Jeg er ikke en desperat far, Heunicke. Jeg er træt af ikke at få svar

Debat

Kim Agersø Nielsen
Teknisk chef i Sund & Bælt
far til Mathias, der har SMA
 

DEBAT. Kære Magnus Heunicke. Baggrunden for det 7. princip var at sikre de små patientgrupper, som ikke kan få anbefalet ny medicin af Medicinrådet grundet rådets metodegrundlag. Men er de patienter med sjældne sygdomme sikret? spørger Kim Agersø Nielsen, far til 11-årige Mathias, som netop har fået nej til medicin af den regionale lægemiddelkomité i Region Hovedstaden. Han savner et fagligt, sagligt svar, der tager højde for hans synspunkter, og som forklarer ham, hvorfor hans søn ikke kan få behandling i Danmark.

Kære Magnus Heunicke, har regionerne glemt baggrunden for det 7. princip?

Hvornår tror du, at der sidst er nogen i regionerne, der har læst Folketingets 7. princip for prioritering af sygehusmedicin? Mit gæt er, at det er længe siden. Måske ikke siden, at regionerne stiftede Medicinrådet og principperne for prioritering af sygehusmedicin faldt på plads. I tiden der er gået sidenhen, tror jeg, at regionerne har glemt, hvorfor det var vigtigt at få tilføjet det 7. princip til Folketingets princippapir.

Folketingets partier ønskede på den ene side at få styr på udgifterne til sygehusmedicin, men samtidig var der i forhandlingslokalet frygt for, at man kunne tabe nogen patienter på gulvet. Der må have været kloge folketingspolitikkere til stede i forhandlingslokalet, som stillede spørgsmålet: ”Hvad med de små patientgrupper, hvor prisen for medicin er dyr og dokumentation for evidens lav? Vil de fremover få samme adgang til behandling som store patientgrupper?”

Frygten må have spredt sig i forhandlingslokalet, og det 7. princip blev tilføjet til Folketingets princippapir for prioritering af sygehusmedicin. 

”Adgang til behandling: Der skal sikres lige adgang for både store og små patientgrupper og tages højde for patienters individuelle behov. Det skal være muligt ud fra en konkret lægefaglig vurdering at behandle med lægemidler, som er afvist til standardbehandling. Det gælder eksempelvis i forhold til at kunne yde behandling af høj kvalitet til patienter med sjældne sygdomme eller i forhold til at kunne behandle for at undgå funktionsnedsættelse.” 

Men Magnus, er der egentlig stadig nogen, der husker på baggrunden for princippet?  

Havde glædet sig til samråd

Jeg havde glædet mig til samrådet den 10 september 2020. Jeg var helt sikker på, at du ville kunne se problemet. Hvis du læste det 7. princip og sammenholdte det med regionernes forståelse af princippet, måtte det jo skrige til himlen, at der er et problem. Jeg blev desværre skuffet.

Jeg ville sådan ønske, at I havde efterprøvet de oplysninger, som regionerne havde leveret til dig til brug for samrådet og ikke bare videreformidlede dem til Liselott Blixt.

Og da Liselott ønskede et klart svar på, hvilke krav der skal stilles til evidens til medicinens effekt til små patientgrupper, gjorde du lige nøjagtig det, som gør det så vanskeligt for os forældre at trænge igennem i denne her sag.

Du anerkendte nemlig, at enhver lægmand kan forstå, at man ikke kan stille samme krav til evidens til små sjældne sygdomme, men tilføjede så, at det må være op til eksperterne at vurdere dette. Og det er  jeg  enig i. Men kun så længe det 7. princip fungerer. I dit svar forudsætter du det. Derfor vil jeg gerne spørge, om du har overvejet den mulighed, at regionerne ikke administrerer princippet som tilsigtet? Læste I inden samrådet det 7. princip og vurderede, om regionernes administration nu også tager højde for de hensyn, som Folketingets partier blev enige om i 2016? Det faktum, at vi i Danmark har så restriktive betingelser for behandling med Spinraza i forhold til alle andre EU-lande burde måske få dig til at spørge: ”Er der noget her vi skal have kigget på? Var det Folketingets hensigt, at de her patienter skulle have så ringe vilkår?”. For jeg tænker ikke, at du har dine kolleger i Europa mistænkt for at pumpe kostbar medicin ind i børn uden det har en effekt. Det ville være hverken kunne forsvares moralsk eller økonomisk.

Jeg kan godt svare. Nej. Det var det bestemt ikke.

Nødvendigt princip

Hvis du går nogen afsnit tilbage og læser det 7. princip igen, vil det være tydeligt for dig (selvom du ikke sad med ved forhandlingsbordet), at hensigten med princippet bl.a. er at sikre små patientgrupper. Men hvorfor er princippet nødvendigt?. 

Svaret er, at disse patientgrupper har vanskeligt ved at få anbefalet ny medicin som standardbehandling grundet Medicinrådets meget restriktive metodegrundlag (evidens kontra pris). Det har selv Medicinrådet ved forskellige lejligheder erklæret sig enig i.

Men den problemstilling var jo sådan set kendt på tidspunktet for Medicinrådets stiftelse, og Folketingets partier løste det med det 7. princip. Men hvad nytter det, når regionerne ikke har forstået baggrunden for det 7. princip? Så har Folketingets partier jo ikke løst noget som helst.

Regionerne er blevet bedt om at iagttage det 7. princip og de har implementeret en vejledning som skal hjælpe med det. Det fremgår:

Oprettelsen af Medicinrådet ændrer imidlertid ikke ved, at der kan være tilfælde, hvor den behandlingsansvarlige læge efter at have foretaget en samlet vurdering af en patient vurderer, at der er særlige forhold, som gør, at man bør overveje at tilbyde patienten lægemidlet. Vurderingen skal altid forelægges for den ledende overlæge og på en lægekonference, hvor flere speciallæger vurderer fordele og ulemper ved behandlingen for den konkrete patient. Før beslutningen effektueres, bør sagen forelægges for et fagligt forum fx den regionale lægemiddelkomité, som hurtigst muligt og inden for 14 dage vurderer, om man kan anbefale ibrugtagning. Det er herefter op til den behandlingsansvarlige læge at træffe endelig beslutning om behandling. Eventuel ibrugtagning af lægemidlet skal altid foregå protokolleret og med systematisk opfølgning”. 

Der er jo i og for sig ikke noget galt med den vejledning, men kan den læses uafhængig af Folketingets 7. princip? Svaret på det spørgsmål må og skal være nej. Det 7. princip skal være helt fremme i bevidstheden når vejledningen bliver læst ellers opfylder vejledningen vel ikke sit formål.

Vejledningen indeholder i sin ordlyd ikke et særligt hensyn til små patientgrupper eller sjældne sygdomme, men henviser i stedet til ”særlige forhold” ved patienten. Vejledningen giver dog ikke noget klart svar på, hvad der skal forstås ved ”særlige forhold”. Et logisk tænkende menneske vil derfor gå tilbage til det 7. princip og dér se efter, om der findes vejledning til, hvad ”særlige forhold” kan være. Og her fremgår hensigten med princippet tydeligt. 

”Der skal sikres lige adgang for både store og små patientgrupper (…) det gælder eksempelvis i forhold til at kunne yde behandling af høj kvalitet til patienter med sjældne sygdomme eller i forhold til at kunne behandle for at undgå funktionsnedsættelse”.

I min verden må ”særlige forhold” derfor bl.a. betyde, at en patient har en sjælden sygdom, og at behandlingen kan medvirke til at undgå funktionsnedsættelse. Den fortolkning understøttes også af baggrunden for det 7. princip – nemlig at sikre lige adgang til behandling for både store og små patientgrupper. Hvis ikke en sjælden sygdom er tilstrækkelig til at aktivere det 7. princip er små patientgrupper ikke blevet sikret, da hverken Medicinrådet eller det 7. princip kan sikre disse patientgrupper adgang til ny sygehusmedicin, og patienterne er faldet mellem 2 stole.

Og det er lige nøjagtig, hvad der er sket.

En 11-årige dreng (min søn) lider af en sjælden muskelsvindsygdom (SMA). Spinraza er godkendt til standardbehandling, hvis behandlingen (lidt forenklet sagt) er igangsat inden 6 år. Medicinrådet har afvist at anbefale Spinraza til børn op til 18 år med følgende udtalelse:

”Efter nøje gennemgang af ny data er der stadig ikke evidens for, at hele den patientgruppe, der ikke er omfattet af den gældende anbefaling, vil have gavn af Spinraza. Derfor er prisen fortsat for høj til, at Rådet vil udvide sin nuværende anbefaling fra maj 2018.

(…)

Det er vigtigt at understrege, at der stadig er stor usikkerhed om, hvorvidt en større patientgruppe har gavn af Spinraza. Det ved vi reelt ikke”.

Altså, Medicinrådet konkluderer (nærmest som forventet i lyset af deres metodegrundlag), at der ikke er tilstrækkelig evidens for medicinens effekt. Det er en sjælden sygdom. Dokumentation for evidens er derfor lav og prisen tilsvarende høj. Det her er ikke en kritik af Medicinrådets beslutning. Man kan være enig eller uenig i Medicinrådets beslutning, og det metodegrundlag de er underlagt, men det er ikke det spørgsmål, jeg rejser her. Det jeg ønsker svar på er om det 7. princip fanger de små patientgrupper, som ikke kan få anbefalet ny medicin af Medicinrådet grundet rådets metodegrundlag – sådan som det var hensigten. Hensigten med princippet er jo tydelig som nævnt ovenfor.

Min søns læge har forstået hensigten med princippet. Han er en af landets førende SMA-specialister og har helt i overensstemmelse med regionens vejledning foretaget  en konkret lægefaglig vurdering. Vurderingen har været vurderet af andre læger og herefter sendt til den regionale lægemiddel Komité, der vurderede sagen og temmelig overraskende meldte tilbage, at:

”Formandskabet for Den Regionale Lægemiddelkomité kan på foreliggende ikke anbefale, at behandlingen iværksættes til den pågældende patient, da der ikke er noget i patientens sygehistorie, der indikerer, at den pågældende patient skulle have særlig gavn af behandling med nusinersen i forhold til andre patienter med spinal muskelatrofi, der ikke opfylder Medicinrådets kriterier for opstart”.

I det lys meddelte min søns læge, at han desværre ikke kunne igangsætte behandlingen selvom han stadig tror på, at det ville være det rigtige at gøre. En behandling min søn ville have modtaget, hvis han var borger i et hvilket som helst andet EU-land.

Utroligt meget er forkert

Der er utrolig meget, som er processuelt og forvaltningsretligt forkert ved den afgørelse. Jeg vil dog for overblikkets skyld alene fremhæve følgende:

Den regionale lægemiddelkomité vurderede, om der er ”særlige forhold” ved min søn. Men kun særlige forhold i sammenligning med alle de andre børn, der heller ikke modtager behandling. Var det der stod i det 7. princip? Nej. I det 7. princip står der, at der skal sikres lige adgang til store og små patientgrupper og sjældne sygdomme. En sammenligning med de andre børn er ikke meningsfuld. Faktum er jo, at de andre børn under 18 år formentlig også burde modtage behandling i henhold til det 7. princip, men hvis de bliver vurderet op mod hinanden vil ingen af dem jo kunne blive godkendt?

Har komitéen forholdt sig til, at SMA er en sjælden sygdom og at erfaringerne fra udlandet viser, at patienter som min søn kan få gavn af Spinraza? Endda med henblik på at undgå funktionsnedsættelse (som også er nævnt i det 7. princip)? Nej. Faktisk er det slet ikke et forhold som komitéen har inddraget i vurderingen. 

Folketingets partier besluttede, at det 7. princip skal kunne aktiveres ved sjældne sygdomme. For at sikre små patientgrupper adgang til behandling. Regionerne har siden lagt et ekstra lag i det 7. princip, som slet ikke fremgår af princippapiret. ”Særlige forhold” ved patienten. Og i modsætning til Folketingets ønsker er en sjælden sygdom ikke et særligt forhold til trods for, at det fremgår direkte af ordlyden af det 7. princip. Hvis det er sådan det 7. princip skal administreres så burde I skrive det om.

Regionerne er bange for, at det 7. princip udhuler Medicinrådets beslutninger. Men regionerne glemmer, at små patientgrupper ikke er sikret adgang til behandling via Medicinrådets metodegrundlag. Det 7. princip skal ikke forstås som en fravigelse af Medicinrådets anbefalinger. Men som redningsflanke for de små patientgrupper. Det er ikke en omgåelse af Medicinrådet (som indikeret af regionerne), men en erkendelse af, at det i disse tilfælde ikke vil være muligt at levere den dokumentation som kræves af Medicinrådet og slet ikke så hurtigt, at de her børn er sikret inden de har tabt for mange funktioner.

Det har regionerne glemt. En sjælden sygdom er ifølge regionerne ikke ”særlige forhold”. Folketingets partier ønskede at sikre de små patientgrupper med det 7. princip, men regionerne har efterfølgende udhulet princippet samtidig med, at Folketinget gav slip på deres princippapir. Skiftende sundhedsministre har siden børstet kritiske røster af deres skuldre uden egentlig at forholde sig til de argumenter, der bliver fremført. 

Ikke desperat, men træt

Jeg er ked af at blive omtalt som en desperat far på samrådet. Som en far, der griber ud efter ethvert halmstrå i håb om, at det kan hjælpe min søn. Det er netop fordi, at jeg bliver betragtet som ”desperat”, at der er masser som lytter, men ingen som tager mig alvorligt. Jeg er ikke desperat. Jeg er træt. Jeg er træt, fordi jeg endnu ikke har fået svar på, hvorfor jeg tager fejl. Jeg har masser som lytter, men ingen som tager ansvar for at se efter, om jeg har en pointe i min opfattelse af sagen. Jeg får kun politiske ikke-svar. Derfor er jeg træt. Jeg er træt fordi jeg ved, at min søn ville få behandling alle andre steder i EU. Og jeg har endnu ikke fået et fagligt sagligt svar der tager højde for mine synspunkter, og som forklarer mig, hvorfor min søn ikke kan få behandling i Danmark.

Så, kære Magnus, hvor har vi sikret patienter med sjældne sygdomme? Hvorfor har min dreng i lyset af det jeg her har beskrevet, ikke ret til behandling efter det 7. princip?

Tags: Spinraza

Like eller del denne artikel