Spinraza i Medicinrådet igen – men er det en skinforhandling?

Skrevet d. 11. maj 2020

For kredsen omkring mennesker med den forfærdelige og dødelige muskelsvindsygdom SMA tænder det et håb hver gang, at Medicinrådet har lægemidlet Spinraza (nusinersen) på dagsordenen.

For en stund kan de igen tro på, at det danske medicingodkendelsesorgan vælger at godkende brugen, akkurat som det er sket i alle lande, vi overhovedet kan finde på at sammenligne os med. I de lande er tusinder af børn i alle aldre, også unge mennesker, i behandling - og med effekt.

I Danmark kan Spinraza kun anvendes til børn, hvor diagnosen stilles inden for de første 24 måneder og med højst fire års sygdomsvarighed. Der findes undtagelser, men de er få og restriktive. Patienter over seks år, for slet ikke at tale om voksne patienter, er helt udelukket fra at modtage behandling i Danmark.

Men et håb blev igen tændt hos dem, da Medicinrådet offentliggjorde sin dagsorden for sit møde 15. april. Der kunne de se, at mødets pkt. 13 handlede om ”indstilling vedrørende nusinersen (Spinraza)”. Men det går sjældent efter en lige linje, når det gælder Medicinrådet og netop dette lægemiddel. Tværtimod, den sag er nærmest forhekset. Efter nogle dage i utålmodig venten fik patienterne og deres pårørende besked om, at Medicinrådet ikke magtede at gennemføre netop den forhandling skriftligt, sådan som det ellers var planlagt.

Den besked fik de interesserede parter 27. april, og ved den lejlighed sagde den ene af rådets to formænd, Jørgen Schøler Kristensen, som til daglig er direktør for Aarhus Universitetshospital: ”Sagen har vist sig at være for kompleks til en skriftlig behandling. Derfor er det nødvendigt med et mundtligt møde, hvor vi kan drøfte både det nye pristilbud og de nye data.”

Derfor flyttede Medicinrådet den afgørende forhandling til et videomøde 13. maj – altså på onsdag.

Spørgsmålet er imidlertid, om det denne gang også er en realitetsforhandling. Ifølge kilder i og tæt på Medicinrådet har rådets medlemmer nemlig stemt om, hvor vidt Spinraza egentlig har en chance, og det skulle en endog overbevisende majoritet have sagt nej til. Hvis det er sandt, så er der tale om en ren skinforhandling.

Sundhedspolitisk Tidsskrift har søndag aften spurgt Medicinrådets formandsskab, Steen Werner Hansen og Jørgen Schøler Kristensen, om rådet faktisk har stemt om Spinrazas fremtid, og her er deres svar: "Som det fremgår af Medicinrådets hjemmeside, besluttede Rådet at fortsætte drøftelsen af sagen på et kommende rådsmøde. Vi ønsker ikke at kommentere sagen, så længe drøftelsen står på."

Denne gang var der ellers grund til optimisme for patienterne og deres pårørende.

Det er åbenlyst, at producenten bag Spinraza har sat prisen yderligere ned, og nu må prisen være kommet markant under det niveau, som i andre lande har ført til godkendelse til ældre SMA -patienter end de helt små børn, som i Danmark er ene om at have adgang til lægemidlet.

I kredsen om SMA-patientene er det også velkendt, at der er dukket et nyt studie op, og denne gang er det publiceret i det anerkendte videnskabelige tidsskrift Lancet, og så er data jo kvalitetssikrede. Også fagudvalget har kigget nærmere på dette studie.

Derfor havde – og har - kredsen omkring SMA-patienterne grund til optimisme.

Første moment

Hvad er så positionen for Spinraza?

Direktør Janne Harder fra Biogen, producenten bag Spinraza, har for nylig givet et interview til nyhedsbrevet Medwatch, og i den forbindelse er det oplyst, at Biogen i forhandlingerne med Amgros har indvilget i endnu en prisnedsættelse. Man får det indtryk af artiklen, at prisnedsættelsen er markant. I forvejen ved vi, at prisen er drøftet to-tre gange, siden Biogen tilbød sin første prisreduktion. Denne første prisreduktion bragte ellers det danske pristilbud på niveau med den pris, som Sverige og Norge betaler for Spinraza, og som har ført til, at alle SMA-patienter, ikke bare børn og også unge, i dag er i behandling, ovenikøbet succesrig behandling.

Siden har Biogen indvilget i yderligere prisreduktioner, men uden Medicinrådet har skiftet mening.

Nu er endnu en prisreduktion altså på bordet.

Det er et nyt moment i Medicinrådets behandling.

Andet moment

Samtidig er der nye videnskabelige data til at bakke op om Spinraza. Et studie publiceret i The Lancet leverer ny viden om Spinraza. Studiet, som er tysk, er foretaget blandt 173 personer med SMA, som befinder sig i aldersgruppen 16-65 år. De har alle modtaget behandling med Spinraza i op til 14 måneder. Konklusionen på studiet er, at behandlingen medfører en meningsfuld forbedring af patienternes fysiske funktionsniveau.

Dette studie er det andet nye moment i sagen.

Begge disse momenter er selvfølgelig nye for den danske vurdering af Spinraza. Andre lande havde ikke tilsvarende lave priser og heller ikke et studie som det tyske at skele til. Ikke desto mindre har de valgt at åbne op for adgangen til Spinraza – og alt tyder på, at de er tilfredse med deres beslutning.

At Danmark går enegang, når det gælder patienter med en dødelig diagnose, og som er ekstremt belastede og belastende for deres pårørende, er heldigvis enestående. Så kynisk plejer Danmark ikke at agere.

Derfor er det alarmerende, at Medicinrådets forhandlinger om Spinraza måske kan være en skinproces.

Men lad os nu se, hvad afgørelsen bliver.