ministeren er enig med mig og banker regionerne på plads – og siger, at de principper, vi har vedtaget i enighed i øvrigt, at de skal overholdes. Og hvis det ikke er tilfældet, at principperne overholdes, så skal Medicinrådet nedlægges," siger han.

 


Om Spinraza

  • Lægemiddel med indholdsstoffet nusinersen
  • Nusinersen blev udviklet i samarbejde mellem Adrian Krainer på Cold Spring Harbor Laboratory og Ionis Pharmaceuticals. En del af udviklingsomkostninger blev betalt af organisationen Cure SMA.
  • I 2012 begyndte et samarbejde mellem Ionis Pharmaceuticals og Biogen, og Biogen købte i 2015 rettighederne til nusinersen.
  • Blev i december 2016 godkendt af de amerikanske lægemiddelmyndigheder som det første lægemiddel til behandling af spinal muskelatrofi (SMA). Det er foreløbig også det eneste lægemiddel til SMA.
  • Blev godkendt af de europæiske lægemiddelmyndigheder i maj 2017.
  • Listeprisen på Spinraza var i 2017 i Danmark 620.000 kr. pr. dosis. Behandlingen består af fire startdoser med 14 dages mellemrum, hvorefter patienten skal have en dosis hver fjerde måned. Derfor skal patienten det første behandlingsår have seks doser, og i efterfølgende år tre doser, hvilket giver en listepris på 3,72 mio. kr. det første år og 1,86 mio. kr. årene efter.
  • Den pris, som regionernes lægemiddelorganisation, Amgros, har forhandlet sig frem til, og den rabat, som Biogen har ønsket at give, er hemmelig. Ifølge Biogen er rabatten i Danmark på niveau med den rabat, som Sverige og Norge har sagt ja til.

 

Tidslinie i Spinraza-sagen

12.oktober 2017. Medicinrådet i Danmark siger nej til at tage Spinraza i brug som standardbehandling, primært på grund af den høje pris. Der kan iværksættes protokolleret ibrugtagning af nusinersen til en mindre gruppe patienter: præsymptomatiske spædbørn samt til patienter med SMA type I med to SMN2-kopier og symptomdebut før seksmånedersalderen, som ikke er i permanent respirationsbehandling.

20.december 2017. Det svenske NT-råd siger ja til, at patienter under 18 år med SMA af type 1 og 2 kan under visse betingelser og under skarp kontrol tilbydes behandling med lægemidlet Spinraza.

30. januar 2018. Medicinrådet i Danmark siger nej til at tage Spinraza i brug som standardbehandling, primært på grund af manglende evidens. Der kan stadig iværksættes protokolleret ibrugtagning af nusinersen til en mindre gruppe patienter. I forhold til anbefalingen fra 12. oktober har Medicinrådet tilføjet, at patienterne med SMA type I kan have to til tre SMN2-kopier frem for to kopier.

11. februar 2018. Det norske Beslutningsforum siger ja til Spinraza til SMA-patienter, type 1, 2 og 3 - men under 11 forudsætninger.

 

Fakta om spinal muskelatrofi type (SMA)

Spinal muskelatrofi (SMA) er en sygdom i nervecellerne i rygmarven. Det er de store nerveceller (forhornsceller) i rygmarvens forreste del, der ikke fungerer optimalt. Sygdommen medfører svind af musklerne, fordi de celler, som via nervebanerne signalerer til musklerne, at de skal trække sig sammen, forsvinder.
Sygdommen er en arvelig sygdom, som skyldes en defekt i SMN1-genet (Survival Motor Neuron 1). Ved alle personer findes der kopier (SMN2) af SMN1-genet, som til en vis grad erstatter SMN1-genets funktion.

SMA inddeles i tre typer, afhængig af tidspunktet for, hvornår symptomerne først viser sig, og hvordan barnet udvikler sig motorisk. Generelt kan det siges, at jo tidligere i livet de første symptomer viser sig, jo mere omfattende vil kraftnedsættelsen udvikle sig.

  • SMA type I: Barnet får symptomer, før han/hun er seks måneder, og ofte ses symptomerne allerede ved fødslen. Barnet kommer aldrig til at sidde selv og bliver sjældent mere end et par år, dog afhængig af hvor intensiv vejrtrækningshjælp, der bliver iværksat.
  • SMA type II: Symptomerne viser sig, før barnet er 12 måneder gammel. Barnet kan sidde selv, men kan ikke stå eller gå selv, og barnet får derfor tidligt brug for kørestol. Benene er mere påvirkede end armene og skuldrene mere påvirkede end hænder. Det betyder, at barnet tidligt skal have hjælp til daglige funktioner. Graden af kraftnedsættelse kan være forskellig fra person til person.
  • SMA type III: Er den mildeste form. Symptomerne viser sig fra 18-månedersalderen og op i voksenalderen. Kraftnedsættelsen er mest udtalt i hofter, skuldre og krop og breder sig langsomt til albuer og knæ. Benene er oftest svagere end armene. Graden af kraftnedsættelse er meget forskellig fra person til person.

- Kilde: Muskelsvindfonden

 

Tags: Spinraza, spinal muskelatrofi , Jeppe Jacobsen, syvendeprincip

Like eller del denne artikel