Spinraza virker også på voksne - giv det nu til alle 150 SMA-patienter

Debat

Af Charlotte Gylling Mortensen
cand.scient klinisk ernæring,
functional medicine graduate 2016

DEBAT: Charlotte Mortensen er mor til 18-årige Magnus med SMA, som får Spinraza i Belgien, og hans neurolog fortæller, at voksne patienter har stor gavn af Spinraza. I sidste uge hørte hun under høringen om Medicinrådet flere politikere tale om vigtigheden af, at der er armslængde mellem politikere og Medicinrådet. "Men der MÅ være politikere, der ikke er bange for at tage kampen op, når der nu bliver begået kyniske, umenneskelige fejl på en hel patientgruppe," skriver hun i debatindlæg.

Magnus med Spinal Muskel Atrofi (SMA) har lige været i Belgien igen for at få sin ottende behandling med Spinraza. Vi talte med den behandlende neurolog Dr. Stephanie Delstanch om deres erfaring både med SMA type 1 og nu belgiere med SMA i alle aldre og med alle typer SMA (type 1, 2, 3). 

Hun fortalte, at noget af det, de for alvor var overraskede over, var, at de patienter med SMA, som forbedrede sig mest i pointscore på muskelfunktion, dvs. fik flere kræfter, var de voksne SMA-patienter. Det havde man ikke forventet, og de er nu ved at færdiggøre en artikel til publikation om netop dette.

Det sætter jo tingene lidt i perspektiv og betyder, at den erfaring, som Magnus har – at han fra at have været liggende i de seneste 10 år nu kan sidde op og styre en kørestol igen – ikke er unik. At voksne med SMA med Spinraza ikke kun oplever at få stoppet tilbagegang i deres funktioner, hvad skulle være mere end nok for, at en medicin virker på en fremadskridende sygdom, men de genvinder endda tabt funktion.

Medicinrådet og Spinrazasagen herhjemme har gjort så meget skade på mange af os, som på en eller anden måde er berørte af SMA. Det handler helt fundamentalt om tab af tillid til vores sundhedssystem og vores samfundskontrakt. Vi troede, vi kom fra et land, som hjælper dem, som har mest brug for hjælp. Og som behandler, når der kommer medicin på et område, hvor der aldrig har været medicin. Endda en medicin som helt skelsættende på gen-niveau går ind og korrigerer den ’genfejl’, man uheldigvis er født med - SMA. 

Der må tages politisk affære. Der MÅ være politikere, der ikke er bange for at tage kampen op og ikke gemmer sig bag ’jamen, der skal jo være en armslængde mellem os og Medicinrådet,’ når der nu bliver begået kyniske, umenneskelige fejl på en hel patientgruppe. 

Jeg vil gerne nævne en ung mand på Fyn med SMA. Han er 17 år. Han har langsomt gennem sit liv mistet funktion (som alle gør med SMA, nogle har bare mindre funktion at miste fra starten af) og er ved at være et sted, hvor han for alvor har brug for hjælp. Hans behandlende neurolog havde af den grund lovet ham, at han ville være blandt de første til at blive behandlet for to år siden, efter Spinraza var blevet godkendt af EMA. Datoen var endda sat. Sådan blev det som bekendt ikke, fordi Medicinrådet kun godkendte behandling til dem, som havde SMA type 1 - pånær de to med respirator.

Vi husker selv alt for godt, hvordan vi havde det tilbage i marts 2017, da Magnus blev nægtet adgang til Spinraza af de danske myndigheder, efter hans neurolog havde indstillet ham til behandling, mens medicinen var gratis. Hvorefter han på nærmest mirakuløs kom under det gratis program i Belgien. Hvis vi ikke havde fået hjælp der, ved vi slet ikke, hvor vi havde været nu. 

Lige om lidt fylder den unge mand med SMA fra Fyn 18 år, og så er han ikke længere barn/ung. Det betyder, at selvom Medicinrådet bliver presset til at godkende behandling til alle børn og unge op til 18 år med SMA her indenfor et års tid, eller hvor længe det vil tage dem at acceptere, at medicinen virker ved SMA, og endda ret bemærkelsesværdigt, kan han ikke få behandling. 

Vi appellerer til jer gode folk derude. Vi ved, at I er der. Tag politisk affære. Sørg for, at den unge mand på Fyn og de andre ca. 150 mennesker med SMA i Danmark bliver tilbudt Spinraza -- før de alle mister endnu mere funktion, end de allerede har gjort de seneste to år, og at denne sag ikke bliver en for stor sundhedsfaglig, dansk skandale. Og det endda af en så forfærdelig årsag, at stolthed og arrogance hersker blandt Medicinrådets beslutningstagere, og hvor det virker til, at man er ligeglad med mennesket, så længe man kan opnå bedre rabat på en medicin. 

Og hvor, mens principper som ’armslængdeprincippet’ er et belejligt begreb at skjule sig bag som politiker, er andre principper som ’alvorlighedsprincippet’ tilsidesat, som man ellers skulle tro gjaldt i denne sag, fordi politikere og regionerne/Medicinrådet tilsyneladende ikke kan blive enige om, hvordan det skal defineres? Føj for Danmark! 

Like eller del denne artikel

Nyheder fra Medicinske Tidsskrifter

Hæmatologisk Tidsskrift

Diagnostisk Tidsskrift