Banebrydende aftale: Cystisk fibrose-patienter får øjeblikkelig adgang til nyeste medicin

Regionernes indkøbsorganisation, Amgros, og medicinfirmaet Vertex har indgået en aftale om indkøb af medicin til at behandle cystisk fibrose.

Kontrakten er den første af sin slags i Danmark og omfatter alle Vertex’ kommende lægemidler til cystisk fibrose, så snart de er blevet godkendt, og den giver omkring 500 danske cystisk fibrose-patienter adgang til allerede godkendte lægemidler. Til en fast årlig pris.

Aftalen træder i kraft med øjeblikket virkning og gør, at lægerne på Cystisk Fibrose Centrene på henholdsvis Rigshospitalet og Aarhus universitetshospital nu kan gå i gang med at behandle alle de patienter, der kan have gavn af medicinen.

Vicedirektør Herlev/Gentofte hospital, Steen Werner Hansen, har deltaget i forhandlingerne, ligesom to af landets førende læger inden for cystisk fibrose har bidraget med deres ekspertviden på området.

I dag findes der kun én leverandør, som har lægemidler, der kan behandle årsagen til cystisk fibrose. Det er Vertex. Herhjemme har brugen af firmaets præparater hidtil været begrænset til en mindre gruppe af patienter. Det tidligere KRIS (Koordineringsrådet for ibrugtagelse af sygehusmedicin) konkluderede tilbage i 2016, at dokumentationen ikke kunne berettige, at regionerne tog lægemidlet Orkambi i brug til standardbehandling til alle patienter.

Orkambi blev godkendt af Det Europæiske Lægemiddelagentur (EMA) i 2015, og i f.eks. Irland, Holland, Frankrig, Tyskland, Sverige og også USA bruges produktet. Men i Danmark har Orkambi altså hidtil kun været godkendt til de patienter, som har det dårligst.

Nu viser nye studier imidlertid evidens for længerevarende effekt af lægemidlet.

“KRIS anerkendte, at der var flere positive resultater i registreringsstudierne. Men data fra opfølgende studier med længere observationstid viser, at der er et mindre fald i lungefunktionen end forventet i denne patientgruppe. Ernæringstilstanden er forbedret, og antallet af sygdomsforværringer er også reduceret. Behandlingsresultater af danske patienter med betydelig værre sygdom end de patienter, der har deltaget i registreringsstudierne, har bekræftet effekten. Derfor må Orkambi betragtes som et standardtilbud til patienter med cystisk fibrose. Det vil betyde et kæmpe løft for patienterne,” siger Steen Werner Hansen i en pressemeddelelse fra Amgros.

“Med den nye kontrakt forventer vi at kunne behandle et stort antal af de cirka 500 patienter i Danmark, der i dag lider af cystisk fibrose, med den nyeste medicin inden for området. Det særlige ved kontrakten er nemlig ikke alene, at den løber i fire år – med mulighed for forlængelse. Og at vi med et fast månedligt beløb kan få leveret lige så mange pakninger af lægemidlet, som vi skal bruge. Det særlige er også, at vi med kontrakten kan tage Vertex’ kommende lægemidler til cystisk fibrose i brug, når de bliver godkendt af de europæiske og danske lægemiddelmyndigheder uden yderligere omkostninger.,” siger han.

Cystisk Fibrose Foreningen mistænkte i sin tid KRIS for at skele til prisen, da det afslog lægemidlet som standardbehandling.

Der har tidligere figureret prise på Orkambi fra 1,2 mio. 2 mio. kr. årligt per patient. Prisen, der nu er forhandlet hjem, er fortrolig.

Cystisk Fibrose Foreningen har igennem flere år arbejdet for at få medicinen godkendt som standardbehandling og kalder aftalen for "et stort skridt for en stor gruppe af patienter, der i flere år ikke har kunnet få gavn af ny medicin".

I Amgros er bestyrelsesformand Per Larsen, der også er konservativt medlem af Region Nordjylland, både glad og begejstret for den nye aftale.

“Det har været nogle lange og seje forhandlinger. Derfor vil jeg gerne benytte anledningen til at takke både firmaet og vores førende læger på området for deres vilje og engagement til at få denne aftale i hus. Jeg er først og fremmest glad for, at vi i regionerne nu kan tilbyde en gruppe af vores patienter den nyeste og bedst samlede behandling. Men jeg er i sagens natur også begejstret for, at det er lykkedes Amgros at reducere prisen på dette lægemiddel betydeligt. Det betyder meget, at vi i regionerne nu får nogle mere forudsigelige budgetter på et område med høje udgifter - i en tid med stadig stigende omkostninger til medicin. Derfor bliver det spændende, hvordan Amgros også fremover kan bruge denne her nye type kontrakt, som jo også er et udtryk for, at vi lytter til industriens ønske om at gå nye veje,” siger han i pressemeddelse fra Amgros.

Om cystisk fibrose

Cystisk fibrose (CF) er en sjælden, genetisk livsforkortende sygdom, der påvirker ca. 75.000 mennesker i Nordamerika, Europa og Australien.

CF er forårsaget af et defekt eller manglende CFTR-protein som følge af mutationer i CFTR-genet. Børn skal arve to defekte CFTR-gener – en fra hver forælder – for at have CF. Der er ca. 2.000 kendte mutationer i CFTR-genet. Nogle af disse mutationer, som kan bestemmes ved gentest, fører til CF ved at skabe ikke-fungerende eller for få CFTR-proteiner på celleoverfladen.

Den defekte funktion eller fravær af CFTR-protein resulterer i dårlig gennemstrømning af salt og vand ind og ud af cellerne i en række organer. I lungerne fører dette til opbygning af unormalt tykt klæbrigt slim, der kan forårsage kroniske lungeinfektioner og progressiv lungeskade hos mange patienter, og i sidste ende fører til tidlig død. Den gennemsnitlige levealder er ca. 30 år.