Medicinrådet skal stå sin prøve i den mest delikate prioriteringssag nogensinde

Skrevet d. 10. oktober 2017

På torsdag 12. oktober står Medicinrådets manddomsprøve. Nu bliver det alvor for Steen Werner Hansen og Jørgen Schøler Kristensens råd.

På sit møde skal medlemmerne af rådet evne at træffe en beslutning for eller imod et lægemiddel mod muskelsvind – en forfærdelig sygdom, som især rammer små børn, som i et kort og trist liv er ude af stand til at kontrollere egne bevægelser.

Lægemidlet er rent ud sagt ubegribeligt dyrt, men til gengæld kan det dokumentere enorm gevinst for en lille bitte patientgruppe af små børn. For dem er det et valg mellem et længere og bedre liv eller død efter kort tid.

Det store prioriteringsdrama kommer på som punkt 3.3, hvor ”det indstilles, at Rådet godkender udkast til ”Medicinrådets anbefaling vedrørende nusinersen til patienter med 5q spinal muskelatrofi” og udkast til ”Baggrund for Medicinrådets anbefaling vedrørende nusinersen til spinal muskelatrofi”. Det fremgår også, at Amgros skal på banen med en sundhedsøkonomisk analyse.

På forhånd har fagudvalg vurderet lægemidlet (se rapporten her). 

Disse lavmælte ord er signalet om, at beslutningsprocessen er på vej til at godkende lægemidlet eller afvise det. En godkendelse vil i dette tilfælde kunne gradbøjes, fordi patienterne med spinal muskelatrofi – muskelsvind – er ramt i varierende grad.

Såkaldt type 0 patienter omfatter nyfødte, der dør kort tid efter deres fødsel. Type 1 rammer børn inden det første halve år af deres liv. Type 1 patienter dør inden for to år. De ude af stand til at sidde, og de kan ikke holde hovedet oprejst. I Danmark er der ét tilfælde af Type 1 om året. Type II patienter rammes i alderen et halvt år og halvandet år. Type II patienter kan leve et liv i normal længde, men nogle af dem dør som små-børn. De er ude af stand til at gå, og de er derfor henvist til kørestol i hele deres liv.

Prisen for behandlingen med dette lægemiddel sætter en ny standard herhjemme og velsagtens overalt i verden. I runde tal koster én behandling af en Type 1 patient med muskelsvind 620.000 kr., og i debutåret skal børnene have seks behandlinger. Det svarer til en udgift på 3,7 mio. kr. for det første år. I årene derefter falder det nødvendige antal behandlinger til tre, og omkostningerne halveres. Men der er tale om listepriser. Men der har allerede været forhandlinger med Amgros, og der er priserne forhandlet ned. Besparelsens størrelse er hemmelig. Der er dog ingen tvivl om, at prisen stadig er rekordhøj.

Men antallet af patienter, som kan komme i denne behandling begrænser sig til en ny patient årligt med type 1 og to nye patienter årligt med type 2, men mens den samlede population af type 1-patienter er beskedent, fem-seks, så er der ialt 90 patienter med type 2.

Budgetkonsekvenserne af godkende nusinersen til type 1 er altså beskeden, mens de er enorme til type 2. Det er det ene dilemma.

Det andet dilemma er data. Af indlysende grunde er dokumentationen bag dette lægemiddel beskeden – ganske enkelt, fordi der er så patienter. Der mangler også data for den langsigtede effekt, foruden hvad det betyder for patienternes livskvalitet.

Det meste af den slags skal Medicinrådet forestille sig, og det kan såmænd heller ikke være så svært, fordi det er indlysende, at patienterne har kolossale helbredsgevinster. Fra at være boltet til en kørestol med hovedet spændt fast, så kan børnene få et liv, ovenikøbet et længere liv. Det kan ikke dokumenteres, hvad det betyder for livskvaliteten for børnene og deres pårørende. De gevinster, akkurat som de strengt økonomiske, må man tænke sig til, og mødet på torsdag vil vise, om Medicinrådet er parat til at se gennem fingre med den del – eller om lægemidlet diskvalificeres med henvisning til teknik.

Men det store dilemma er selvsagt prisen. At den må blive høj er logik. Patientgrundlaget er mikroskopisk. Alligevel skal det forrente producentens investeringer i forskning, studier m.v. som jo kan være de samme som for store lægemidler med enorme patientpopulationer. Ja, de kan ligefrem være større, men også langt mindre. Det forandrer bare ikke, at store omkostninger skal fordeles på meget få patienter.

Dernæst er det en udfordring for moderne lægemidler, at der nu om stunder altid er et hæsblæsende kapløb med konkurrenterne, som er i gang med at udvikle lignende lægemidler. Derfor bliver den periode, som lægemidlet om man så må sige skal forrentes over, stadigt kortere, og det presser også priserne i vejret.

I øjeblikket er der til eksempel et forrygende kapløb i gang på kræftområdet, og dér kan lægemidler, som blev betragtet som mirakuløse, blive udkonkurreret året efter af et endnu bedre. Den konkurrence kommer til at redde mange menneskeliv i de kommende år. Men lige så indlysende er det, at udviklingen fordyrer lægemidlerne.

Nusinersen er i øvrigt allerede taget i brug i visse lande: Tyskland, Frankrig og Italien, der alle har et andet godkendelsessystem end Danmark. Også Danmark er vi i gang, men i denne fase betaler producenten.

Dér er vi nu. Nu sker det altså. Har vi råd, eller har vi ikke råd?

Vores nye prioriteringsorgan, Medicinrådet, skal stå sin prøve i den mest delikate prioriteringssag nogensinde.

About the Author

Kristian Lund

Kristian Lund

Kristian Lund er redaktør på Sundhedspolitisk Tidsskrift, tidligere chefredaktør på Dagens Medicin og en af landets mest vidende debattører på sundhedsområdet.

Leave a comment

Please login to leave a comment. Optional login below.

Nyheder fra Medicinske Tidsskrifter

Hæmatologisk Tidsskrift