Medicinrådet anbefaler dyrt lægemiddel til lille håndfuld patienter

Medicinrådet har valgt at anbefale stamcellebehandlingen Holoclar til en meget smal patientgruppe, som på grund af forbrændinger har mistet synet på begge øjne.

Leverancekapaciteten er på fem behandlinger om året, hvad der gør, at kun ganske få kan modtage behandlingen. Alligevel mener formand i Medicinrådet, Steen Werner Hansen, at det er er vigtigt, at de få, der rammes, nu kan få behandling

En analyse af omkostningerne ved at behandle patienter der rammes af limbal stamcellemangel (LSCD), og mister synet på begge øjne, med lægemidlet Holoclar viser, at prisen for en behandling ligger et sted mellem 0,75-0,79 millioner kroner.

Medicinrådet skriver følgende i budgetanalysen:

Med udgangspunkt i ansøgers maksimale leverancekapacitet på fem årlige behandlinger vil budgetkonsekvenserne for at behandle med Holoclar inklusiv hornhindetransplantation være 0,75 millioner kr. året, mellem 0,75-0,79 millioner kroner per behandling afhængig af behov for efterfølgende behov for hornhindetransplantation.

Formand i Medicinrådet, Steen Werner Hansen, siger om beslutningen. 

"Grunden til, at vi behandler Holoclar i Medicinrådet, selvom der er tale om lille patientgruppe, er, at det potentielt kunne være have været flere patienter, det drejer sig om. Vores anbefaling dækker over dem, der er funktionelt blinde, men med en kapacitet, der dækker fem årlige behandlinger, er det måske lidt søgt at kalde det en standardbehandling. Vi vurderer, at det er en sjælden tilstand, at en dansker er så uheldig at få beskadiget begge øjne, men hvis uheldet er ude, kan patienten nu få behandling," siger Steen Werner Hansen.

Om at både Amgros, fagudvalg, Medicinrådet og Medicinrådets sekretariat har arbejdet på anbefalingen, selvom det potentielt drejer sig om, at kmeget få danskere kan behandles om året, fortæller Steen Werner, at man løbende diskuterer i Medicinrådet, om det kan gøres smartere, og man er opmærksom på problemstillingen.

Vedrørende overvejelser om alvorlighed/forsigtighed vurderer Medicinrådet, at blindhed er en grundlæggende livsbegrænsende tilstand, som Holoclar kan modificere. På den baggrund accepterer Medicinrådet de betydelige meromkostninger, som er forbundet med behandlingen med Holoclar for de patienter, der er helt uden funktionelt syn på begge øjne.

 

Tre nye anbefalinger

Medicinrådet har udsendt tre nye anbefalinger til regionerne om lægemidler til behandling af brystkræft, nyrekræft og til moderat til alvorlig limbal stamcellemangel forårsaget af fysiske eller kemiske okulære forbrændinger

På Medicinrådets møde den 10. oktober 2018 godkendte Rådet tre anbefalinger:

Medicinrådet anbefaler ikke pertuzumab (Perjeta) i kombination med trastuzumab som mulig standardbehandling til adjuverende behandling af tidlig HER2+ brystkræft. 

Medicinrådet anbefaler ikke cabozantinib (Cabometyx) som mulig standardbehandling til voksne patienter med mRCC, der ikke tidligere har modtaget behandling (1. linjebehandling).

Medicinrådet anbefaler Holoclar som mulig standardbehandling til moderat til alvorlig limbal stamcellemangel (LSCD) forårsaget af fysiske eller kemiske okulære forbrændinger til patienter uden funktionelt syn på begge øjne, men anbefaler ikke Holoclar som mulig standardbehandling til patienter med funktionelt syn på ét øje.

Anbefalingerne er udsendt til regionerne.

 

 

Om Holoclar

Holoclar er en stamcellebehandling til patienter, som har fået forbrændinger i øjnene, som kan skyldes ulykker i forbindelse med eksplosioner, damp, kogende vand eller smeltet metal. Under hornhindens reparationsproces er de overførste stamceller beregnet til delvist at formere sig, differentiere og migrere for herved at regenerere hornhindeepitel og indeholde et reservoir af stamceller, der fortsat kan regenerere hornhindeepitelet. Hvert Holoclar-præparat er beregnet til en enkelt behandling. Administrationen af Holoclar skal efterfølges af en kortvarig antibiotika – og antiinflammatorisk behandling.

Om LSCD
LSCD (limbal stamcellemange) kan opstå efter omfattende skade ved øjenforbrændinger ved involvering af hornhindens overfladestamceller, der ligger i den perifere del af hornhinden (limbus). Mangel på limbale stamceller nedsætter eller ophæver hornhindens mulighed for at hele op med dække af et normalt epitel. Hornhindens stroma kan ligeledes beskadiges.

LSCD har en anslået incidens på op til fem patienter årligt afhængig af antal ulykker, prævalensen i Danmark er usikker, men anslås at være cirka 100 øjne og et estimat for patienter med et behandlingsønske anslås at være cirka 50 øjne. Standardbehandlingen i dag består af forskellige understøttende foranstaltninger: Smøring, allogene serumøjendråber og bandagekontaktlinser til sårheling.

Like eller del denne artikel

Nyheder fra Medicinske Tidsskrifter

Hæmatologisk Tidsskrift

 

Redaktion

Chefredaktører

Kristian Lund
kristian@medicinsketidsskrifter.dk

Nina Vedel-Petersen
nina@medicinsketidsskrifter.dk

Redaktionschef

Helle Torpegaard
helle@medicinsketidsskrifter.dk

Research

Birgitte Gether
Jan Fuhs (automatiseret research)

Webmaster

Tilknyttede journalister

Signe Juul Kraft - onkologi, hæmatologi, sundhedspolitik
Berit Andersen – hjerte-kar, psykiatri, sundhedspolitik 
Nina Bro - sclerose, sundhedspolitik 
Birgit Brunsted - onkologi, hjerte-kar, generelt 
Lea Landsted - kultur, sundhedspolitik 
Jette Marinus - respiratorisk
Mathilde Louise Stenild - diabetes, reumatologi, sundhedspolitik 
Grit Blok - dermatologi 
Maria Cuculiza - kultur, sundhedsteknologi, sundhedspolitik 
Maibrit Jürs - reumatologi 
Pernille Marrot – Propatienter.dk, osteoporose, diabetes 
Maiken Skeem – hjertekar, sundhedsteknologi, sundhedspolitik 
Birgitte Rask Sønderborg – generelt, sundhedspolitik
Annette Lausten - gastroenterologi
Marianne Rohweder - overvægt, sundhedspolitik

Om os

Om os

Annoncer

Jobannoncer

Persondatapolitik

Kontakt

Abonnement
birgitte@medicinsketidsskrifter.dk

Mail redaktionen

Medicinske Tidsskrifters medier

www.medicinsketidsskrifter.dk
www.sundhedspolitisktidsskrift.dk
www.propatienter.dk
www.medicinsktidsskrift.dk
www.onkologisktidsskrift.dk
www.haematologisktidsskrift.dk
www.mstidsskrift.dk

Redaktionen

Redaktion

Chefredaktører

Kristian Lund
kristian@medicinsketidsskrifter.dk

Nina Vedel-Petersen
nina@medicinsketidsskrifter.dk

Redaktionschef

Helle Torpegaard
helle@medicinsketidsskrifter.dk

Research

Birgitte Gether
Jan Fuhs (automatiseret research)

Webmaster

Tilknyttede journalister

Signe Juul Kraft - onkologi, hæmatologi, sundhedspolitik
Berit Andersen – hjerte-kar, psykiatri, sundhedspolitik 
Nina Bro - sclerose, sundhedspolitik 
Birgit Brunsted - onkologi, hjerte-kar, generelt 
Lea Landsted - kultur, sundhedspolitik 
Jette Marinus - respiratorisk
Mathilde Louise Stenild - diabetes, reumatologi, sundhedspolitik 
Grit Blok - dermatologi 
Maria Cuculiza - kultur, sundhedsteknologi, sundhedspolitik 
Maibrit Jürs - reumatologi 
Pernille Marrot – Propatienter.dk, osteoporose, diabetes 
Maiken Skeem – hjertekar, sundhedsteknologi, sundhedspolitik 
Birgitte Rask Sønderborg – generelt, sundhedspolitik
Annette Lausten - gastroenterologi
Marianne Rohweder - overvægt, sundhedspolitik

Om os

Om os

Annoncer

Jobannoncer

Persondatapolitik

Kontakt

Abonnement
birgitte@medicinsketidsskrifter.dk

Mail redaktionen

Medicinske Tidsskrifters medier

www.medicinsketidsskrifter.dk
www.sundhedspolitisktidsskrift.dk
www.propatienter.dk
www.medicinsktidsskrift.dk
www.onkologisktidsskrift.dk
www.haematologisktidsskrift.dk
www.mstidsskrift.dk