Lægemiddel afvist som standardbehandling til ekstrem sjælden sygdom

Kun seks patienter i Danmark lider af sygdommen alfa-mannosidose. Medicinrådet har afvist ny standardbehandling til dem.

Sygdommen skyldes en arvelig defekt i mannosidase, et enzym som spalter og nedbryder proteiner med sukkerkæder. Symptomerne omfatter udviklingshæmning, hørenedsættelse, grove ansigtstræk, skeletforandringer og immundefekt.

Der findes foreløbig ingen godkendt behandling af sygdommen, og patienterne tilbydes i stedet støtte med det formål at øge livskvaliteten og lindre symptomer. Og det nye lægemiddel Lamzede (velmanase alfa) synes åbenbart heller ikke at kunne hjælpe. Medicinrådet vurderer i hvert fald, at midlet ingen klinisk merværdi har til behandling af ikke-neurologiske manifestationer hos patienter med mild til moderat alfa-mannosidose sammenlignet med placebo, og kvaliteten af evidensgrundlaget er lav, vurderer Medicinrådet, som derfor ikke anbefaler Lamzede som standardbehandling af sygdommen.

Den tilgængelige evidens har ikke gjort det muligt at foretage aldersdifferenterede vurderinger af effekten af behandling med Lamzede, og da behandlingen ikke har bedre effekt end placebo, afviser Medicinrådet ansøgningen om status som standardbehandling. Rådet har ikke fundet anledning til at inddrage forhold vedrørende alvorlighed og forsigtighed i anbefalingen.

Lamzede er en rekombinant form af humant alfa-mannosidase udviklet som erstatning for og supplement til det naturlige alfa-mannisidase-enzym.

Behandlingen er godkendt til ikke-neurologiske manifestationer, da lægemidlet ikke forventes at blive optaget i centralnervesystemet, og derved ikke har effekt på patienternes mentale retardering.

 

Like eller del denne artikel

Nyheder fra Medicinske Tidsskrifter

Hæmatologisk Tidsskrift

 

Redaktion

Chefredaktører

Kristian Lund
kristian@medicinsketidsskrifter.dk

Nina Vedel-Petersen
nina@medicinsketidsskrifter.dk

Redaktionschef

Helle Torpegaard
helle@medicinsketidsskrifter.dk

Research

Birgitte Gether
Jan Fuhs (automatiseret research)

Webmaster

Tilknyttede journalister

Signe Juul Kraft - onkologi, hæmatologi, sundhedspolitik
Berit Andersen – hjerte-kar, psykiatri, sundhedspolitik 
Nina Bro - sclerose, sundhedspolitik 
Birgit Brunsted - onkologi, hjerte-kar, generelt 
Lea Landsted - kultur, sundhedspolitik 
Jette Marinus - respiratorisk
Mathilde Louise Stenild - diabetes, reumatologi, sundhedspolitik 
Grit Blok - dermatologi 
Maria Cuculiza - kultur, sundhedsteknologi, sundhedspolitik 
Maibrit Jürs - reumatologi 
Pernille Marrot – Propatienter.dk, osteoporose, diabetes 
Maiken Skeem – hjertekar, sundhedsteknologi, sundhedspolitik 
Birgitte Rask Sønderborg – generelt, sundhedspolitik
Annette Lausten - gastroenterologi
Marianne Rohweder - overvægt, sundhedspolitik

Om os

Om os

Annoncer

Jobannoncer

Betingelser

Kontakt

Abonnement
birgitte@medicinsketidsskrifter.dk

Mail redaktionen

Medicinske Tidsskrifters medier

www.medicinsketidsskrifter.dk
www.sundhedspolitisktidsskrift.dk
www.propatienter.dk
www.medicinsktidsskrift.dk
www.onkologisktidsskrift.dk
www.haematologisktidsskrift.dk
www.mstidsskrift.dk

Redaktionen

Redaktion

Chefredaktører

Kristian Lund
kristian@medicinsketidsskrifter.dk

Nina Vedel-Petersen
nina@medicinsketidsskrifter.dk

Redaktionschef

Helle Torpegaard
helle@medicinsketidsskrifter.dk

Research

Birgitte Gether
Jan Fuhs (automatiseret research)

Webmaster

Tilknyttede journalister

Signe Juul Kraft - onkologi, hæmatologi, sundhedspolitik
Berit Andersen – hjerte-kar, psykiatri, sundhedspolitik 
Nina Bro - sclerose, sundhedspolitik 
Birgit Brunsted - onkologi, hjerte-kar, generelt 
Lea Landsted - kultur, sundhedspolitik 
Jette Marinus - respiratorisk
Mathilde Louise Stenild - diabetes, reumatologi, sundhedspolitik 
Grit Blok - dermatologi 
Maria Cuculiza - kultur, sundhedsteknologi, sundhedspolitik 
Maibrit Jürs - reumatologi 
Pernille Marrot – Propatienter.dk, osteoporose, diabetes 
Maiken Skeem – hjertekar, sundhedsteknologi, sundhedspolitik 
Birgitte Rask Sønderborg – generelt, sundhedspolitik
Annette Lausten - gastroenterologi
Marianne Rohweder - overvægt, sundhedspolitik

Om os

Om os

Annoncer

Jobannoncer

Betingelser

Kontakt

Abonnement
birgitte@medicinsketidsskrifter.dk

Mail redaktionen

Medicinske Tidsskrifters medier

www.medicinsketidsskrifter.dk
www.sundhedspolitisktidsskrift.dk
www.propatienter.dk
www.medicinsktidsskrift.dk
www.onkologisktidsskrift.dk
www.haematologisktidsskrift.dk
www.mstidsskrift.dk