Medicinbudgettets Vogtere

Debat

Jens Jacob Simonsen
Far til en datter med Lebers syndrom
Chefkonsulent i Udenrigsministeriet

Der er meget kraftige indikationer på, at budgetvogterprincippet i den sagen om den manglende godkendelse af genterapien Luxturna har influeret på vurderingen af en rent faglig parameter: Evidensen, skriver Jens Jackob Simonsen i dette debatindlæg..   

Først en disclaimer: Dette er endnu et indlæg om genterapien Luxturna. Hvis du ikke orker at læse om det, så stop her. Men hvis du er bekymret for, om Medicinrådets budgetvogterprincip kan føre til afgørelser på et forsimplet og usagligt grundlag, så fortsæt og se på Luxturna som en ren illustration af mulige principielle problemer to-come.   

I Sundhedspolitisk Tidsskrifts artikel nye dyre øjenbehandlinger trækker ressourcer fra de kroniske øjenpatienter argumenterede professor i kirurgisk oftalmologi, Morten la Cour, klinikchef på Rigshospitalets øjenafdeling imod en standardgodkendelse af den dyre øjenbehandling. Klinikchefen var samtidigt særligt udpeget til Medicinrådets Fagudvalg ved vurderingen af Luxturna.

Luxturna er en ny banebrydende, effektiv, genterapeutisk engangsbehandling til øjenlidelsen Lebers Kongenital Amaurose (LCA), der ellers uundgåeligt fører til blindhed inden 30 års alderen for de berørte børn og unge. Lægemidlet er godkendt som standardbehandling i det britiske sundhedsvæsen, og de første behandlinger er gennemført der.

Morten la Cour fremhæver, at det kunne være fascinerende at få lov til at behandle patienter med Luxturna. Men det trækker ressourcer fra kroniske patienter, der har behov for at blive fulgt tæt, og derfor ønsker han ikke behandlingen. Han har før set, at dyre præparater til sjældne sygdomme er blevet godkendt uden at have statistisk, signifikant effekt, og at patienterne kræver behandlingen, selvom den ikke kommer til at gavne dem synderligt. Endeligt gør Morten la Cour gældende, den endelige afgørelse om Luxturna bør afspejle evidensen for effekten – evidensen er altafgørende.

Det er en påfaldende sammenblanding af Rigshospitalets Øjenafdelings prioriterings-/budgetovervejelser med den ene ud af to faglige vurderingsparametre, som kom negativt ud for Luxturna i Medicinrådet - fra den særligt udpegede fagperson i Medicinrådet. Den angivne parallelitet til præparater uden effekt er også bemærkelsesværdig, givet at Luxturna er vurderet til at have vigtig klinisk merværdi.    

Det gik helt som klinikchefen håbede. Behandlingen af lægemidlet blev afvist som standardbehandling under henvisning til to (ud af tre) parametre: Prisen (antageligt omkring fem mio. kr.), og evidensen (”Kvaliteten af evidensen er meget lav”).

Den vurdering er der imidlertid to væsentlige problemer med – et for hver af de to parametre.

Først prisen: Medicinrådet har indtil videre ikke indregnet konsekvenserne for de offentlige skatteindtægter, overførselsindkomster og støtteforanstaltninger ved stillingtagen til nye lægemidler.  Officielt ud fra en lighedsbetragtning – men reelt nok nærmere, fordi Medicinrådet kun er udpeget som Medicinbudgettets Vogter. Det er selvfølgelig en funktion, som skal varetages – og Medicinrådet har på overbevisende vis vist sin styrke på netop det punkt siden 2017. Men for Luxturna ville en inddragelse af økonomiske parametre uden for medicinbudgettet gøre behandlingen til en god investering – så ud fra en bredere økonomivurdering er afgørelsen Ebberød Bank. Tilbage står derfor alene, at engangsprisen som skal betales up-front, ja den vil være en budgetudfordring.

Budgetvogterprincippet er et legitimt, men også meget forsimplet hensyn, og det vil føre til meget betydelige skævvridninger, hvis det alene afgør skæbnen for nye behandlinger. Blot et par eksempler: Nye behandlinger på områder, hvor der ikke tidligere har været behandlinger, vil systematisk blive Sorteper i forhold til områder, hvor der i forvejen er behandlinger, eftersom der i udgangspunktet ikke er noget budget at omprioritere fra. Det vil føre til meget inkonsistente afgørelser på tværs af sygdomme. Budgetvogterprincippet tager heller ikke højde for de afledte konsekvenser for andre dele af samfundet – og det er ellers en hovedbegrundelse for det offentlige sundhedsvæsen. Af de grunde må man håbe på, at Medicinrådets metodeskift til QALY’er vil føre til en justering af det rene budgetvogterprincip.  

Så er der parameteren for den for Luxturna ”altafgørende” evidens. Her har Morten la Cour fået opbakning fra professor i sundhedsøkonomi, Jes Søgaard, som i denne artikel fra Sundhedspolitisk Tidsskrift 20. december 2019 argumenterer for, at en godkendelse af Luxturna ville åbne en ladeport for dyre behandlinger med lav evidens for effekten.

Pladsen tillader ikke en lang metodediskussion, men både Morten la Cour og Jes Søgaard er galt på den i den konkrete sag mht. evidensen.

Evidens består af såvel statistisk evidens (her: antal tidligere behandlede og observationsperioder), internationale ekspertvurderinger samt faglig/biologisk evidens. For Luxturna er der ifølge NICE (UK) stærk biologisk evidens, og der er positive ekspertvurderinger fra FDA (USA), EMA (EU), NICE  og HAS (Frankrig). FDA vurderer, at kvaliteten af et gennemført studie som høj, og ingen anden myndighed har vurderet, at der er problemer med kvaliteten af de gennemførte studier. Alle er derimod enige om, at der er væsentlig usikkerhed om den langsigtede effekt af lægemidlet. Det kan også dårligt være anderledes med et præparat, hvor de første behandlinger blev gennemført for otte år siden. Men der er ikke fagligt belæg for, at ”kvaliteten af evidensen for Luxturna er lav”.

Og så er jeg omsider fremme ved konklusionen: Det er måske ikke helt ”the smoking gun” med Morten la Cours fingeraftryk på skæftet. Men jeg vil alligevel med sindsro konkludere, at der er meget kraftige indikationer på, at budgetvogterprincippet i den konkrete sag har influeret på vurderingen af en rent faglig parameter: Evidensen.   

 

LÆS OGSÅ:

 

Tags: luxturna

Like eller del denne artikel