Spinraza får nej som standardbehandling igen

Danske børn med spinal muskelatrofi (SMA) får ikke adgang til Spinraza som standardbehandling, men Medicinrådet har udvidet gruppen af børn, der kan få adgang til behandlingen som led i et protokolleret forsøg en ganske lille smule.

Medicinrådet har tilføjet, at patienterne med SMA type I kan få behandlingen, hvis de har to til tre SMN2-kopier frem for to kopier.

I praksis vil yderligere to-tre børn om året kunne få behandlingen, siger patientrepræsentant og direktør i Kræftens Bekæmpelse Leif Vestergaard Petersen efter dagens møde i Medicinrådet.

Medicinrådet har behandlet Biogens ansøgning om godkendelse af Spinraza for anden gang efter, at medicinalvirksomheden har genforhandlet prisen med Amgros, og ifølge Biogens administrerende direktør Janne Harder er der givet et betydeligt afslag, så prisen er på niveau med den, som myndighederne i Sverige har accepteret. Den nye pris har ændrer imidlertid ikke noget for Medicinrådet, siger formand Jørgen Schøler Kristensen.  

”Ansøger har givet en ny pris, men ikke nye data. Prisen er fortsat for høj i forhold til den effekt, ansøger kan dokumentere, og derfor fastholder vi vores anbefaling,” siger Jørgen Schøler Kristensen.

Anne Harder er chokeret over afgørelsen. Efter at det er lykkedes Biogen af forhandle sig frem til aftaler i Tyskland og Sverige, havde hun forventet, at gruppen af patienter, der kan deltage i protokoleret anvendelse af behandlingen, ville blive udvidet til også at omfatte nogle type to og tre patienter.

Biogen vurderer, at omkring 30 danske patienter under 18 år skulle være kandidater til behandlingen.

”Det er utrolig skuffende for de børn, der står og venter på at få behandlingen. Vi vil selvfølgelig prøve at finde og imødekomme, hvad vi kan med nye data og analyser, men det undrer mig, at man i Danmark vurderer data til at være så dårlig, når man har vurderet den god nok til at godkende Spinraza på europæisk plan og i de fleste andre lande,” siger Janne Harder.

 

 

Tags: Medicinrådet, Spinraza, spinal muskelatrofi

Like eller del denne artikel