Cheflæge i Kræftens Bekæmpelse, Niels Kroman, fremhæver vigtigheden af, at særligt Medicinrådet træder i karakter i forhold til godkendelsen og brugen af Orphan drugs.

Kraftig vækst i produkter til sjældne sygdomme

Tidligere havde patienter med sjældne sygdomme ingen eller kun ringe mulighed for at blive behandlet. I dag sikrer en EU-lovgivning, at virksomheder, som udvikler medicin til sjældne sygdomme, har særligt gunstige markedsvilkår. En direkte konsekvens af lovgivningen er, at der i dag er en kraftig vækst i antallet af tilgængelige produkter til behandling af sjældne sygdomme. 

Og forskningen i og udviklingen af produkter til behandling af sjældne sygdomme er også i vækst. Især inden for forskellige kræftsygdomme og hæmatologiske sygdomme dukker der i øjeblikket en række nye produkter op. Normalt kan det ikke betale sig for medicinalvirksomhederne at udvikle og markedsføre lægemidler til små patientgrupper og smalle sygdomme. Det er lige tidskrævende og dyrt, uanset om sygdommen er sjælden eller udbredt. Men da det er lige så vigtigt at garantere sikkerhed og effekt af Orphan drugs som af lægemidler til hyppige diagnoser, har EU-kommissionen siden 2002 understøttet forskning i medicin til sjældne diagnoser gennem et program kaldet ’Orphan Drugs Designation’.

Markeds-eksklusivitet er den store gulerod

Programmet betyder, at de virksomheder, der lancerer Orphan drugs opnår særlige gunstige vilkår: Virksomhederne får, hvis lægemidlet bliver godkendt, mulighed for at få rådgivning af EMA (Det Europæiske Lægemiddelagentur) ligesom de – hvilket nok er det vigtigste incitament for virksomhederne – bliver tildelt en tiårig markeds-eksklusivitet på deres Orphan drug. Ideen bag de særlige regler er naturligvis at stimulere udviklingen af produkter til behandling af sjældne diagnoser og dermed sikre, at de få patienter, det handler om, får mulighed for behandling for deres livstruende eller alvorlige sygdom.

Netop markeds-eksklusiviteten er den helt store gulerod for virksomhederne, forklarer speciallæge i klinisk farmakologi og professor ved Københavns Universitet, Steffen Thirstrup,

”Virksomheden har i princippet markedet i fred i ti år og har i den periode mulighed for at tjene pengene ind. Eneste trussel er, at en anden virksomhed i netop det ’window of opportunity’ udvikler et lige så godt eller bedre produkt til behandling af samme diagnose. Kommer et lignende eller bedre produkt på markedet er det naturligvis en streg i regningen for medicinalvirksomheden – men det er modsat godt for patienterne, fordi mulighederne for behandling så bliver bedre.”

God mening at tage andre parametre i brug

Hvis Orphan Drugs Designation ikke var blevet vedtaget, ville der være en del patienter, som ikke fik hverken symptomlindrende eller potentiel livsforlængende behandling for deres livstruende eller meget alvorlige sygdom, understreger Steffen Thirstrup.

Også i Lægemiddelindustriforeningen (Lif) er der tilfredshed med, at lægemiddelindustrien gennem Orphan Drugs Designation er sikret en mere rentabel og fordelagtig mulighed for at udvikle lægemidler målrettet patienter med sjældne diagnoser, understreger Lifs koncernchef, Ida Sofie Jensen:

”Det koster i princippet det samme at udvikle et lægemiddel, uanset om det er udviklet til en stor eller til en lille patientgruppe. Udviklings- og godkendelsesprocessen er både kostbar og langvarig. Hvad angår Orphan drugs er der særlige udfordringer vedrørende evidens, som gør, at de er vanskelige, nærmest umulige, at kategorisere på den skala over produkters merværdi, som Medicinrådet tager udgangspunkt i. Orphan drugs kommer på tværs af den eksisterende faglige og økonomiske vurdering i forhold til effekt, eksisterende behandling og pris. Derfor giver det også god mening at inddrage en bredde af forskellige videnskabelige metoder og tilgange i vurderingen af lægemidler til sjældne sygdomme, hvilket Sundhedsstyrelsen også anbefaler.”

En diskussion om kroner og ører

Men selv om det er dyrt at udvikle produkter til sjældne sygdomme, og selv om det er forbundet med store udgifter på sundhedsbudgetterne, vurderer Steffen Thirstrup, at fremtidsudsigterne for Orphan drugs ser både lyse og lovende ud, og at der vil komme flere og flere af dem. Blandt peger han på, at det i høj grad spiller ind, at vi i dag har fået en større forståelse for, at kræft ikke er én sygdom – men at hver enkelt kræftform og varianter inden for den derfor skal behandles forskelligt fra patient til patient. Han forudser dog, at der i takt med, at der udvikles flere og flere Orphan drugs, også vil opstå en diskussion om kroner og ører.

”Ser man på de samlede sundhedsbudgetter vil behandlingen af hver enkelt af de sjældne sygdomme udgøre en dråbe i havet, men ser man på dem sammenlagt, vil de udgøre en både synlig og ikke uvæsentlig udgift. Vi risikerer med andre ord en opbremsning, og jeg tror ikke, at vi kan undgå på et tidspunkt i nærmeste fremtid at tage en diskussion om, hvor vidt vi i stedet for at bruge penge på sjældne sygdomme bør bruge flere penge på de store sygdomme. Men her spiller det etiske spørgsmål naturligvis også ind.”

For medicinalvirksomhederne er det modsat et væsentligt incitament for at udvikle Orphan drugs, at de efterfølgende kan prissætte produktet, så de også tjener penge på det, fastslår Ida Sofie Jensen fra Lif.

”Hvis sundhedsmyndighederne mener, at et Orphan drug er for kostbart, så kan det ganske enkelt ikke betale sig for industrien at udvikle produktet, og hvis sundhedsmyndighederne ikke ønsker at tage et Orphan drug i brug, så er Lifs holdning, at det i så fald vil være at modsætte sig den nødvendige innovation og udvikling inden for behandling. Alle patienter – også de med sjældne sygdomme – skal naturligvis have mulighed for at blive behandlet med både effektive og sikre lægemidler.”

En knivskarp plan

I Kræftens Bekæmpelse forholder man sig også positivt til anvendelsen af Orphan drugs i behandlingen af patienter med sjældne kræftsygdomme – dog med visse forbehold, understreger foreningens cheflæge Niels Kroman:

”Udfordringen er, at det ikke er muligt at indsamle samme mængde data for effekt og bivirkninger af et Orphan drug som for andre produkter. Det er derfor vores helt klare holdning, at der fremadrettet bør foreligge en knivskarp plan for, hvordan man indsamler de data og den viden om produktet – også når produktet er i brug. Man bør med andre ord absolut ikke forholde sig mindre kritisk til et Orphan drug end til andre produkter.”

Niels Kroman fremhæver vigtigheden af, at særligt Medicinrådet træder i karakter i forhold til godkendelsen og brugen af Orphan drugs.

”Det er nødvendigt, at de mennesker, som er mest skarpe på procedurerne og kriterierne for, at et Orphan drug kan blive godkendt til brug, kommer på banen, ellers kan vi være bekymrede for, at området ikke bliver velreguleret eller endda i værste fald kommer til at sejle. Vi taler om meget dyre behandlinger, og derfor er det selvfølgelig også nødvendigt, at der i hvert fald foreligger solide hypoteser for, at de vil være særligt gavnlige for en specifik gruppe af patienter.”

Tags: Kræftens Bekæmpelse, Niels Kroman, Orphan Drug, Steffen Thirstrup, sjældne sygdomme

Like eller del denne artikel

Nyheder fra Medicinske Tidsskrifter

Hæmatologisk Tidsskrift

 

Redaktion

Chefredaktører

Kristian Lund
kristian@medicinsketidsskrifter.dk

Nina Vedel-Petersen
nina@medicinsketidsskrifter.dk

Redaktionschef

Helle Torpegaard
helle@medicinsketidsskrifter.dk

Research

Birgitte Gether
Jan Fuhs (automatiseret research)

Webmaster

Tilknyttede journalister

Signe Juul Kraft - onkologi, hæmatologi, sundhedspolitik
Berit Andersen – hjerte-kar, psykiatri, sundhedspolitik 
Nina Bro - sclerose, sundhedspolitik 
Birgit Brunsted - onkologi, hjerte-kar, generelt 
Lea Landsted - kultur, sundhedspolitik 
Jette Marinus - respiratorisk
Mathilde Louise Stenild - diabetes, reumatologi, sundhedspolitik 
Grit Blok - dermatologi 
Maria Cuculiza - kultur, sundhedsteknologi, sundhedspolitik 
Maibrit Jürs - reumatologi 
Pernille Marrot – Propatienter.dk, osteoporose, diabetes 
Maiken Skeem – hjertekar, sundhedsteknologi, sundhedspolitik 
Birgitte Rask Sønderborg – generelt, sundhedspolitik
Annette Lausten - gastroenterologi

Om os

Om os

Annoncer

Betingelser

Kontakt

Abonnement
birgitte@medicinsketidsskrifter.dk

Mail redaktionen

Medicinske Tidsskrifters medier

www.medicinsketidsskrifter.dk
www.sundhedspolitisktidsskrift.dk
www.propatienter.dk
www.medicinsktidsskrift.dk
www.onkologisktidsskrift.dk
www.haematologisktidsskrift.dk
www.mstidsskrift.dk

Redaktionen

Redaktion

Chefredaktører

Kristian Lund
kristian@medicinsketidsskrifter.dk

Nina Vedel-Petersen
nina@medicinsketidsskrifter.dk

Redaktionschef

Helle Torpegaard
helle@medicinsketidsskrifter.dk

Research

Birgitte Gether
Jan Fuhs (automatiseret research)

Webmaster

Tilknyttede journalister

Signe Juul Kraft - onkologi, hæmatologi, sundhedspolitik
Berit Andersen – hjerte-kar, psykiatri, sundhedspolitik 
Nina Bro - sclerose, sundhedspolitik 
Birgit Brunsted - onkologi, hjerte-kar, generelt 
Lea Landsted - kultur, sundhedspolitik 
Jette Marinus - respiratorisk
Mathilde Louise Stenild - diabetes, reumatologi, sundhedspolitik 
Grit Blok - dermatologi 
Maria Cuculiza - kultur, sundhedsteknologi, sundhedspolitik 
Maibrit Jürs - reumatologi 
Pernille Marrot – Propatienter.dk, osteoporose, diabetes 
Maiken Skeem – hjertekar, sundhedsteknologi, sundhedspolitik 
Birgitte Rask Sønderborg – generelt, sundhedspolitik
Annette Lausten - gastroenterologi

Om os

Om os

Annoncer

Betingelser

Kontakt

Abonnement
birgitte@medicinsketidsskrifter.dk

Mail redaktionen

Medicinske Tidsskrifters medier

www.medicinsketidsskrifter.dk
www.sundhedspolitisktidsskrift.dk
www.propatienter.dk
www.medicinsktidsskrift.dk
www.onkologisktidsskrift.dk
www.haematologisktidsskrift.dk
www.mstidsskrift.dk