Når små diagnoser møder det store system

Kommentar

Lisbeth Koed Doktor

Fmd. f. Muskelsvindfonden

De seneste mange år har medicinudgifter i Danmark været stigende, og meldingen er, at det ”belaster” det danske sygehusvæsens økonomi. Af den årsag blev et nyt danske prioriteringsinstitut født under navnet Medicinrådet, og det startede med at behandle sager i efteråret 2017.

Det er Medicinrådets opgave, at vurdere ny medicin ud fra effekt, eksisterende behandling og pris. Medicinrådet fik generelt en positiv modtagelse, men der lød også advarsler om, at Medicinrådets afgørelser kunne ramme små diagnosegrupper, da medicin til små diagnosegrupper altid vil være dyrere, fordi patientgrundlaget er lille. Medicinrådets første afgørelse blev truffet i oktober 2017. Det var den ny medicin Spinraza, som er til en lille gruppe mennesker, der har muskelsvinddiagnosen kaldet SMA. En gruppe mennesker som aldrig tidligere har kunnet modtage medicinsk behandling. Medicinrådet anbefalede ikke Spinraza. Den er for dyr i forhold til effekten, lød meldingen.

Beslutningen blev kaldt ”modig” i Politiken i starten af november 2017. Og i Dagbladet Information stemte en i: ”Medicinrådet gør det rigtige”, lød det.

Men betegnelsen ”modig” falmer, når vi kigger Medicinrådet og dets rammer for anbefaling af ny medicin efter i sømmene. Det vil jeg gøre i lyset af den konkrete sag om Spinraza. Dels fordi vores nabolande har valgt at tage medicinen i brug, og dels fordi jeg kan konstatere, at der i den grad er afveget fra Folketingets syv principper for vurdering af ny medicin. Folketingets syv principper skal være med til at sikre lighed i sundhed i Danmark, men Folketingets syv principper bliver ikke fulgt.

Princip 1.Faglighed: Ved vurdering af lægemidler skal der ske en grundig og systematisk vurdering af den behandlingsmæssige gevinst for patienterne samt den dokumentation, der ligger til grund herfor. Ved vurderingen af lægemidler skal der inddrages den nødvendige og tilstrækkelige faglige ekspertise.

Spinraza var det første præparat, som Medicinrådet behandlede. De nedsatte et fagudvalg, som skal præsentere faglige eksperter, der skal ”foretage en faglig vurdering af lægemidlet. Denne vurdering udgør det faglige grundlag for Medicinrådets anbefaling”, fremgår det er Medicinrådets hjemmeside. Nogle af de vigtigste fagpersoner blev dog ikke inviteret med. Rehabiliteringscenter for Muskelsvind (RCFM), var ikke med i fagudvalget. RCFM er ellers et højt specialiserede nationalt center, hvortil neurologiske afdelinger landet over henviser mennesker med muskelsvinddiagnoser. De gik med andre ord uden om fagpersoner, som ved mest om diagnosen muskelsvind, og den nødvendige og tilstrækkelige ekspertise blev ikke inddraget.

Princip 6. Mere sundhed for pengene: Midlerne i sundhedsvæsenet, herunder til sygehuslægemidler, skal bruges med omtanke, da det ellers kan få konsekvenser for forebyggelse, behandling eller pleje i andre dele af sundhedsvæsenet. Nye lægemidler, som har en veldokumenteret mereffekt skal ikke afvises alene på grund af økonomi. Såfremt et nyt lægemiddel skal være standardbehandling, skal der således være et rimeligt forhold mellem prisen på det nye lægemiddel og den merværdi, som lægemidlet vurderes at kunne tilbyde sammenlignet med eksisterende standardbehandling.

Det er ikke et spørgsmål om at tro på, hvorvidt Spinraza har en effekt – der er dokumenteret effekt og evidens. Senest er resultaterne publiceret i et internationalt anerkendt fagtidsskrift i februar, altså efter at Medicinrådet behandlede sagen for anden gang. Danmark anerkender ikke evidens modsat

vores nabolande Sverige, Norge og Tyskland, som har sagt ja til medicinen. Danmark stiller højere krav om evidens, og beder om at få udført flere, nye studier, som lever op til det danske krav.

Og spørgsmålet er om nye studier overhovedet vil kunne imødekomme det danske krav? I Norge og Sverige registreres behandlingerne nøje, så der bliver indsamlet endnu mere viden. Mens Medicinrådet i Danmark altså kræver mere viden, tager nabolandene del i indsamling af mere viden. Danmark kunne som minimum vælge at tage samme ansvar, for som førende børneneurologer flere gange har meldt ud, haster det med at igangsætte behandlingen.

Princip 7. Adgang til behandling: Der skal sikres lige adgang for både store og små patientgrupper og tages højde for patienters individuelle behov. Det skal være muligt ud fra en konkret lægefaglig vurdering at behandle med lægemidler, som er afvist til standardbehandling. Det gælder eksempelvis i forhold til at kunne yde behandling af høj kvalitet til patienter med sjældne sygdomme eller i forhold til at kunne behandle for at undgå funktionsnedsættelse.

Muskelsvindfonden har tidligere kaldt dette princip for en lille kattelem. Ganske vist kan kattelemmen kun bruges, hvis regionerne vil bruge den, men den er ikke desto mindre utilstrækkelig, fordi den alene åbner op for dispensation på individuel basis “ud fra en konkret lægefaglig vurdering”. Selvom der måtte smutte et par personer gennem nåleøjet, løser det jo ikke det problem, at Spinraza ikke stilles til rådighed for størstedelen af den gruppe, for hvem det kunne have effekt. Kattelemmen er kun en slags “Wild Card” for få personer, men virkeligheden presser på, for hvilken ledelse vil give lov til at behandle med Spinraza, når Medicinrådet ikke anbefaler det?

Muskelsvindfonden opfordrer Folketinget til at justere de syv principper, så der atter kommer lighed i sundhed. Desuden opfordrer foreningen Medicinrådet til at følge trop med Norge og Sverige, hvor man har taget den ny medicin i brug med omtanke.

Like eller del denne artikel

Nyheder fra Medicinske Tidsskrifter

Hæmatologisk Tidsskrift